Venetoclax (conosciuto anche come ABT-199) è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Agisce bloccando una proteina chiamata BCL-2, che aiuta le cellule leucemiche a sopravvivere. Questo farmaco aiuta a indurre la morte delle cellule tumorali.

6-Mercaptopurina è un farmaco chemioterapico appartenente alla classe degli analoghi purinici. Viene utilizzato per trattare vari tipi di leucemia interferendo con la crescita delle cellule tumorali. Questo medicinale agisce bloccando la produzione di nuovo DNA nelle cellule cancerose, impedendo loro di moltiplicarsi.

Questa combinazione di farmaci viene studiata per la prima volta insieme, con l’obiettivo di ottenere un effetto più potente nel trattamento della leucemia mieloide acuta che non ha risposto alle terapie precedenti o che è ricomparsa dopo il trattamento iniziale.

Leucemia mieloide acuta – È una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule immature del sangue, chiamate mieloblasti, crescono in modo incontrollato nel midollo osseo. Questi mieloblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione delle cellule del sangue normali (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine). I sintomi tipici includono stanchezza, infezioni frequenti e tendenza al sanguinamento. La leucemia mieloide acuta può manifestarsi a qualsiasi età, ma è più comune negli adulti oltre i 60 anni.