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Studio sull'uso di sotatercept per l'Ipertensione Arteriosa Polmonare in pazienti di nuovo diagnosi a rischio intermedio e alto

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una malattia che colpisce i vasi sanguigni nei polmoni, causando un aumento della pressione sanguigna e rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio esamina l'efficacia di un farmaco chiamato sotatercept, somministrato come soluzione per iniezione, in aggiunta alla terapia di base per la PAH. Sotatercept è un trattamento sperimentale che potrebbe aiutare a migliorare i sintomi e rallentare la progressione della malattia. Il farmaco viene confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per valutare la sua efficacia.

Lo scopo principale dello studio è valutare gli effetti del trattamento con sotatercept su pazienti recentemente diagnosticati con PAH a rischio intermedio o alto. I partecipanti riceveranno sotatercept o un placebo, oltre alla loro terapia di base per la PAH. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventi come il peggioramento dei sintomi, la necessità di ospedalizzazione non pianificata o altri interventi medici. Lo studio mira a determinare se sotatercept può migliorare la qualità della vita e ridurre il rischio di progressione della malattia.

Lo studio è progettato per durare diversi anni, con valutazioni periodiche per monitorare la salute dei partecipanti e l'efficacia del trattamento. I partecipanti saranno sottoposti a test regolari per valutare la loro capacità di esercizio fisico, i livelli di specifici marcatori nel sangue e altri indicatori di salute. Questi test aiuteranno a determinare se sotatercept può offrire benefici significativi rispetto al placebo per le persone con PAH.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età minima di 18 anni e una diagnosi documentata di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) entro 12 mesi dalla selezione.

    Il paziente deve essere su dosi stabili di una combinazione doppia o tripla di terapie di base per la PAH e diuretici per almeno 90 giorni prima della selezione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il farmaco sotatercept sotto forma di soluzione per iniezione.

    La somministrazione avviene per via sottocutanea.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente viene monitorato per valutare l'efficacia del trattamento con sotatercept rispetto al placebo.

    Gli endpoint primari includono la valutazione del tempo alla progressione della malattia, che comprende eventi come il peggioramento della capacità di esercizio e l'aggiunta di nuove terapie per la PAH.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 24 settimane

    A 24 settimane, viene effettuata una valutazione per misurare il miglioramento in vari parametri, tra cui la distanza percorsa in sei minuti (6MWD), i livelli di NT-proBNP e la classificazione funzionale dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO FC).

    Vengono anche valutati i cambiamenti nei punteggi dei sintomi fisici, cardiopolmonari e cognitivi/emotivi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 agosto 2029.

    Al termine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con sotatercept nei pazienti con PAH.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere una diagnosi documentata di cateterismo cardiaco destro (un esame per misurare la pressione nel cuore e nei polmoni) effettuata entro 12 mesi dalla selezione, con un valore minimo di resistenza vascolare polmonare di almeno 4 unità di Wood e una pressione di incuneamento capillare polmonare o pressione diastolica finale del ventricolo sinistro di massimo 15 mmHg.
  • Devi avere una diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) di tipo idiopatico, ereditario, indotto da farmaci o tossine, associato a malattie del tessuto connettivo, o associato a shunt congeniti semplici sistemico-polmonari riparati da almeno un anno.
  • Devi avere sintomi di PAH classificati come classe funzionale II o III secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Devi avere un punteggio di rischio REVEAL Lite 2 di almeno 6 o un punteggio di rischio COMPERA 2.0 di almeno 2, che indica un rischio intermedio-basso o superiore.
  • Devi avere una diagnosi di PAH entro 12 mesi dalla selezione e assumere dosi stabili di una combinazione doppia o tripla di terapie di base per la PAH e diuretici (se presenti) per almeno 90 giorni prima della selezione.
  • Devi essere in grado di camminare per almeno 150 metri in un test di camminata di 6 minuti, ripetuto due volte durante la selezione, con almeno 4 ore di intervallo ma non più di una settimana tra i test, e i valori devono essere entro il 15% l'uno dall'altro.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere due test di gravidanza negativi durante il periodo di selezione e accettare di fare test di gravidanza durante lo studio e fino a 8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Devi usare una contraccezione altamente efficace e un metodo di barriera durante lo studio e per 16 settimane dopo l'interruzione del trattamento. Non devi allattare o donare sangue, ovuli o ovociti durante lo studio e per almeno 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Se sei un uomo, devi usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o in età fertile mentre partecipi allo studio, durante le interruzioni del dosaggio e per almeno 16 settimane dopo l'interruzione del trattamento. Non devi donare sangue o sperma durante lo studio e per 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Devi essere in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e comprendere e rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Devi essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato documentato.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno una diagnosi recente di PAH (ipertensione arteriosa polmonare) e sono a rischio intermedio o alto di progressione della malattia.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il trattamento di base per la PAH.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio o il placebo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Sotatercept: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Viene somministrato insieme ad altre terapie di base per la PAH. L'obiettivo è valutare se sotatercept può migliorare la condizione dei pazienti che sono stati recentemente diagnosticati con PAH e che sono a rischio intermedio o alto di progressione della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Sotatercept – Sotatercept è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase III di sperimentazione clinica per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). È studiato per essere utilizzato in combinazione con altre terapie di base per la PAH, in pazienti recentemente diagnosticati con rischio intermedio o alto di progressione della malattia. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione delle vie di segnalazione del fattore di crescita, che può aiutare a ridurre la pressione nei vasi sanguigni polmonari. Sotatercept appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori del recettore dell'activina.

Malattie studiate

Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) – L'ipertensione arteriosa polmonare è una malattia caratterizzata da un aumento della pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni. Questo porta a un sovraccarico del cuore, in particolare del ventricolo destro, che deve lavorare di più per pompare il sangue attraverso i polmoni. I sintomi possono includere mancanza di respiro, affaticamento, dolore toracico e svenimenti. La malattia può progredire lentamente, con un peggioramento graduale dei sintomi nel tempo. In alcuni casi, possono verificarsi complicazioni come insufficienza cardiaca destra. La progressione della malattia può variare da persona a persona, influenzando la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509139-16-00Codice del protocolloA011-13Partecipanti previsti459 personePromotoreAcceleron Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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