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Studio sulla combinazione di venetoclax e mercaptopurina per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) che è tornata dopo precedenti terapie o non ha risposto ai trattamenti iniziali. La LMA è una grave malattia del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano normalmente, producendo un accumulo di cellule immature chiamate blasti.

Lo studio testerà una combinazione di due farmaci: il venetoclax (conosciuto anche come ABT-199) e la mercaptopurina. Il venetoclax è un farmaco che aiuta a eliminare le cellule leucemiche bloccando una proteina che le mantiene in vita, mentre la mercaptopurina è un chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di moltiplicarsi. Questa combinazione di farmaci non è mai stata provata prima per il trattamento della LMA.

L'obiettivo principale dello studio è verificare se questa combinazione di farmaci è efficace nel trattare la leucemia mieloide acuta che non risponde più ad altri trattamenti. I pazienti riceveranno entrambi i farmaci per via orale e verranno monitorati regolarmente per valutare come la malattia risponde al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Prima di iniziare il trattamento, il conteggio dei globuli bianchi deve essere inferiore a 25x10^9/µl. Potrebbe essere necessario un trattamento preventivo per ridurre questo valore.

    Il trattamento consiste nella combinazione di due medicinali orali: venetoclax e mercaptopurina.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Verranno effettuati controlli regolari del sangue per monitorare la risposta al trattamento.

    Se si ha una grave compromissione renale, saranno necessari controlli più frequenti per monitorare la sindrome da lisi tumorale (TLS).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento sarà valutata attraverso diversi parametri:

    - Remissione completa: meno del 5% di cellule leucemiche nel midollo osseo, assenza di bastoncelli di Auer, nessuna malattia extramedullare

    - Remissione completa con recupero incompleto del sangue

    - Stato libero da leucemia dal punto di vista morfologico

    - Remissione parziale: riduzione del 50% delle cellule leucemiche

  4. Passaggio 4

    Durata del trattamento

    Il periodo di trattamento si estenderà fino a febbraio 2026.

    La durata effettiva del trattamento dipenderà dalla risposta individuale e dalla tolleranza ai farmaci.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (LMA), secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del 2008
  • Malattia recidivata o refrattaria dopo almeno:
    • Un ciclo di chemioterapia intensiva, oppure
    • Quattro cicli di agenti ipometilanti
    • Stato di performance WHO tra 0 e 3 al momento dell'arruolamento
    • Nessun precedente trattamento con venetoclax o essere risultati refrattari ad esso
    • Conta dei globuli bianchi inferiore a 25x10⁹/µL prima di iniziare il trattamento con venetoclax
    • In caso di grave compromissione renale (clearance della creatinina tra 15 e 30 mL/min), i benefici devono superare i rischi
    • Possibilità di partecipare sia per uomini che per donne
    • Non sono ammessi pazienti con leucemia promielocitica acuta (sottotipo M3)
    • Il paziente deve essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche negli ultimi 100 giorni
  • Pazienti con una malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) attiva che richiede terapia immunosoppressiva
  • Pazienti con infezioni non controllate o gravi
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci, inclusa insufficienza cardiaca o aritmie non controllate
  • Pazienti con gravi problemi epatici o renali
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il metabolismo dei medicinali dello studio
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con disturbi psichiatrici o condizioni che potrebbero compromettere la capacità di fornire il consenso informato
  • Pazienti con una aspettativa di vita inferiore a 3 mesi
  • Pazienti con allergie note ai principi attivi o agli eccipienti dei farmaci dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Venetoclax (conosciuto anche come ABT-199) è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo farmaco aiuta a indurre la morte delle cellule tumorali. 6-Mercaptopurina è un farmaco chemioterapico appartenente alla classe degli analoghi purinici. Viene utilizzato per trattare vari tipi di leucemia interferendo con la crescita delle cellule tumorali. Questo medicinale agisce bloccando la produzione di nuovo DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di moltiplicarsi. Questa combinazione di farmaci viene studiata per la prima volta insieme, con l'obiettivo di ottenere un effetto più potente nel trattamento della leucemia mieloide acuta che non ha risposto alle terapie precedenti o che è ricomparsa dopo il trattamento iniziale.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    Un farmaco antitumorale somministrato per via orale che viene utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della proteina BCL-2 e agisce bloccando questa proteina che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere, portando così alla loro morte programmata (apoptosi). Il farmaco viene utilizzato in combinazione con 6-mercaptopurina per potenzialmente migliorare l'efficacia del trattamento, sulla base di evidenze precliniche che suggeriscono un effetto sinergico.

  • 6-Mercaptopurina

    Un farmaco chemioterapico orale appartenente alla classe delle purine analoghe, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule tumorali, impedendo loro di dividersi e moltiplicarsi. Viene studiato in combinazione con venetoclax come nuovo approccio terapeutico per pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno avuto una ricaduta o non hanno risposto alle terapie precedenti.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta - È una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule immature del sangue, chiamate mieloblasti, crescono in modo incontrollato nel midollo osseo. Questi mieloblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione delle cellule del sangue normali (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine). I sintomi tipici includono stanchezza, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento. La leucemia mieloide acuta può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune negli adulti oltre i 60 anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-510717-15-00Codice del protocollo2282Partecipanti previsti30 personePromotoreAntwerp University Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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