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Studio sull'uso di tasquinimod in pazienti con mielofibrosi refrattari o intolleranti agli inibitori JAK2

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla mielofibrosi, una malattia del midollo osseo che può causare sintomi come ingrossamento della milza e anemia. La ricerca coinvolge pazienti con diagnosi di mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale, che non rispondono o non tollerano il trattamento con inibitori di JAK2. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato tasquinimod, somministrato in capsule rigide da 0,25 mg, 0,5 mg e 1 mg.

Il tasquinimod è un composto chimico che viene assunto per via orale. Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si verifica la sicurezza del farmaco e si determina la dose massima tollerata. Nella seconda fase, si valuta l'efficacia del tasquinimod nel ridurre il volume della milza di almeno il 35% dopo 24 settimane di trattamento, utilizzando tecniche di imaging come la risonanza magnetica (MRI) o la tomografia computerizzata (CT).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il tasquinimod una volta al giorno. Alcuni potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. La ricerca mira a migliorare la comprensione del trattamento della mielofibrosi e a trovare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti che non possono utilizzare gli inibitori di JAK2. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2030.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di tasquinimod in capsule rigide.

    La dose iniziale è di 0,25 mg da assumere per via orale una volta al giorno.

  2. Passaggio 2

    Aumento della dose

    Dopo un periodo di valutazione, la dose di tasquinimod viene aumentata a 0,5 mg al giorno, sempre in forma di capsule rigide.

    L'assunzione continua per via orale una volta al giorno.

  3. Passaggio 3

    Dose massima

    Se tollerato, la dose viene ulteriormente aumentata a 1 mg al giorno.

    La somministrazione rimane per via orale con capsule rigide una volta al giorno.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

    La riduzione del volume della milza viene valutata tramite risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (CT) dopo 24 settimane.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla conclusione dello studio o fino a quando non si verificano effetti collaterali significativi.

    La durata stimata dello studio è fino al 30 marzo 2030.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Avere una diagnosi di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF) basata su una biopsia del midollo osseo non più vecchia di 6 mesi.
  • Essere resistente o intollerante al trattamento con un inibitore JAK approvato o non essere idoneo per il trattamento con inibitore JAK. "Resistente" significa che il trattamento non funziona più, mentre "intollerante" significa che il trattamento causa effetti collaterali insopportabili.
  • Avere una mielofibrosi classificata come Intermedia-1 con sintomi legati alla malattia (ad esempio, ingrossamento sintomatico della milza), Intermedia-2 o ad alto rischio secondo un sistema di punteggio prognostico.
  • Avere una milza che si estende di almeno 5 cm sotto il margine costale, misurata tramite palpazione.
  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere una conta dei blasti nel sangue periferico inferiore al 10%. I blasti sono cellule immature nel sangue.
  • Avere uno stato di salute generale valutato come 0, 1 o 2 secondo il sistema di valutazione delle prestazioni WHO/ECOG, che misura quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane.
  • Essere in grado di ingerire e trattenere farmaci per via orale.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento e i test di laboratorio.
  • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo all'inizio dello studio.
  • Le donne in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono essere disposti e in grado di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 4 mesi (donne) e 6 mesi (uomini) dopo il trattamento dello studio.
  • Essere in grado di fornire il consenso informato.
  • Fornire un consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non tollerano o non rispondono ai farmaci chiamati inibitori JAK. Gli inibitori JAK sono un tipo di farmaco usato per trattare alcune malattie del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi attuale di mielofibrosi primaria (PMF), mielofibrosi post-policitemia vera (post-PV MF) o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale (post-ET MF). Queste sono tutte condizioni che riguardano il midollo osseo e la produzione di cellule del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, il che significa che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate o a comprendere i rischi dello studio.
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Farmaci in studio

Tasquinimod è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. Questo farmaco è somministrato una volta al giorno e viene studiato per la sua sicurezza e fattibilità nei pazienti che non rispondono o non tollerano gli inibitori di JAK2. L'obiettivo principale è valutare se tasquinimod può ridurre il volume della milza nei pazienti affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale.

Che cosa si sa già del trattamento

Tasquinimod – Tasquinimod è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della mielofibrosi, una malattia del midollo osseo. È studiato in pazienti che non rispondono o non tollerano gli inibitori di JAK2. Il farmaco agisce modulando il sistema immunitario e inibendo l'angiogenesi, che è la formazione di nuovi vasi sanguigni, contribuendo a ridurre il volume della milza. Tasquinimod è classificato come un agente antineoplastico e immunomodulatore.

Malattie studiate

Mielofibrosi – La mielofibrosi è una malattia del midollo osseo in cui il tessuto normale viene sostituito da tessuto fibroso, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue. Questo può causare anemia, debolezza, affaticamento e un ingrossamento della milza. La malattia può essere primaria o svilupparsi come conseguenza di altre condizioni come la policitemia vera o la trombocitemia essenziale. Con il tempo, la mielofibrosi può portare a complicazioni come infezioni frequenti o sanguinamenti. I sintomi possono variare da lievi a gravi e tendono a peggiorare gradualmente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-511565-11-00Codice del protocolloHOVON 172 MFPartecipanti previsti26 personePromotoreHemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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