La leucemia mieloide cronica è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato ponatinib, disponibile in compresse rivestite da 15 mg. Ponatinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosina chinasi, che aiuta a bloccare la crescita delle cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare i pazienti che hanno raggiunto una risposta molecolare profonda (MR4) dopo due anni di trattamento con ponatinib. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ponatinib per un periodo di 24 mesi. Verranno monitorati per vedere se raggiungono e mantengono la MR4, che indica una riduzione significativa delle cellule cancerose nel sangue. Inoltre, lo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, nonché la qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio mira anche a identificare fattori clinici e biologici che possono influenzare il raggiungimento della MR4 o di una risposta migliore. Saranno valutati aspetti come il profilo di sicurezza, gli eventi avversi e l’impatto economico del trattamento con ponatinib. L’obiettivo finale è comprendere meglio come il trattamento con ponatinib possa aiutare i pazienti a vivere senza la necessità continua di terapia, noto come remissione senza trattamento.