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Studio di tamibarotene (SY-1425) in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (SMD) in combinazione con azacitidina

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti adulti con due tipi di tumori del sangue: la Leucemia Mieloide Acuta (LMA) e la Sindrome Mielodisplastica (SMD). Il trattamento principale oggetto dello studio è il farmaco SY-1425 (tamibarotene), che può essere somministrato da solo o in combinazione con altri medicinali come azacitidina.

Lo studio ha lo scopo di valutare quanto sia efficace e sicuro il farmaco SY-1425 nei pazienti che presentano specifici marcatori biologici. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse per via orale, mentre l'azacitidina viene somministrata tramite iniezione sottocutanea o endovenosa.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento per diverse settimane e verranno sottoposti a regolari controlli medici per monitorare la loro risposta alla terapia. I medici valuteranno in particolare come il trattamento influisce sui livelli delle cellule del sangue e sulla necessità di trasfusioni. Verranno anche monitorati eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza dei pazienti durante tutto il periodo di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Un test del sangue periferico verrà analizzato per verificare la presenza di specifici biomarcatori.

    Verranno effettuati esami del sangue per verificare la funzionalità degli organi.

    Sarà necessario un prelievo di midollo osseo per valutare la malattia.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento

    Il trattamento prevede l'assunzione di SY-1425 in forma di compresse per via orale.

    In alcuni casi, il trattamento può includere anche azacitidina somministrata per via endovenosa o sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio durante il trattamento

    Saranno necessari regolari prelievi di sangue per monitorare la risposta al trattamento.

    Verranno effettuati periodicamente prelievi di midollo osseo per valutare l'efficacia della terapia.

    Gli effetti collaterali saranno monitorati attraverso esami del sangue e visite mediche.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento sarà valutata in base al tasso di risposta globale per i pazienti con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica ad alto rischio.

    Per i pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio, verrà valutato il tasso di indipendenza dalle trasfusioni.

    Verranno monitorate eventuali modifiche nella necessità di trasfusioni e supporto con fattori di crescita.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • I pazienti devono avere almeno 18 anni di età.
  • Non devono aver ricevuto farmaci sperimentali nelle 2 settimane precedenti l'inizio del trattamento.
  • Gli effetti collaterali di precedenti terapie devono essersi risolti o essere di grado lieve.
  • Per le donne in età fertile, è richiesto un test di gravidanza negativo (sangue/urine) prima di iniziare il trattamento.
  • Il paziente deve essere disposto a rispettare il programma delle visite, il piano di trattamento e gli esami di laboratorio previsti.
  • È necessario firmare il consenso informato approvato dal Comitato Etico.

  • I pazienti devono avere una funzionalità degli organi adeguata, inclusi:

    • Bilirubina totale nella norma
    • Enzimi epatici nella norma
    • Funzionalità renale adeguata
  • I pazienti devono avere un Performance Status ECOG (scala che misura le capacità fisiche) tra 0 e 2. Per pazienti con nuova diagnosi di età inferiore a 75 anni, è accettato anche ECOG 3.
  • Devono essere disponibili a sottoporsi a prelievi di sangue e aspirati midollari durante lo studio.
  • È necessario interrompere chemioterapia, radioterapia o fattori di crescita almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento (eccetto idrossiurea).

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto una diagnosi diversa da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) o Sindrome Mielodisplastica (MDS)
  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con malattie cardiache gravi o non stabilizzate
  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali negli ultimi 60 giorni
  • Pazienti con una storia di altre neoplasie maligne negli ultimi 2 anni (eccetto alcuni tipi di tumore della pelle)
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido
  • Pazienti con disturbi psichiatrici o condizioni che potrebbero interferire con la loro capacità di aderire al protocollo di studio
  • Pazienti con ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei farmaci dello studio o dei loro componenti
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • SY-1425

    è un agonista selettivo del recettore alfa dell'acido retinoico. Questo farmaco sperimentale viene utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) e della sindrome mielodisplastica (SMD). Agisce attivando specificamente i recettori dell'acido retinoico, che possono aiutare a controllare la crescita e lo sviluppo delle cellule del sangue.

  • Daratumumab

    è un anticorpo monoclonale che viene utilizzato in combinazione con SY-1425. Questo farmaco funziona prendendo di mira una proteina specifica sulle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule malate. La combinazione di questi due farmaci viene studiata per valutare la loro efficacia nel trattamento di pazienti con specifici biomarcatori.

Che cosa si sa già del trattamento

  • SY-1425

    Un agonista selettivo del recettore alfa dell'acido retinoico (RAR-α) somministrato per via orale che viene studiato nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) e della sindrome mielodisplastica (MDS). Questo farmaco sperimentale agisce legandosi specificamente al recettore RAR-α, attivando vie di segnalazione che promuovono la differenziazione delle cellule mieloidi maligne in cellule più mature e funzionali. Viene studiato sia come monoterapia che in combinazione con daratumumab, mostrando un potenziale terapeutico promettente nei pazienti con biomarcatori positivi specifici.

  • Daratumumab

    Un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa che viene utilizzato in combinazione con SY-1425 per il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) e sindrome mielodisplastica (MDS). Il farmaco agisce legandosi alla proteina CD38 presente sulla superficie delle cellule tumorali, attivando il sistema immunitario per eliminare le cellule maligne. Questa terapia combinata è attualmente in fase di sperimentazione clinica per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con specifici biomarcatori.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    Una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. La malattia si sviluppa quando le cellule immature del sangue, chiamate mieloblasti, non riescono a maturare normalmente e si accumulano nel midollo osseo. Questi blasti anomali interferiscono con la produzione normale di cellule del sangue sane. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione delle cellule del sangue funzionali.

  • Sindrome mielodisplastica (SMD)

    Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Nel MDS, le cellule staminali del sangue non maturano correttamente, risultando in cellule del sangue di forma anomala o disfunzionali. La condizione può presentarsi con diversi livelli di gravità, da forme lievi a più severe. Le persone con MDS spesso sviluppano anemia e possono avere livelli ridotti di altri tipi di cellule del sangue.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516281-11-00Codice del protocolloSY-1425-201Partecipanti previsti1 personaPromotoreSyros Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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