Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come ingrossamento della milza e anemia. La ricerca coinvolge pazienti con diagnosi di mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale, che non rispondono o non tollerano il trattamento con inibitori di JAK2. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato tasquinimod, somministrato in capsule rigide da 0,25 mg, 0,5 mg e 1 mg.

Il tasquinimod è un composto chimico che viene assunto per via orale. Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si verifica la sicurezza del farmaco e si determina la dose massima tollerata. Nella seconda fase, si valuta l’efficacia del tasquinimod nel ridurre il volume della milza di almeno il 35% dopo 24 settimane di trattamento, utilizzando tecniche di imaging come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il tasquinimod una volta al giorno. Alcuni potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. La ricerca mira a migliorare la comprensione del trattamento della mielofibrosi e a trovare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che non possono utilizzare gli inibitori di JAK2. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2030.