Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Iperossaluria Primaria, che puรฒ causare gravi problemi ai reni. In particolare, si studiano pazienti con Iperossaluria Primaria di Tipo 1 e grave compromissione renale, che possono essere sottoposti o meno a dialisi. La dialisi รจ un trattamento che aiuta a filtrare i rifiuti dal sangue quando i reni non funzionano correttamente.
Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Nedosiran, noto anche con il codice DCR-PHXC. Questo farmaco viene somministrato come soluzione iniettabile sotto la pelle. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare l’efficacia di Nedosiran nel ridurre i livelli di ossalato nel sangue, una sostanza che puรฒ accumularsi e causare danni ai reni.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco. I ricercatori osserveranno i cambiamenti nei livelli di ossalato e altri effetti sul corpo, come la formazione di calcoli renali e la salute del cuore. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come questo trattamento potrebbe aiutare le persone con questa condizione rara e complessa.
Germania 
Italia 
Spagna