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Studio sull'uso precoce di rituximab nei bambini con sindrome nefrosica idiopatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il trattamento precoce con rituximab nei bambini affetti da sindrome nefrosica idiopatica. La sindrome nefrosica è una condizione in cui i reni perdono grandi quantità di proteine nelle urine, causando gonfiore e altri problemi. Il rituximab è un farmaco che agisce sul sistema immunitario e viene somministrato tramite infusione endovenosa. Lo scopo dello studio è valutare la durata della remissione della malattia nel gruppo di studio rispetto a un gruppo che riceve un placebo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con rituximab e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la durata della remissione della malattia. La remissione si riferisce a un periodo in cui i sintomi della malattia sono ridotti o assenti. I risultati saranno confrontati con quelli di un gruppo che riceve un placebo, per determinare l'efficacia del trattamento con rituximab.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente entra nello studio clinico dopo aver firmato il consenso informato.

    Il paziente deve avere un'età compresa tra 2 e 16 anni e soddisfare i criteri diagnostici per la sindrome nefrosica idiopatica dipendente da steroidi o con frequenti ricadute.

  2. Passaggio 2

    Fase di remissione

    Prima dell'inizio del trattamento, il paziente deve essere in remissione della sindrome nefrosica, definita come assenza o traccia di proteine nell'analisi delle urine per 3 giorni consecutivi.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco rituximab, noto come MabThera, sotto forma di soluzione per infusione.

    Il farmaco viene somministrato per via endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Fase cieca

    Durante la fase cieca, che dura dal giorno 1 al giorno 365, viene monitorata la sopravvivenza senza ricadute, definita come l'assenza di proteinuria persistente per 3 o più giorni.

  5. Passaggio 5

    Fase a etichetta aperta

    Dopo la somministrazione del farmaco sperimentale, inizia la fase a etichetta aperta, che dura fino al giorno 365 di osservazione.

    Durante questa fase, viene monitorata la sopravvivenza senza ricadute.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio e valutazione

    Il tempo fino al fallimento del trattamento e la dose totale di steroidi somministrati vengono valutati.

    Viene monitorato il tempo dalla risoluzione della deplezione alla ricaduta.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve esprimere la volontà di partecipare allo studio e, dopo aver ricevuto informazioni sullo studio, il paziente o i tutori legali devono firmare un modulo di consenso informato per la partecipazione.
  • Il paziente deve avere un'età superiore a 2 anni (più di 24 mesi) e inferiore a 16 anni al momento dell'ingresso nello studio.
  • Il paziente deve soddisfare i criteri per la diagnosi di sindrome nefrosica idiopatica dipendente da steroidi (due ricadute durante la riduzione della dose di steroidi o entro due settimane dalla sospensione della terapia con steroidi) o sindrome nefrosica con frequenti ricadute (due o più ricadute in 6 mesi durante la terapia con steroidi o quattro o più ricadute in un periodo di 12 mesi).
  • Il paziente deve essere in remissione della sindrome nefrosica immediatamente prima dell'ingresso nello studio, definita come assenza o traccia di proteine nell'analisi delle urine per 3 giorni consecutivi.
  • I pazienti in età fertile devono impegnarsi ad astenersi o a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il periodo dello studio e fino a 12 mesi dopo l'interruzione del trattamento con RTX; le ragazze in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento della qualificazione per l'inizio del trattamento.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome nefrosica. La sindrome nefrosica è una condizione in cui i reni perdono troppe proteine nelle urine.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o anziani, se non specificato diversamente.
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Farmaci in studio

Rituximab è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcune malattie autoimmuni e tipi di cancro. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato ai bambini con sindrome nefrosica idiopatica per valutare se può prolungare il periodo di remissione della malattia. La sindrome nefrosica è una condizione in cui i reni perdono proteine nelle urine, e rituximab potrebbe aiutare a ridurre questa perdita e migliorare la funzione renale.

Che cosa si sa già del trattamento

Rituximab – Rituximab è somministrato per via endovenosa, solitamente in ambiente ospedaliero. Attualmente è ampiamente utilizzato e studiato nella letteratura medica per il trattamento di diverse condizioni autoimmuni e alcuni tipi di cancro. Le principali indicazioni terapeutiche includono la sindrome nefrosica idiopatica nei bambini, come indicato nel trial clinico ERICONS. A livello molecolare, rituximab agisce legandosi a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie dei linfociti B, portando alla loro distruzione. È classificato come un anticorpo monoclonale.

Malattie studiate

Sindrome nefrosica – È una condizione caratterizzata da un'eccessiva perdita di proteine attraverso le urine, causata da un danno ai piccoli vasi sanguigni nei reni. Questo porta a bassi livelli di proteine nel sangue, gonfiore, soprattutto intorno agli occhi e alle caviglie, e un aumento del rischio di infezioni. La sindrome può iniziare improvvisamente o svilupparsi gradualmente e può essere associata a diverse malattie renali. I sintomi possono includere anche urine schiumose e aumento di peso dovuto alla ritenzione di liquidi. La progressione della malattia può variare, con periodi di remissione e ricadute.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-515058-26-00Codice del protocolloNBK155/1/2020Partecipanti previsti60 personePromotoreMedical University Of Gdansk

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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