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Studio sull'uso di NVD-003 per il trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla pseudartrosi congenita della tibia, una condizione in cui l'osso della gamba non guarisce correttamente, causando una frattura che non si rimargina. Questa condizione può verificarsi nei bambini e può essere associata a una malattia genetica chiamata neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). Il trattamento in studio utilizza un innesto osseo chiamato NVD-003, che è un tipo di terapia cellulare. Questo innesto è realizzato con cellule staminali derivate dal tessuto adiposo del paziente stesso, quindi è un trattamento personalizzato.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza dell'innesto NVD-003 nei bambini con pseudartrosi congenita della tibia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno l'innesto osseo e saranno monitorati per un periodo di tempo per verificare eventuali effetti collaterali e per osservare come l'osso guarisce. I controlli includeranno esami clinici e radiologici per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a breve, medio e lungo termine.

Il percorso dello studio prevede diverse visite di controllo dopo l'intervento chirurgico, che si estendono fino a due anni. Durante queste visite, verranno effettuati esami per valutare la crescita e la guarigione dell'osso, nonché il benessere generale del bambino. L'obiettivo è garantire che il trattamento sia sicuro e che contribuisca alla guarigione dell'osso in modo efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene diagnosticato con pseudartrosi congenita della tibia e soddisfa i criteri di inclusione per partecipare allo studio.

    Viene ottenuto il consenso informato dai genitori o tutori legali del paziente.

  2. Passaggio 2

    Raccolta del tessuto adiposo

    Viene eseguita una procedura per raccogliere un minimo di 2cc di tessuto adiposo dal paziente.

    Il tessuto adiposo raccolto viene utilizzato per preparare le cellule staminali derivate dal tessuto adiposo autologo.

  3. Passaggio 3

    Intervento chirurgico di innesto

    Il paziente viene sottoposto a un intervento chirurgico per l'innesto del prodotto NVD-003, un innesto osseo osteogenico autologo.

    L'innesto viene impiantato nella zona della frattura della tibia per favorire la guarigione.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza a breve termine

    La sicurezza del trattamento viene valutata clinicamente e radiologicamente fino a 3 mesi dopo l'intervento chirurgico di innesto.

    Vengono monitorati eventuali eventi avversi correlati al trattamento.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza a medio termine

    La sicurezza del trattamento viene valutata tra 3 e 12 mesi dopo l'intervento chirurgico di innesto.

    Viene monitorato il tasso di reintervento chirurgico e la necessità di interventi correttivi.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza a lungo termine

    La sicurezza del trattamento viene valutata tra 12 e 24 mesi dopo l'intervento chirurgico di innesto.

    Vengono monitorati eventuali eventi avversi correlati al trattamento.

  7. Passaggio 7

    Valutazione dei risultati secondari

    Viene analizzata la differenza di lunghezza della tibia e la formazione ossea tramite scansioni TC a 3, 6 e 12 mesi dopo l'intervento.

    Viene analizzata la posizione dell'innesto e l'allineamento delle ossa tramite radiografie a 6 settimane e 24 mesi dopo l'intervento.

    Viene valutata l'evoluzione clinica del paziente tramite scale di impressione clinica globale a vari intervalli di tempo.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il paziente deve essere un bambino o una bambina di età compresa tra 2 e 8 anni.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di pseudoartrosi congenita della tibia, che è una condizione in cui l'osso della gamba non guarisce correttamente.
  • Il paziente deve avere un peso minimo di 5 kg (11 libbre).
  • Il paziente può aver subito al massimo 2 interventi chirurgici ortopedici falliti per trattare la frattura principale.
  • Il paziente deve essere idoneo a sottoporsi a un intervento chirurgico secondo le cure standard.
  • I test del sangue del paziente devono escludere la presenza di virus come il virus della leucemia a cellule T umane (HTLV1/2), il virus dell'immunodeficienza umana (HIV 1/2), il virus dell'epatite B (HBV), il virus dell'epatite C (HCV) e la sifilide.
  • È necessario poter ottenere almeno 2 cc (0,07 fl. oz.) di tessuto adiposo, preferibilmente fino a 10 cc (0,34 fl. oz.).
  • Il paziente deve essere in buone condizioni generali di salute per sottoporsi a interventi chirurgici con anestesia.
  • Le caratteristiche della frattura e del paziente devono permettere l'applicazione di una procedura chirurgica standardizzata.
  • Il volume del trapianto NVD 003 non deve superare i 20 cc (0,68 fl. oz.), come confermato dal chirurgo ortopedico curante.
  • I genitori o i tutori legali del paziente devono fornire il consenso informato scritto e accettare la partecipazione del paziente allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la pseudoartrosi congenita della tibia. Questo è un problema che riguarda un osso della gamba, chiamato tibia, che non si è formato correttamente alla nascita.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Farmaci in studio

NVD-003 è un innesto osseo osteogenico autologo utilizzato nel trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici. Questo trattamento prevede l'uso di tessuto adiposo del paziente stesso per creare un innesto osseo che aiuti a promuovere la guarigione dell'osso. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza clinica e radiologica del trattamento, compresa la procedura di raccolta del tessuto adiposo e l'intervento chirurgico per l'innesto.

Che cosa si sa già del trattamento

NVD-003 – NVD-003 è un innesto osseo osteogenico autologo, somministrato tramite un intervento chirurgico di innesto. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e efficacia nel trattamento della pseudoartrosi congenita della tibia nei pazienti pediatrici. Le indicazioni terapeutiche principali includono la promozione della guarigione ossea in condizioni in cui l'osso non si unisce correttamente. Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule del paziente stesso per stimolare la rigenerazione ossea. Appartiene alla classificazione farmacologica degli innesti ossei autologhi.

Malattie studiate

Pseudoartrosi congenita della tibia – È una rara condizione in cui un segmento dell'osso tibiale non riesce a formare un'unione solida, risultando in una sorta di "falsa articolazione". Questa condizione è presente dalla nascita e può portare a debolezza e instabilità dell'osso colpito. I bambini con questa malattia possono presentare una curvatura anomala della gamba e difficoltà nel camminare. Nel tempo, la condizione può peggiorare, con un aumento del rischio di fratture e deformità. La crescita dell'osso può essere compromessa, portando a differenze di lunghezza tra le gambe. La gestione della condizione richiede un monitoraggio continuo per valutare la crescita ossea e la stabilità della gamba.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2024-515478-29-00Codice del protocolloNVD003-CLN02Partecipanti previsti4 personePromotoreNovadip Biosciences

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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