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Studio sull’uso di Marstacimab per la sicurezza a lungo termine in pazienti con emofilia A grave o emofilia B moderata-grave con o senza inibitori

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia, che puรฒ essere di tipo A o B. L’emofilia รจ una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio รจ rivolto a persone con emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave. Alcuni partecipanti possono avere anche degli inibitori, che sono sostanze che interferiscono con i trattamenti standard per l’emofilia.

Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato marstacimab, somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioรจ sotto la pelle, utilizzando una penna o una siringa pre-riempita. Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento a lungo termine con marstacimab. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 84 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti.

Lo studio รจ aperto a persone di etร  compresa tra 1 e 74 anni. I partecipanti saranno seguiti per osservare eventuali reazioni al sito di iniezione, cambiamenti nei segni vitali e altri possibili effetti collaterali. Inoltre, verrร  valutata l’efficacia del trattamento nel ridurre gli episodi di sanguinamento. Questo studio รจ un’estensione di studi precedenti, il che significa che i partecipanti potrebbero aver giร  ricevuto marstacimab in studi passati.

1 inizio dello studio

Il partecipante entra nello studio di estensione a etichetta aperta per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di marstacimab in persone con emofilia grave A o moderatamente grave a grave B.

Il trattamento รจ destinato a persone di etร  compresa tra 1 e meno di 75 anni, con o senza inibitori.

2 somministrazione del farmaco

Il marstacimab viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea, utilizzando una penna pre-riempita o una siringa pre-riempita.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alle esigenze individuali del partecipante.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, vengono monitorati eventi avversi (AE) e gravi eventi avversi (SAE), inclusi eventi trombotici e reazioni nel sito di iniezione.

Vengono effettuati controlli regolari dei segni vitali e dei valori di laboratorio per identificare eventuali anomalie clinicamente significative.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata annualmente, considerando il tasso annualizzato di episodi di sanguinamento trattati e l’incidenza di sanguinamenti articolari e spontanei.

Viene monitorato il cambiamento nelle articolazioni utilizzando l’indice HJHS per i partecipanti di etร  pari o superiore a 4 anni.

5 valutazioni della qualitร  della vita

La qualitร  della vita viene valutata utilizzando misure specifiche per etร , come Haem-A-QoL e Haemo-QoL, e il questionario EQ-5D-5L per i partecipanti di etร  pari o superiore a 12 anni.

Per i partecipanti piรน giovani, vengono utilizzate versioni adattate del questionario EQ-5D-Y.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 30 giugno 2030, salvo modifiche nel protocollo o nei tempi di reclutamento.

I risultati finali contribuiranno a determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del marstacimab.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • I partecipanti devono aver partecipato agli studi precedenti B7841005 o B7841008 e aver soddisfatto i criteri di etร  in quei rispettivi studi.
  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e le altre procedure dello studio.
  • Tutti i partecipanti provenienti dagli studi B7841005 e B7841008 devono aver soddisfatto i criteri minimi di peso nei rispettivi studi.
  • Il ricercatore, o una persona designata dal ricercatore, deve ottenere il consenso informato scritto o firmato elettronicamente da ciascun partecipante allo studio o dal tutore legale del partecipante e l’assenso del partecipante, quando applicabile, prima che venga eseguita qualsiasi attivitร  specifica dello studio. Tutti i tutori legali devono essere completamente informati e i partecipanti devono essere informati nella misura massima possibile sullo studio in un linguaggio e termini che sono in grado di comprendere. Il ricercatore conserverร  la copia originale del documento di consenso/assenso firmato di ciascun partecipante.
  • I partecipanti devono aver completato con successo la partecipazione agli studi B7841005 o B7841008, il che significa che non hanno richiesto una “Terminazione Anticipata” dagli studi.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare le persone che non rientrano nella fascia di etร  da 1 a meno di 75 anni.
  • Non possono partecipare le persone che non hanno l’emofilia grave di tipo A o moderatamente grave a grave di tipo B.
  • Non possono partecipare le persone con attivitร  del fattore VIII superiore all’1% o attivitร  del fattore IX superiore al 2%.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
Kpn Zraskw Zagabria Croazia
Ukjvacsnba Hlkijhan Cwxxiy Zwazpu Zagabria Croazia
Ccihvjsd Hlzfzknqheua Uxvnnphwfijum A Clfgis La Coruรฑa Spagna
Hmozcsgo Upjzyfwuzbyqk Mfgdsx Sbofgt Saragozza Spagna
Hbqmbkbh Uquixdhdrtmd Vurs D Hjsluk Barcellona Spagna
Hybuvchc Uvoydslnevrmk Lt Pwa Madrid Spagna
Ijjld Impfxpef Gxbkudez Gdoujhv Genova Italia
Ardfvaq Oqjobinwybn Umbevwoqllytx Pczee Parma Italia
Oskgzkmt Pppkdngyfp Byugzcl Gnvdp Roma Italia
Armcwxl Ovbwhuvkdi Uozkkztuqfbtg Pakcpqghwyz Ubjhxrw I Roma Italia
Hptqgwo Nrirwv Erdoiuv Miqhyoi Parigi Francia
Aedfxc Uveankpges Hweamqtc Aarhus Danimarca
Rzcfaozgymrcac Copenaghen Danimarca
Fcrgsqhv Neiamainl Bore Brno Repubblica Ceca
Uryfzgaelnu Npqqckavi Mvidcg Martino Slovacchia
Mzquxqjichfo Umwxlvnrwmg Wsad Vienna Austria

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non ancora reclutando
–
Croazia Croazia
Reclutando
15.11.2022
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
–
Francia Francia
Reclutando
20.01.2023
Germania Germania
Non ancora reclutando
–
Italia Italia
Reclutando
04.04.2023
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non ancora reclutando
–
Slovacchia Slovacchia
Reclutando
28.03.2025
Spagna Spagna
Reclutando
16.11.2022

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Marstacimab รจ un farmaco in fase di studio per il trattamento a lungo termine dell’emofilia A grave e dell’emofilia B da moderatamente grave a grave. Questo farmaco viene somministrato ai partecipanti per valutare la sua sicurezza e tollerabilitร . L’emofilia รจ una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente, e marstacimab potrebbe aiutare a prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con questa condizione.

Malattie indagate:

Emofilia โ€“ L’emofilia รจ una malattia genetica che colpisce la capacitร  del sangue di coagulare correttamente. Le persone affette da emofilia hanno una carenza o un’assenza di specifici fattori della coagulazione, che sono proteine necessarie per fermare il sanguinamento. Questo porta a sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. L’emofilia A รจ causata da una carenza del fattore VIII, mentre l’emofilia B รจ dovuta a una carenza del fattore IX. La gravitร  della malattia varia a seconda del livello di fattore della coagulazione presente nel sangue. I sintomi possono includere ematomi frequenti, sanguinamenti articolari e sanguinamenti prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 12:50

ID dello studio:
2022-500470-33-00
Codice del protocollo:
B7841007
NCT ID:
NCT05145127
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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