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Studio sull'uso di Ravulizumab nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna o Sindrome Emolitico-Uremica Atipica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie rare: l'Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) e la Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS). Queste condizioni possono causare problemi come anemia, danni ai reni e altri sintomi gravi. Il trattamento in esame è il ravulizumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa. Ravulizumab è un anticorpo monoclonale, una proteina progettata per colpire specificamente una parte del sistema immunitario che può essere iperattiva in queste malattie.

Lo scopo dello studio è valutare come il ravulizumab si comporta nel corpo, la sua sicurezza e la sua efficacia nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni affetti da PNH o aHUS. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 52 settimane. Durante questo tempo, verranno monitorati per osservare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo, e per valutare eventuali effetti collaterali o miglioramenti nei sintomi delle malattie.

Lo studio è di tipo "open-label", il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato. Non ci sono gruppi di controllo con placebo. Questo approccio aiuta a raccogliere dati dettagliati su come il ravulizumab può aiutare a gestire queste malattie nei bambini, migliorando la comprensione del suo uso in una popolazione pediatrica. I risultati potrebbero contribuire a migliorare le opzioni di trattamento per i giovani pazienti con PNH o aHUS.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi confermata di emoglobinuria parossistica notturna (PNH) o sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS).

    Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche e altre vaccinazioni richieste secondo le linee guida nazionali o locali.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ravulizumab viene somministrato per via sottocutanea. La somministrazione avviene in diverse fasi temporali: al giorno 1, al giorno 15 e al giorno 71.

    Il farmaco è disponibile come soluzione per iniezione e soluzione per infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati i livelli di ravulizumab nel sangue e la concentrazione di C5 libero nel siero per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche fino alla settimana 52 per monitorare i cambiamenti nei parametri ematologici e la funzionalità renale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Per i partecipanti con PNH, l'efficacia viene valutata attraverso il cambiamento percentuale dei livelli di LDH e la stabilizzazione dell'emoglobina.

    Per i partecipanti con aHUS, l'efficacia viene valutata attraverso il cambiamento nei parametri renali e ematologici, come la conta delle piastrine e i livelli di creatinina.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    Viene valutato il cambiamento nella qualità della vita correlata alla salute, misurato attraverso questionari specifici per i partecipanti di età pari o superiore a 8 anni.

    La valutazione include il cambiamento nella fatica riportata dai pazienti e nella scala generica PedsQL 4.0.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 ottobre 2027.

    I risultati finali includeranno dati sulla sicurezza, l'efficacia e la risposta immunitaria al trattamento con ravulizumab.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento del consenso informato.
  • Per il gruppo PNH: Devi avere una diagnosi documentata di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) confermata da un esame specifico delle cellule del sangue.
  • Se non hai mai ricevuto un trattamento con inibitori del complemento, devi avere uno o più sintomi legati alla PNH negli ultimi 3 mesi, come stanchezza, urine scure, dolore addominale, difficoltà a respirare, anemia, storia di eventi trombotici, difficoltà a deglutire o disfunzione erettile, o una storia di trasfusioni di sangue a causa della PNH.
  • Per il gruppo aHUS: Se non hai mai ricevuto un trattamento con inibitori del complemento, devi avere segni di Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS), come bassa conta delle piastrine, segni di emolisi (distruzione dei globuli rossi) e danno renale, basati su specifici esami di laboratorio.
  • Se hai già esperienza con i trattamenti eculizumab o ravulizumab, devi avere una diagnosi confermata di aHUS con specifici risultati di laboratorio al momento dell'evento TMA (microangiopatia trombotica).
  • Se hai un trapianto di rene, devi avere una storia nota di aHUS prima del trapianto o evidenza persistente di TMA dopo aver modificato il trattamento immunosoppressivo.
  • Se hai avuto un TMA dopo il parto, deve esserci evidenza persistente di TMA per più di 3 giorni dopo il parto.
  • Puoi essere di sesso maschile o femminile.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono essere disposti a seguire le linee guida contraccettive specificate nel protocollo.
  • Devi avere un peso corporeo di almeno 10 kg al momento dello screening.
  • Per ridurre il rischio di infezione meningococcica, devi essere vaccinato contro l'infezione meningococcica secondo le linee guida nazionali o locali.
  • Devi aver ricevuto la vaccinazione per lo Streptococcus pneumoniae secondo le linee guida nazionali e locali.
  • Devi aver ricevuto la vaccinazione per l'Haemophilus influenzae tipo b secondo le linee guida nazionali e locali.
  • Se hai esperienza con inibitori del complemento, devi essere stato trattato con eculizumab o ravulizumab per almeno 90 giorni prima dello screening senza dosi mancate nei 2 mesi precedenti l'ingresso nello studio.
  • Il tuo tutore legale deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto e tu devi essere in grado di fornire il tuo assenso scritto, se applicabile.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la diagnosi di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) o Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS). Queste sono condizioni mediche specifiche richieste per lo studio.
  • I pazienti che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio non possono partecipare. Lo studio è rivolto a bambini e adolescenti.
  • Le persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che non hanno un tutore legale in grado di farlo non possono partecipare.
  • Le persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del trattamento non possono partecipare.
  • Le persone che stanno partecipando ad altri studi clinici o che hanno partecipato di recente a un altro studio clinico potrebbero non essere idonee.
  • Le persone che hanno allergie o reazioni avverse note al farmaco in studio o a componenti simili non possono partecipare.
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Farmaci in studio

Ravulizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare bambini e adolescenti con due condizioni specifiche: Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) e Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS). Ravulizumab aiuta a ridurre la distruzione dei globuli rossi e a migliorare la funzione renale. Viene somministrato per via sottocutanea, il che significa che viene iniettato sotto la pelle. L'obiettivo principale del trattamento è di valutare come il corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a verificarne l'efficacia e la sicurezza nei pazienti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Ravulizumab – Ravulizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) e della Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS) nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è ben documentato nella letteratura medica come un inibitore del complemento, che agisce bloccando la proteina C5, prevenendo così l'attivazione del complemento terminale che causa la distruzione dei globuli rossi. Ravulizumab è classificato come un anticorpo monoclonale e viene utilizzato principalmente per ridurre i sintomi e le complicanze associate a queste condizioni rare.

Malattie studiate

  • Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH)

    È una malattia rara del sangue in cui i globuli rossi vengono distrutti prematuramente. Questo processo avviene a causa di un difetto genetico che rende le cellule del sangue vulnerabili al sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, dolore addominale e urine scure, specialmente al mattino. La distruzione dei globuli rossi può portare a una riduzione dell'emoglobina e a episodi di anemia. La malattia può progredire con episodi di trombosi, che sono coaguli di sangue che si formano nei vasi sanguigni. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e sulla prevenzione delle complicazioni.

  • Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS)

    È una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando la distruzione dei globuli rossi, insufficienza renale e una bassa conta piastrinica. La condizione è spesso causata da un'anomalia genetica che porta a un'attivazione incontrollata del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, ridotta produzione di urina e gonfiore. La progressione della malattia può portare a danni renali significativi e altre complicazioni sistemiche. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dell'attività del complemento e sul supporto delle funzioni renali.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502335-19-00Codice del protocolloALXN1210-PED-316Partecipanti previsti22 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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