Studio sull’Ustekinumab per Bambini con Malattia di Crohn, Artrite Psoriasica Giovanile o Colite Ulcerosa

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie infiammatorie, tra cui il Morbo di Crohn moderato o severo, l’Artrite Psoriasica Giovanile e la Colite Ulcerosa moderata o severa. Queste condizioni possono causare sintomi come dolore addominale, diarrea, infiammazione delle articolazioni e lesioni cutanee. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato ustekinumab, noto anche con il nome commerciale STELARA. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione e agisce riducendo l’infiammazione nel corpo.

Lo scopo dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine di ustekinumab nei bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni che hanno già partecipato a uno studio pediatrico primario con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere ustekinumab per un periodo massimo di 12 mesi. Il farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, che significa che viene iniettato sotto la pelle.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull’osservazione degli effetti a lungo termine di ustekinumab. I ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali, reazioni nel sito di iniezione e qualsiasi peggioramento delle malattie in studio. L’obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro per i giovani pazienti nel tempo.

1 inizio dello studio

Il paziente, di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, inizia la partecipazione allo studio dopo aver completato il trattamento previsto nello studio pediatrico primario con ustekinumab.

Il paziente deve aver mostrato un beneficio dalla terapia con ustekinumab, come una risposta clinica o remissione clinica, alla visita finale di efficacia dello studio primario.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve ustekinumab tramite iniezione sottocutanea.

Sono disponibili due formulazioni: STELARA 45 mg soluzione per iniezione e STELARA 90 mg soluzione per iniezione in siringa preriempita.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, vengono monitorati eventi avversi (AEs), eventi avversi gravi (SAEs), e reazioni nel sito di iniezione.

Vengono effettuati esami di laboratorio per controllare l’ematologia e la chimica clinica.

4 valutazione della risposta

La risposta del paziente al trattamento viene valutata per identificare eventuali peggioramenti della malattia in studio.

Si verifica se è necessario aggiungere una terapia concomitante a causa della perdita di risposta.

5 conclusione dello studio

Lo studio è progettato per raccogliere dati di sicurezza a lungo termine fino al 15 dicembre 2027.

La partecipazione del paziente continua fino alla conclusione dello studio o fino a quando non si verifica un evento che richiede l’interruzione del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Possono partecipare bambini e ragazzi, maschi o femmine, di età compresa tra 2 e meno di 18 anni.
  • Il partecipante deve aver completato il trattamento previsto nello studio pediatrico principale con ustekinumab.
  • Il partecipante deve aver mostrato un beneficio continuato dalla terapia con ustekinumab, come una risposta clinica o una remissione clinica, secondo quanto definito nello studio principale.
  • I genitori (preferibilmente entrambi se disponibili o secondo i requisiti locali), il tutore legale o il loro rappresentante legalmente accettabile devono firmare un modulo di consenso informato (ICF) che indichi che comprendono lo scopo e le procedure richieste per lo studio e sono disposti a permettere al bambino di partecipare allo studio. È richiesto anche il consenso dei bambini in grado di comprendere la natura dello studio (tipicamente dai 7 anni in su).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il Morbo di Crohn attivo in modo moderato o grave. Il Morbo di Crohn è una malattia che causa infiammazione nell’intestino.
  • Non possono partecipare persone che non hanno l’Artrite Psoriasica Giovanile. È una condizione che causa dolore e gonfiore alle articolazioni nei giovani.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la Colite Ulcerosa attiva in modo moderato o grave. La Colite Ulcerosa è una malattia che provoca infiammazione e piaghe nel colon.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico città metropolitana di Milano Italia
Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz Nyíregyháza Ungheria
Gastromed Sp. z o.o. Toruń Polonia
Centrum Zdrowia Dziecka I Rodziny Im. Jana Pawla II W Sosnowcu Sp. z o.o. Sosnowiec Polonia
Borsod-Abauj-Zemplen Varmegyei Koezponti Korhaz Es Egyetemi Oktatokorhaz Miskolc Ungheria
Un Lksrzu Lovanio Belgio
Ulxdokgceaybfcdhpywep Amsdlk Aiv Aquisgrana Germania
Ukiuvbmsmtqxwtkhoyosy Ehoiz Asj Essen Germania
Umrmozeuhvbz Zejqheltjw Gqwh Gand Belgio
Myrcfwp Nvctoai Sdm z orrq Varsavia Polonia
Ut Bfsxnqc Jette Belgio

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
23.08.2021
Francia Francia
Non reclutando
23.08.2021
Germania Germania
Non reclutando
23.08.2021
Italia Italia
Non reclutando
23.08.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
23.08.2021
Spagna Spagna
Non reclutando
23.08.2021
Ungheria Ungheria
Non reclutando
23.08.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Ustekinumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare alcune condizioni infiammatorie della pelle e delle articolazioni. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato a partecipanti pediatrici per valutare la sua sicurezza a lungo termine. Ustekinumab agisce bloccando specifiche proteine nel corpo che causano infiammazione, aiutando così a ridurre i sintomi associati a queste condizioni.

Malattie in studio:

Malattia di Crohn da moderata a severa – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente l’intestino, ma può interessare qualsiasi parte del tratto gastrointestinale. I sintomi includono dolore addominale, diarrea persistente, perdita di peso e affaticamento. La malattia può progredire con periodi di riacutizzazione e remissione. Le complicazioni possono includere ostruzioni intestinali e fistole. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali giochino un ruolo.

Artrite psoriasica giovanile – È una forma di artrite che si verifica nei bambini e negli adolescenti, associata alla psoriasi. I sintomi includono gonfiore, dolore e rigidità delle articolazioni, spesso accompagnati da lesioni cutanee tipiche della psoriasi. La malattia può colpire una o più articolazioni e può variare in gravità. Può anche causare infiammazione degli occhi e problemi alle unghie. La progressione può essere intermittente, con periodi di miglioramento e peggioramento. La causa esatta è sconosciuta, ma si pensa che fattori genetici e immunologici siano coinvolti.

Colite ulcerosa da moderata a severa – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce il colon e il retto. I sintomi principali includono diarrea sanguinolenta, dolore addominale e urgenza intestinale. La malattia si manifesta con periodi di riacutizzazione e remissione. Può portare a complicazioni come anemia e rischio aumentato di cancro al colon. La causa esatta non è chiara, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali contribuiscano alla sua insorgenza.

ID della sperimentazione:
2022-501067-40-00
Codice del protocollo:
CNTO1275ISD3001
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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