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Studio sull'uso di pemigatinib e retifanlimab per pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il liposarcoma dedifferenziato è un tipo di tumore raro che si sviluppa nel tessuto adiposo del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa forma avanzata di tumore. L'obiettivo è valutare l'efficacia di due farmaci, pemigatinib e retifanlimab (INCMGA00012), nel trattamento di questa malattia. Pemigatinib è un farmaco in compresse, mentre retifanlimab viene somministrato come soluzione per infusione, cioè attraverso una flebo.

Lo studio mira a capire se questi farmaci possono offrire benefici clinici ai pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato. I partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 42 giorni. Durante questo tempo, verranno monitorati per valutare la risposta del tumore ai farmaci e per osservare eventuali effetti collaterali. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione.

Il risultato principale che lo studio intende misurare è il tempo in cui i pazienti vivono senza che la malattia progredisca, noto come sopravvivenza libera da progressione. Altri aspetti che verranno valutati includono la risposta complessiva al trattamento, la sopravvivenza generale e la qualità della vita dei partecipanti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di pemigatinib e retifanlimab.

    Il pemigatinib viene assunto per via orale sotto forma di compresse da 4,5 mg.

    Il retifanlimab viene somministrato tramite infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Le valutazioni includono esami fisici, analisi di laboratorio e imaging per misurare le lesioni tumorali.

    La progressione della malattia viene valutata secondo i criteri RECIST v1.1.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sopravvivenza libera da progressione

    La sopravvivenza libera da progressione (PFS) viene valutata a 24 settimane dall'inizio del trattamento.

    La PFS è definita come il tempo dalla prima somministrazione del trattamento alla progressione della malattia o al decesso.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta obiettiva

    La risposta obiettiva (ORR) viene calcolata come la percentuale di pazienti che ottengono una risposta completa o parziale confermata.

    La durata della risposta (DOR) è il tempo dalla prima risposta documentata alla progressione della malattia o al decesso.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Gli eventi avversi (AEs) e gli eventi avversi gravi (SAEs) vengono monitorati durante tutto il periodo di trattamento.

    Vengono valutati i cambiamenti nei valori di laboratorio, nei segni vitali e nelle condizioni fisiche.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando il questionario EORTC QLQ-C30.

    I cambiamenti nella qualità della vita vengono monitorati rispetto al basale.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di DDLPS (Liposarcoma dedifferenziato) tramite un rapporto di patologia scritto. Questo deve includere un test positivo per MDM2 (una proteina) tramite immunoistochimica o amplificazione di MDM2 dimostrata con metodi specifici di laboratorio.
  • Avere almeno una lesione misurabile tramite TC (Tomografia Computerizzata) secondo i criteri RECIST v1.1, che non può essere trattata con chirurgia o altre cure. Le lesioni tumorali in aree precedentemente irradiate o trattate possono essere considerate misurabili se si è dimostrata una progressione.
  • Essere disposti a fornire un campione di tessuto tramite biopsia di una lesione tumorale nei momenti specificati nel piano dello studio. Si può utilizzare tessuto tumorale archiviato invece di una biopsia pre-trattamento. La biopsia sarà eseguita solo se il rischio di complicazioni è considerato accettabile per il paziente.
  • Avere uno stato di salute generale compreso tra 0 e 2 sulla scala di performance ECOG, che misura quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il liposarcoma dedifferenziato. Questo è un tipo di tumore che si sviluppa nel tessuto grasso.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni autonome.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Pemigatinib

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato ai pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato per valutare il suo beneficio clinico. Agisce bloccando specifiche proteine che possono favorire la crescita delle cellule tumorali.

  • Retifanlimab

    è un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule tumorali. In questo studio, viene utilizzato insieme a pemigatinib per trattare pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato, con l'obiettivo di migliorare la risposta del corpo al trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Pemigatinib

    Pemigatinib è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento di alcuni tipi di tumori, come il liposarcoma dedifferenziato avanzato. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia in combinazione con altri farmaci. Agisce inibendo specifiche proteine coinvolte nella crescita e nella divisione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe degli inibitori delle chinasi.

  • Retifanlimab

    Retifanlimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori, incluso il liposarcoma dedifferenziato avanzato. È in fase di sperimentazione clinica per determinare il suo beneficio clinico in combinazione con altri trattamenti. Funziona bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sfuggire al sistema immunitario. È classificato come un inibitore del checkpoint immunitario.

Malattie studiate

Liposarcoma dedifferenziato – È un tipo raro di tumore maligno che si sviluppa nel tessuto adiposo. Questo tumore è caratterizzato da cellule che perdono le loro caratteristiche originali, diventando più primitive e aggressive. Si manifesta principalmente nell'addome o negli arti e può crescere rapidamente. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o una massa palpabile nella zona colpita. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un aumento delle dimensioni del tumore e la possibilità di diffusione ad altre parti del corpo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-501993-21-00Codice del protocolloPERELIPartecipanti previsti33 personePromotoreRegion Skane

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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