SY-1425 è un agonista selettivo del recettore alfa dell’acido retinoico. Questo farmaco sperimentale viene utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) e della sindrome mielodisplastica (SMD). Agisce attivando specificamente i recettori dell’acido retinoico, che possono aiutare a controllare la crescita e lo sviluppo delle cellule del sangue.

Daratumumab è un anticorpo monoclonale che viene utilizzato in combinazione con SY-1425. Questo farmaco funziona prendendo di mira una proteina specifica sulle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule malate. La combinazione di questi due farmaci viene studiata per valutare la loro efficacia nel trattamento di pazienti con specifici biomarcatori.

Acute Myeloid Leukemia (AML) – Una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule immature del sangue, chiamate mieloblasti, non riescono a maturare normalmente e si accumulano nel midollo osseo. Questi blasti anomali interferiscono con la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione delle cellule del sangue funzionali.

Myelodysplastic Syndrome (MDS) – Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Nel MDS, le cellule staminali del sangue non maturano correttamente, risultando in cellule del sangue di forma anomala o disfunzionali. La condizione può presentarsi con diversi livelli di gravità, da forme lievi a più severe. Le persone con MDS spesso sviluppano anemia e possono avere livelli ridotti di altri tipi di cellule del sangue.