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Studio sull'uso di sotatercept in pazienti con Ipertensione Arteriosa Polmonare ad alto rischio di mortalità

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una malattia che colpisce i vasi sanguigni nei polmoni, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso di essi. Questo può portare a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e dolore al petto. La ricerca mira a valutare l'efficacia di un farmaco chiamato sotatercept (noto anche con il codice MK-7962), che viene somministrato come soluzione per iniezione. Sotatercept sarà confrontato con un placebo, entrambi aggiunti alla terapia di base massima tollerata per la PAH.

L'obiettivo principale dello studio è capire se sotatercept può migliorare la sopravvivenza e ridurre la necessità di trapianto di polmone o ricoveri ospedalieri legati al peggioramento della PAH. I partecipanti allo studio saranno persone con PAH classificata come Classe Funzionale III o IV secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità, che sono a rischio elevato di mortalità. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 40 settimane, e saranno monitorati per eventi come il peggioramento della malattia o la necessità di interventi medici significativi.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve sotatercept e chi riceve il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile imparziali. I risultati attesi includono miglioramenti nella sopravvivenza complessiva e una riduzione dei sintomi della PAH. Questo studio è importante per determinare se sotatercept può offrire un nuovo trattamento efficace per le persone affette da questa grave condizione polmonare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene inserito nello studio clinico per valutare l'efficacia del farmaco sotatercept in combinazione con la terapia di base massima tollerata per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH).

    Il farmaco sotatercept viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il partecipante riceve il farmaco sotatercept o un placebo, in aggiunta alla terapia di base massima tollerata per la PAH.

    La somministrazione avviene secondo il protocollo dello studio, che prevede iniezioni sottocutanee.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il partecipante viene monitorato per valutare il tempo al primo evento di morte per qualsiasi causa, trapianto polmonare o ospedalizzazione correlata al peggioramento della PAH per almeno 24 ore.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la sopravvivenza complessiva, la sopravvivenza senza trapianto e altri parametri clinici.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 gennaio 2026.

    Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del farmaco sotatercept.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) tramite un esame chiamato cateterismo cardiaco destro.
  • Avere sintomi di PAH classificati come Classe Funzionale III o IV secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Questo significa che i sintomi possono essere moderati o gravi.
  • Avere un punteggio di rischio REVEAL Lite 2.0 di almeno 9. Questo è un punteggio che aiuta a valutare il rischio associato alla PAH.
  • Essere clinicamente stabili e assumere dosi stabili di terapie di base per la PAH da almeno 30 giorni prima dello screening.
  • Le donne in età fertile devono avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare la terapia e accettare di fare test di gravidanza durante lo studio e fino a 8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Le donne sessualmente attive con un partner maschile devono usare una contraccezione altamente efficace senza interruzione per almeno 28 giorni prima di iniziare il prodotto in studio e continuare a usarla durante lo studio e per 16 settimane dopo la fine del trattamento.
  • I partecipanti maschi devono usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o in età fertile mentre partecipano allo studio e per almeno 16 settimane dopo la fine del trattamento, anche se hanno subito una vasectomia di successo.
  • I partecipanti maschi devono astenersi dal donare sangue o sperma per tutta la durata dello studio e per 16 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  • Essere in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e comprendere e rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH). Questo è un tipo di pressione alta che colpisce le arterie nei polmoni e nel cuore.
  • Non possono partecipare persone che non sono classificate come Classe Funzionale III o IV secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Queste classi indicano il livello di gravità della malattia.
  • Non possono partecipare persone che non sono a alto rischio di mortalità. Questo significa che la loro condizione è considerata grave.
  • Non possono partecipare persone che non possono tollerare la terapia di base massima per la PAH. Questa è la quantità massima di trattamento che una persona può ricevere senza avere effetti collaterali gravi.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a ricevere un placebo. Un placebo è una sostanza che non ha effetti terapeutici e viene utilizzata per confrontare i risultati del trattamento.
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Farmaci in studio

Sotatercept: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) in pazienti con un alto rischio di mortalità. Viene somministrato insieme alla terapia di base massima tollerata per la PAH. L'obiettivo è valutare se sotatercept può ridurre il rischio di eventi gravi come la morte, il trapianto di polmone o il peggioramento della PAH che richiede ospedalizzazione.

Che cosa si sa già del trattamento

Sotatercept – Sotatercept è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Questo farmaco è studiato per essere utilizzato in combinazione con la terapia di base massimamente tollerata per i pazienti con PAH di classe funzionale III o IV secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità, che sono ad alto rischio di mortalità. Sotatercept agisce a livello molecolare modulando le vie di segnalazione del fattore di crescita trasformante beta (TGF-beta), che sono coinvolte nella proliferazione e nel rimodellamento vascolare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del recettore dell'activina.

Malattie studiate

Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) – È una malattia rara caratterizzata da un aumento della pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni. Questo aumento di pressione rende difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni, causando affaticamento, mancanza di respiro e vertigini. Con il tempo, il cuore può ingrandirsi e indebolirsi a causa dello sforzo extra necessario per pompare il sangue. I sintomi possono peggiorare gradualmente, portando a una ridotta capacità di esercizio fisico e a episodi di svenimento. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi respiratori e cardiaci.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509140-10-00Codice del protocolloA011-14Partecipanti previsti184 personePromotoreAcceleron Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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