Studio sull’uso di ublituximab in pazienti con miastenia grave o sclerosi multipla recidivante

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie autoimmuni: la Miastenia Gravis e la Sclerosi Multipla Recidivante. Queste condizioni coinvolgono il sistema immunitario che attacca erroneamente il corpo. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato ublituximab, un tipo di anticorpo monoclonale che mira a ridurre l’attivitร  del sistema immunitario. Ublituximab viene somministrato tramite infusione endovenosa o iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio รจ valutare come il corpo assorbe e risponde a ublituximab nei pazienti con queste malattie autoimmuni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ublituximab e saranno monitorati per vedere come il farmaco viene distribuito nel corpo e come influisce sulle cellule B, un tipo di cellula del sistema immunitario. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerร  per un periodo di tempo definito, durante il quale i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al farmaco. Questo aiuterร  a determinare l’efficacia e la sicurezza di ublituximab per il trattamento della Miastenia Gravis e della Sclerosi Multipla Recidivante.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

Viene confermata l’idoneitร  del paziente in base ai criteri di inclusione, come l’etร  e la diagnosi di una malattia autoimmune specifica.

2 somministrazione di farmaci pre-trattamento

Prima della somministrazione di ublituximab, il paziente riceve methylprednisolone per via iniettiva per ridurre il rischio di reazioni allergiche.

Viene somministrato cetirizina per via orale per prevenire reazioni allergiche.

Il paziente assume paracetamol per via orale per gestire eventuali sintomi di febbre o dolore.

3 somministrazione di ublituximab

Il paziente riceve ublituximab tramite infusione endovenosa o iniezione sottocutanea, a seconda del protocollo dello studio.

La durata e la frequenza della somministrazione sono determinate dal protocollo specifico dello studio.

4 monitoraggio e valutazione

Il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e per rilevare eventuali effetti collaterali.

Vengono effettuati esami del sangue per valutare la conta delle cellule B e altri parametri clinici.

5 follow-up

Il paziente partecipa a visite di follow-up per monitorare la salute generale e l’efficacia del trattamento.

Il periodo di follow-up continua fino alla fine dello studio, prevista per il 5 gennaio 2027.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 18 e 65 anni per i pazienti con sclerosi multipla recidivante.
  • I pazienti con miastenia grave devono avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I pazienti con miastenia grave devono aver ricevuto la diagnosi almeno 6 mesi prima della firma del consenso informato.
  • I pazienti con miastenia grave devono aver ricevuto un trattamento stabile con uno dei seguenti farmaci per un periodo specifico prima del consenso informato:
    • Azatioprina (AZA): almeno 6 mesi di trattamento e dose stabile per almeno 2 mesi. La dose non deve superare 3 mg per chilogrammo al giorno.
    • Terapie immunosoppressive: almeno 3 mesi di trattamento e dose stabile per almeno 1 mese.
    • Corticosteroidi orali: dose stabile per almeno 4 settimane. La dose non deve superare 40 mg al giorno o 80 mg in un periodo di 2 giorni.
    • Inibitori della colinesterasi: dose stabile per almeno 2 settimane. La dose non deve superare 480 mg al giorno.
  • Per i pazienti con sclerosi multipla, devono avere una diagnosi secondo i criteri di McDonald del 2017.
  • I pazienti con sclerosi multipla devono avere un punteggio sulla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) di 5.5 o inferiore al momento dello screening.
  • Le partecipanti di sesso femminile in etร  fertile devono acconsentire a utilizzare un metodo contraccettivo efficace dal momento del consenso e per 6 mesi dopo l’ultima dose di ublituximab.
  • I pazienti con miastenia grave devono avere una conferma di idoneitร  tramite:
    • Test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR o anticorpi anti-MuSK confermato durante lo screening.
    • Uno dei seguenti test:
      • Test di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrato da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
      • Test anticolinesterasico positivo.
      • Miglioramento dimostrato dei segni di miastenia grave con inibitori della colinesterasi orali, valutato dal medico curante.
  • I pazienti con miastenia grave devono essere classificati nella Classe II-IV secondo la classificazione clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America al momento dello screening.
  • I pazienti con miastenia grave devono avere un punteggio MG-ADL di 6 o superiore al momento dello screening.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni oltre a quelle specificate nello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia infettiva attiva, come un’infezione virale o batterica.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni che potrebbe influenzare la sicurezza del trattamento.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di sostanze o alcol che potrebbe influenzare la loro capacitร  di seguire le istruzioni dello studio.

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Reclutando
20.05.2024

Sedi dello studio

Ublituximab รจ un farmaco sperimentale utilizzato per trattare malattie autoimmuni. Viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea. L’obiettivo principale del farmaco รจ di valutare come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo, oltre a capire come influisce sul sistema immunitario dei pazienti.

Miastenia Gravis โ€“ รˆ una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento, difficoltร  a parlare, masticare e deglutire, e debolezza nei muscoli oculari, facciali e del collo. La gravitร  dei sintomi puรฒ variare nel tempo, con periodi di peggioramento e miglioramento. La debolezza muscolare tende a peggiorare con l’attivitร  fisica e migliorare con il riposo. La malattia puรฒ colpire persone di tutte le etร , ma รจ piรน comune nelle donne giovani e negli uomini piรน anziani.

Sclerosi Multipla Recidivante โ€“ รˆ una malattia autoimmune cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, causando infiammazione e danni alla mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose. I sintomi possono includere problemi di vista, debolezza muscolare, difficoltร  di coordinazione e equilibrio, e affaticamento. La forma recidivante si caratterizza per episodi di peggioramento dei sintomi seguiti da periodi di remissione. Durante le recidive, i sintomi possono peggiorare o comparire nuovi sintomi, mentre durante le remissioni i sintomi possono migliorare o scomparire. La progressione della malattia varia da persona a persona e puรฒ influenzare la qualitร  della vita.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 21:29

ID dello studio:
2023-509555-13-00
Codice del protocollo:
TG1101-RMS-SC101
Fase dello studio:
Farmacologia umana (Fase I) – Prima somministrazione sull’uomo

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