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Studio sull'uso di ponatinib per la remissione senza trattamento nella leucemia mieloide cronica in fase cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La leucemia mieloide cronica è una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Questo studio si concentra su pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica. Il trattamento utilizzato in questo studio è un farmaco chiamato ponatinib, disponibile in compresse rivestite da 15 mg. Ponatinib è un tipo di farmaco noto come inibitore della tirosina chinasi, che aiuta a bloccare la crescita delle cellule cancerose.

Lo scopo dello studio è valutare i pazienti che hanno raggiunto una risposta molecolare profonda (MR4) dopo due anni di trattamento con ponatinib. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ponatinib per un periodo di 24 mesi. Verranno monitorati per vedere se raggiungono e mantengono la MR4, che indica una riduzione significativa delle cellule cancerose nel sangue. Inoltre, lo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, nonché la qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio mira anche a identificare fattori clinici e biologici che possono influenzare il raggiungimento della MR4 o di una risposta migliore. Saranno valutati aspetti come il profilo di sicurezza, gli eventi avversi e l'impatto economico del trattamento con ponatinib. L'obiettivo finale è comprendere meglio come il trattamento con ponatinib possa aiutare i pazienti a vivere senza la necessità continua di terapia, noto come remissione senza trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'assunzione di ponatinib, un farmaco somministrato per via orale.

    Il farmaco è disponibile sotto forma di compresse rivestite con film da 15 mg, conosciute come Iclusig.

    La somministrazione avviene quotidianamente, seguendo le indicazioni del medico.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Durante i primi due anni di trattamento, l'obiettivo principale è raggiungere una risposta molecolare profonda, definita come MR4.

    La MR4 indica una riduzione significativa del livello di cellule leucemiche nel sangue.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio regolare

    Il monitoraggio della risposta al trattamento avviene a intervalli regolari, come definito nel programma delle visite.

    Durante queste visite, vengono valutati lo stato molecolare e la qualità della vita legata alla salute.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento con ponatinib vengono costantemente monitorate.

    Eventuali effetti collaterali o eventi avversi vengono registrati e gestiti.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Dopo 24 mesi di trattamento, viene valutato se è stata raggiunta la MR4.

    Vengono analizzati fattori clinici e biologici associati al raggiungimento di una risposta molecolare profonda.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, viene valutato l'impatto medico-economico della terapia con ponatinib.

    Viene considerata la possibilità di una remissione senza trattamento, nota come TFR.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere una donna o un uomo di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere la leucemia mieloide cronica in fase cronica. Questa è una malattia del sangue.
  • Avere un valore di BCR-ABL IS compreso tra 0,5 e 0,01, dimostrato dall'ultimo test PCR prima dell'inclusione. Il BCR-ABL IS è un test che misura una proteina specifica nel sangue.
  • Non aver raggiunto MR4 o non aver mantenuto un MR4 stabile dopo almeno 3 anni di trattamento con nilotinib, dasatinib e/o bosutinib. MR4 è un livello molto basso di cellule leucemiche nel sangue.
  • Avere un gene di fusione positivo per il cromosoma Philadelphia e/o BCR-ABL. Questo significa che c'è una specifica alterazione genetica nelle cellule del sangue.
  • Aver effettuato un esame oculistico, incluso un esame del fondo oculare, da parte di un oculista entro 8 settimane prima del primo trattamento. Questo è un controllo della salute degli occhi.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non è possibile partecipare se non si ha la leucemia mieloide cronica in fase cronica. Questa è una malattia del sangue.
  • Non si può partecipare se non si è raggiunto il MR4 dopo 2 anni di trattamento con ponatinib. MR4 è un livello specifico di risposta al trattamento.
  • Non si può partecipare se si è al di fuori della fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non si può partecipare se si appartiene a un gruppo vulnerabile che non è incluso nello studio.
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Farmaci in studio

Ponatinib è un farmaco utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica. In questo studio clinico, il suo ruolo è quello di aiutare i pazienti a raggiungere una remissione senza trattamento. L'obiettivo è valutare i pazienti che hanno ottenuto una risposta molecolare profonda (MR4) dopo due anni di trattamento con questo farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Ponatinib – Ponatinib è un farmaco somministrato per via orale, sotto forma di compresse. Attualmente è in fase di studio per il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica, con l'obiettivo di raggiungere una remissione senza trattamento. È indicato principalmente per i pazienti che hanno raggiunto una risposta molecolare profonda (MR4) dopo due anni di trattamento. Ponatinib agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali, bloccando così la proliferazione delle cellule maligne. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Leucemia mieloide cronica in fase cronica – È un tipo di cancro del sangue che colpisce principalmente le cellule del midollo osseo, dove si formano le cellule del sangue. Nella fase cronica, la malattia progredisce lentamente e può non presentare sintomi evidenti per un lungo periodo. Le cellule anormali si accumulano nel sangue e nel midollo osseo, ma la produzione di cellule normali continua, permettendo al corpo di funzionare quasi normalmente. Con il tempo, la malattia può avanzare verso fasi più aggressive, ma nella fase cronica, i pazienti spesso conducono una vita relativamente normale. La diagnosi avviene spesso attraverso esami del sangue di routine che mostrano un aumento dei globuli bianchi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-518971-76-00Codice del protocolloPontrack01Partecipanti previsti17 personePromotoreHeidelberg University

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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