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Studio del rituximab nel primo episodio di Sindrome Nefrosica a Lesioni Minime per prevenire le recidive nei pazienti adulti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina il trattamento della Sindrome Nefrosica a Lesioni Minime, una malattia dei reni che causa una significativa perdita di proteine nelle urine. La ricerca valuterà l'efficacia di un farmaco chiamato rituximab, somministrato attraverso infusione endovenosa, in combinazione con prednisolone, un medicinale da assumere per via orale. Lo scopo è verificare se questo trattamento può prevenire la ricomparsa della malattia nei pazienti adulti dopo il primo episodio.

Il trattamento prevede due somministrazioni di rituximab a distanza di una settimana l'una dall'altra, mentre il prednisolone viene assunto quotidianamente per via orale per nove settimane. La dose di rituximab viene calcolata in base alla superficie corporea del paziente. I pazienti verranno seguiti per 12 mesi dopo l'inizio del trattamento per verificare l'eventuale ricomparsa della malattia.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente i livelli di proteine nelle urine e di albumina nel sangue dei pazienti. Verranno anche valutati gli eventuali effetti collaterali del trattamento e come questo impatta sulla qualità della vita dei pazienti. Il monitoraggio continuerà per ulteriori 6 mesi dopo il periodo principale dello studio per raccogliere informazioni aggiuntive sull'efficacia del trattamento a lungo termine.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo la diagnosi di Sindrome Nefrosica a Lesioni Minime, inizia il trattamento con prednisone per via orale

    Il medico verifica i livelli di albumina nel sangue (deve essere inferiore a 30 g/L) e il rapporto proteine/creatinina nelle urine

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di rituximab

    Vengono programmate due infusioni di rituximab (MabThera) per via endovenosa

    Le infusioni sono separate da una settimana di intervallo

    Ogni infusione ha un dosaggio di 375mg per metro quadrato di superficie corporea

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento combinato

    Il trattamento con prednisone continua per 9 settimane dopo le infusioni di rituximab

    Al termine delle 9 settimane, il trattamento con steroidi viene interrotto definitivamente

  4. Passaggio 4

    Periodo di monitoraggio

    Controlli regolari per 12 mesi dopo l'inizio del trattamento

    Vengono monitorate eventuali ricadute della malattia attraverso esami del sangue e delle urine

    Si valuta la presenza di sindrome nefrosica (proteine nelle urine ≥ 300mg/mmol e albumina < 30 g/L)

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio esteso

    Il monitoraggio continua fino a 18 mesi dall'inizio del trattamento

    Vengono registrati eventuali effetti collaterali e complicazioni

    Si valuta il carico del trattamento sul paziente attraverso un questionario specifico

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età maggiore o uguale a 18 anni
  • Primo episodio di Sindrome Nefrosica a Lesioni Minime caratterizzato da:
    • Livello di albumina inferiore a 30 g/L
    • Rapporto proteine/creatinina nelle urine (UPCR) maggiore o uguale a 300mg/mmol
    • OPPURE diagnosi confermata tramite biopsia renale che mostri:
      • Lesioni glomerulari minime
      • Assenza di sclerosi segmentale all'esame microscopico
      • Immunofluorescenza negativa o presenza di depositi di IgM nel mesangio
      • Firma del consenso informato per partecipare allo studio
      • Iscrizione al sistema sanitario francese
      • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Persone con insufficienza renale cronica (riduzione permanente della funzionalità dei reni)
  • Pazienti con infezioni attive, specialmente epatite B o tubercolosi
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Persone con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Pazienti con allergie note al rituximab o farmaci simili
  • Persone con gravi malattie cardiache o problemi al cuore non controllati
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Persone con immunodeficienza (sistema immunitario indebolito)
  • Pazienti con tumori maligni attivi o storia recente di cancro
  • Persone che non possono garantire un follow-up regolare per 12 mesi
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rituximab è un farmaco biologico che viene utilizzato per trattare la sindrome nefrosica a lesioni minime negli adulti. È un anticorpo monoclonale che agisce sul sistema immunitario riducendo il numero di cellule B, che sono coinvolte nella risposta immunitaria. Questo medicinale viene somministrato per via endovenosa in ospedale sotto stretta supervisione medica. Il trattamento con rituximab mira a prevenire le ricadute della malattia e permettere la riduzione graduale dei corticosteroidi. È particolarmente utile nei pazienti che presentano il loro primo episodio di sindrome nefrosica, aiutando a mantenere la remissione della malattia a lungo termine.

Che cosa si sa già del trattamento

Rituximab - Un farmaco biologico somministrato per via endovenosa che viene utilizzato nel trattamento della sindrome nefrosica a lesioni minime (MCNS) negli adulti. Questo anticorpo monoclonale agisce selettivamente sui linfociti B, riducendo la risposta immunitaria anomala che causa l'infiammazione renale. Il farmaco viene somministrato in due infusioni separate da una settimana, al dosaggio di 375mg/m² di superficie corporea, seguito da una graduale riduzione del trattamento con steroidi nell'arco di 9 settimane. Rituximab rappresenta un'importante opzione terapeutica per prevenire le recidive nei pazienti con MCNS, offrendo un approccio mirato che può ridurre la necessità di terapia steroidea a lungo termine.

Malattie studiate

Sindrome nefrosica a lesioni minime - È una malattia renale caratterizzata da una perdita significativa di proteine nelle urine (proteinuria). La condizione si sviluppa quando i piccoli filtri nei reni (chiamati glomeruli) vengono danneggiati, ma questi cambiamenti sono visibili solo al microscopio elettronico. I pazienti sviluppano gonfiore (edema), principalmente nelle gambe e intorno agli occhi, a causa della perdita di proteine dal sangue. La malattia può manifestarsi improvvisamente e può colpire sia bambini che adulti. Nei casi tipici, si osserva anche una diminuzione dei livelli di albumina nel sangue e un aumento del colesterolo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-516102-36-00Codice del protocolloP170922JPartecipanti previsti148 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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