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Studio sull’efficacia a lungo termine di Pabinafusp Alfa nei pazienti maschi con Sindrome di Hunter
Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Mucopolisaccaridosi di tipo II, conosciuta anche come Sindrome di Hunter. Questa condizione colpisce principalmente i maschi e può causare problemi fisici e mentali. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato JR-141, il cui principio attivo è pabinafusp alfa. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa, cioè direttamente…
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Data di inizio: 2024-05-06Studio sull’uso di allopurinolo per proteggere il cervello nei neonati con cardiopatia congenita critica
Lo studio riguarda i neonati con una condizione chiamata cardiopatia congenita critica, che richiede un intervento chirurgico al cuore con l’uso di una macchina per la circolazione extracorporea. Questa condizione può causare danni al cervello nei neonati. Il trattamento in esame è l’allopurinolo sodico, un farmaco che potrebbe aiutare a proteggere il cervello e il…
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Data di inizio: 2020-02-14Studio sull’uso di ossigeno al 30% o 60% per migliorare gli esiti neuroevolutivi nei neonati con peso molto basso alla nascita
Lo studio si concentra sui neonati nati prematuri, in particolare quelli con un peso molto basso alla nascita. La prematurità è una condizione in cui un bambino nasce prima delle 37 settimane di gravidanza. Questo studio esamina se l’uso di una concentrazione di ossigeno più alta (60%) rispetto a una più bassa (30%) al momento…
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Data di inizio: 2024-10-09Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA trattati con rebisufligene etisparvovec
La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando un accumulo di sostanze nel corpo che può portare a problemi di sviluppo e altre complicazioni. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ABO-102, noto anche come rebisufligene etisparvovec. Si tratta di una terapia genica che mira a correggere il…
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Data di inizio: 2020-11-23Studio sull’efficacia di Satralizumab nei bambini e adolescenti con distrofia muscolare di Duchenne
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è il Satralizumab, una soluzione per iniezione sottocutanea. Satralizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce sul recettore dell’interleuchina-6 (IL-6), una proteina coinvolta nei…
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Data di inizio: 2024-09-26Studio sull’uso di estratto di cannabis a spettro completo per l’epilessia resistente associata a sclerosi tuberosa: dronabinol e cannabidiolo
Lo studio clinico riguarda il trattamento dell’epilessia difficile da controllare associata al complesso della sclerosi tuberosa. Questa è una condizione genetica che può causare la formazione di tumori benigni in diversi organi, inclusi il cervello, e può portare a crisi epilettiche che non rispondono bene ai trattamenti tradizionali. Il trattamento in esame utilizza un estratto…
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Data di inizio: 2023-12-18
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