Studio sulla combinazione di venetoclax e mercaptopurina per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria

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  • Antwerp University Hospital

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico si concentra sul trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) che รจ tornata dopo precedenti terapie o non ha risposto ai trattamenti iniziali. La LMA รจ una grave malattia del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano normalmente, producendo un accumulo di cellule immature chiamate blasti.

Lo studio testerร  una combinazione di due farmaci: il venetoclax (conosciuto anche come ABT-199) e la mercaptopurina. Il venetoclax รจ un farmaco che aiuta a eliminare le cellule leucemiche bloccando una proteina che le mantiene in vita, mentre la mercaptopurina รจ un chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di moltiplicarsi. Questa combinazione di farmaci non รจ mai stata provata prima per il trattamento della LMA.

L’obiettivo principale dello studio รจ verificare se questa combinazione di farmaci รจ efficace nel trattare la leucemia mieloide acuta che non risponde piรน ad altri trattamenti. I pazienti riceveranno entrambi i farmaci per via orale e verranno monitorati regolarmente per valutare come la malattia risponde al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali.

1Inizio del trattamento

Prima di iniziare il trattamento, il conteggio dei globuli bianchi deve essere inferiore a 25×10^9/ยตl. Potrebbe essere necessario un trattamento preventivo per ridurre questo valore.

Il trattamento consiste nella combinazione di due medicinali orali: venetoclax e mercaptopurina.

2Monitoraggio iniziale

Verranno effettuati controlli regolari del sangue per monitorare la risposta al trattamento.

Se si ha una grave compromissione renale, saranno necessari controlli piรน frequenti per monitorare la sindrome da lisi tumorale (TLS).

3Valutazione della risposta

La risposta al trattamento sarร  valutata attraverso diversi parametri:

Remissione completa: meno del 5% di cellule leucemiche nel midollo osseo, assenza di bastoncelli di Auer, nessuna malattia extramedullare

Remissione completa con recupero incompleto del sangue

Stato libero da leucemia dal punto di vista morfologico

Remissione parziale: riduzione del 50% delle cellule leucemiche

4Durata del trattamento

Il periodo di trattamento si estenderร  fino a febbraio 2026.

La durata effettiva del trattamento dipenderร  dalla risposta individuale e dalla tolleranza ai farmaci.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  maggiore o uguale a 18 anni
  • Diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (LMA), secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  del 2008
  • Malattia recidivata o refrattaria dopo almeno:
    • Un ciclo di chemioterapia intensiva, oppure
    • Quattro cicli di agenti ipometilanti
  • Stato di performance WHO tra 0 e 3 al momento dell’arruolamento
  • Nessun precedente trattamento con venetoclax o essere risultati refrattari ad esso
  • Conta dei globuli bianchi inferiore a 25×10โน/ยตL prima di iniziare il trattamento con venetoclax
  • In caso di grave compromissione renale (clearance della creatinina tra 15 e 30 mL/min), i benefici devono superare i rischi
  • Possibilitร  di partecipare sia per uomini che per donne
  • Non sono ammessi pazienti con leucemia promielocitica acuta (sottotipo M3)
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche negli ultimi 100 giorni
  • Pazienti con una malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) attiva che richiede terapia immunosoppressiva
  • Pazienti con infezioni non controllate o gravi
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci, inclusa insufficienza cardiaca o aritmie non controllate
  • Pazienti con gravi problemi epatici o renali
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il metabolismo dei medicinali dello studio
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con disturbi psichiatrici o condizioni che potrebbero compromettere la capacitร  di fornire il consenso informato
  • Pazienti con una aspettativa di vita inferiore a 3 mesi
  • Pazienti con allergie note ai principi attivi o agli eccipienti dei farmaci dello studio

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Aroxaruw Zlsmlooubk Djrpt Roeselare Belgio

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Venetoclax (conosciuto anche come ABT-199) รจ un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo farmaco aiuta a indurre la morte delle cellule tumorali.

6-Mercaptopurina รจ un farmaco chemioterapico appartenente alla classe degli analoghi purinici. Viene utilizzato per trattare vari tipi di leucemia interferendo con la crescita delle cellule tumorali. Questo medicinale agisce bloccando la produzione di nuovo DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di moltiplicarsi.

Questa combinazione di farmaci viene studiata per la prima volta insieme, con l’obiettivo di ottenere un effetto piรน potente nel trattamento della leucemia mieloide acuta che non ha risposto alle terapie precedenti o che รจ ricomparsa dopo il trattamento iniziale.

Malattie investigate:

Leucemia mieloide acuta – รˆ una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule immature del sangue, chiamate mieloblasti, crescono in modo incontrollato nel midollo osseo. Questi mieloblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia puรฒ progredire rapidamente, causando una diminuzione delle cellule del sangue normali (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine). I sintomi tipici includono stanchezza, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento. La leucemia mieloide acuta puรฒ manifestarsi a qualsiasi etร , ma รจ piรน comune negli adulti oltre i 60 anni.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 18:41

Trial ID:
2024-510717-15-00
Numero di protocollo
2282
NCT ID:
NCT05506332
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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