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Studio sull'uso di ublituximab in pazienti con miastenia grave o sclerosi multipla recidivante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie autoimmuni: la Miastenia Gravis e la Sclerosi Multipla Recidivante. Queste condizioni coinvolgono il sistema immunitario che attacca erroneamente il corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ublituximab, un tipo di anticorpo monoclonale che mira a ridurre l'attività del sistema immunitario. Ublituximab viene somministrato tramite infusione endovenosa o iniezione sottocutanea.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo assorbe e risponde a ublituximab nei pazienti con queste malattie autoimmuni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ublituximab e saranno monitorati per vedere come il farmaco viene distribuito nel corpo e come influisce sulle cellule B, un tipo di cellula del sistema immunitario. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, durante il quale i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al farmaco. Questo aiuterà a determinare l'efficacia e la sicurezza di ublituximab per il trattamento della Miastenia Gravis e della Sclerosi Multipla Recidivante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e firma il consenso informato.

    Viene confermata l'idoneità del paziente in base ai criteri di inclusione, come l'età e la diagnosi di una malattia autoimmune specifica.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di farmaci pre-trattamento

    Prima della somministrazione di ublituximab, il paziente riceve methylprednisolone per via iniettiva per ridurre il rischio di reazioni allergiche.

    Viene somministrato cetirizina per via orale per prevenire reazioni allergiche.

    Il paziente assume paracetamol per via orale per gestire eventuali sintomi di febbre o dolore.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di ublituximab

    Il paziente riceve ublituximab tramite infusione endovenosa o iniezione sottocutanea, a seconda del protocollo dello studio.

    La durata e la frequenza della somministrazione sono determinate dal protocollo specifico dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e per rilevare eventuali effetti collaterali.

    Vengono effettuati esami del sangue per valutare la conta delle cellule B e altri parametri clinici.

  5. Passaggio 5

    Follow-up

    Il paziente partecipa a visite di follow-up per monitorare la salute generale e l'efficacia del trattamento.

    Il periodo di follow-up continua fino alla fine dello studio, prevista per il 5 gennaio 2027.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Età compresa tra 18 e 65 anni per i pazienti con sclerosi multipla recidivante.
  • I pazienti con miastenia grave devono avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • I pazienti con miastenia grave devono aver ricevuto la diagnosi almeno 6 mesi prima della firma del consenso informato.
  • I pazienti con miastenia grave devono aver ricevuto un trattamento stabile con uno dei seguenti farmaci per un periodo specifico prima del consenso informato:
    • Azatioprina (AZA): almeno 6 mesi di trattamento e dose stabile per almeno 2 mesi. La dose non deve superare 3 mg per chilogrammo al giorno.
    • Terapie immunosoppressive: almeno 3 mesi di trattamento e dose stabile per almeno 1 mese.
    • Corticosteroidi orali: dose stabile per almeno 4 settimane. La dose non deve superare 40 mg al giorno o 80 mg in un periodo di 2 giorni.
    • Inibitori della colinesterasi: dose stabile per almeno 2 settimane. La dose non deve superare 480 mg al giorno.
    • Per i pazienti con sclerosi multipla, devono avere una diagnosi secondo i criteri di McDonald del 2017.
    • I pazienti con sclerosi multipla devono avere un punteggio sulla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) di 5.5 o inferiore al momento dello screening.
    • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono acconsentire a utilizzare un metodo contraccettivo efficace dal momento del consenso e per 6 mesi dopo l'ultima dose di ublituximab.
    • I pazienti con miastenia grave devono avere una conferma di idoneità tramite:
      • Test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR o anticorpi anti-MuSK confermato durante lo screening.
      • Uno dei seguenti test:
        • Test di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrato da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
        • Test anticolinesterasico positivo.
        • Miglioramento dimostrato dei segni di miastenia grave con inibitori della colinesterasi orali, valutato dal medico curante.
        • I pazienti con miastenia grave devono essere classificati nella Classe II-IV secondo la classificazione clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America al momento dello screening.
        • I pazienti con miastenia grave devono avere un punteggio MG-ADL di 6 o superiore al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni oltre a quelle specificate nello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni che potrebbe influenzare la sicurezza del trattamento.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di sostanze o alcol che potrebbe influenzare la loro capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ublituximab è un farmaco sperimentale utilizzato per trattare malattie autoimmuni. Viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea. L'obiettivo principale del farmaco è di valutare come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo, oltre a capire come influisce sul sistema immunitario dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Ublituximab – Ublituximab è somministrato per via endovenosa o sottocutanea. Attualmente è in fase di valutazione clinica per il trattamento di malattie autoimmuni come la miastenia grave e la sclerosi multipla recidivante. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono la modulazione del sistema immunitario per ridurre l'attacco autoimmune. A livello molecolare, ublituximab agisce legandosi a specifiche proteine sulla superficie delle cellule B, contribuendo alla loro distruzione o inibizione. È classificato come un anticorpo monoclonale terapeutico.

Malattie studiate

  • Miastenia Gravis

    È una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. I sintomi possono includere affaticamento, difficoltà a parlare, masticare e deglutire, e debolezza nei muscoli oculari, facciali e del collo. La gravità dei sintomi può variare nel tempo, con periodi di peggioramento e miglioramento. La debolezza muscolare tende a peggiorare con l'attività fisica e migliorare con il riposo. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani.

  • Sclerosi Multipla Recidivante

    È una malattia autoimmune cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, causando infiammazione e danni alla mielina, il rivestimento protettivo delle fibre nervose. I sintomi possono includere problemi di vista, debolezza muscolare, difficoltà di coordinazione e equilibrio, e affaticamento. La forma recidivante si caratterizza per episodi di peggioramento dei sintomi seguiti da periodi di remissione. Durante le recidive, i sintomi possono peggiorare o comparire nuovi sintomi, mentre durante le remissioni i sintomi possono migliorare o scomparire. La progressione della malattia varia da persona a persona e può influenzare la qualità della vita.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-509555-13-00Codice del protocolloTG1101-RMS-SC101Partecipanti previsti164 personePromotoreTg Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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