Ravulizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare bambini e adolescenti con due condizioni specifiche: Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) e Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS). Ravulizumab aiuta a ridurre la distruzione dei globuli rossi e a migliorare la funzione renale. Viene somministrato per via sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. L’obiettivo principale del trattamento è di valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a verificarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici.

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue in cui i globuli rossi vengono distrutti prematuramente. Questo processo avviene a causa di un difetto genetico che rende le cellule del sangue vulnerabili al sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, dolore addominale e urine scure, specialmente al mattino. La distruzione dei globuli rossi può portare a una riduzione dell’emoglobina e a episodi di anemia. La malattia può progredire con episodi di trombosi, che sono coaguli di sangue che si formano nei vasi sanguigni. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.

Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS) – È una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando la distruzione dei globuli rossi, insufficienza renale e una bassa conta piastrinica. La condizione è spesso causata da un’anomalia genetica che porta a un’attivazione incontrollata del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, ridotta produzione di urina e gonfiore. La progressione della malattia può portare a danni renali significativi e altre complicazioni sistemiche. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dell’attività del complemento e sul supporto delle funzioni renali.