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Studio sull’Olezarsen per pazienti con ipertrigliceridemia grave

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Lo studio clinico riguarda una condizione chiamata ipertrigliceridemia severa, che si verifica quando i livelli di trigliceridi nel sangue sono molto alti. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue, e livelli elevati possono aumentare il rischio di problemi di salute come la pancreatite. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Olezarsen,…
Malattia:
- Iperchilomicronemia
- Ipertrigliceridemia familiare
Farmaci studiati:
- Isis 678354 Sodium Salt
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Data di inizio: 2023-05-17
Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di ABO-101 in Pazienti con Iperossaluria Primaria Tipo 1

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Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). Questa condizione è caratterizzata da un eccesso di ossalato nel corpo, che può portare alla formazione di calcoli renali e altri problemi renali. Il trattamento in fase di studio è un farmaco sperimentale chiamato ABO-101, sviluppato da Arbor Biotechnologies, Inc. Questo…
Malattia:
- Iperossaluria primitiva
Farmaci studiati:
- MRNA-002
- GRNA-001
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Lo studio non è ancora iniziato
Studio su RLY-2608 per adulti e bambini con sindrome da iperaccrescimento correlata a PIK3CA e malformazioni causate da mutazione PIK3CA

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Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata PIK3CA Related Overgrowth Spectrum (PROS) e malformazioni causate da mutazioni nel gene PIK3CA. Queste condizioni possono portare a una crescita eccessiva di alcune parti del corpo e a malformazioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato RLY-2608, che viene somministrato sotto forma di capsule. Questo…
Malattia:
Farmaci studiati:
- RLY-2608
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Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’uso di [18F]MNI-659 per prevedere la progressione della malattia di Huntington in pazienti sintomatici e pre-sintomatici

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Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca il deterioramento delle capacità motorie e cognitive. Il trattamento utilizzato nello studio è un’iniezione di una soluzione chiamata [18F]MNI-659. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena. Lo scopo dello studio…
Malattia:
- Malattia di Huntington
Farmaci studiati:
- 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANY...
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Data di inizio: 2024-03-21
Studio sulla sicurezza ed efficacia di CRN04894 nei pazienti con iperplasia surrenalica congenita

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Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Iperplasia Surrenalica Congenita, una condizione genetica che colpisce le ghiandole surrenali, responsabili della produzione di ormoni importanti per il corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato CRN04894, sviluppato da Crinetics Pharmaceuticals, Inc. Questo farmaco è un antagonista del recettore dell’ACTH, che significa che agisce…
Malattia:
- Sindrome adrenogenitale
Farmaci studiati:
- Crn04894
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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Maralixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille in Europa

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Lo studio clinico riguarda la Sindrome di Alagille, una malattia genetica rara che colpisce il fegato e altri organi. La ricerca utilizza un trattamento chiamato Livmarli, una soluzione orale contenente il principio attivo maralixibat. Questo farmaco è stato sviluppato per aiutare a gestire i sintomi della sindrome, in particolare il prurito causato dalla colestasi cronica,…
Malattia:
- Sindrome di Alagille
Farmaci studiati:
- MARALIXIBAT
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Assistance Publique Hopitaux De Paris
Paris, Francia

Hospices Civils De Lyon
Pierre Benite, Francia

Farmaci sperimentali in questa località

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