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Studio sull'uso di marstacimab per la sicurezza a lungo termine in pazienti con emofilia A grave o emofilia B moderata-grave con o senza inibitori

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia, che può essere di tipo A o B. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio è rivolto a persone con emofilia A grave o emofilia B da moderatamente grave a grave. Alcuni partecipanti possono avere anche degli inibitori, che sono sostanze che interferiscono con i trattamenti standard per l'emofilia.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato marstacimab, somministrato tramite iniezioni sottocutanee, cioè sotto la pelle, utilizzando una penna o una siringa pre-riempita. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con marstacimab. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 84 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza dei sanguinamenti.

Lo studio è aperto a persone di età compresa tra 1 e 74 anni. I partecipanti saranno seguiti per osservare eventuali reazioni al sito di iniezione, cambiamenti nei segni vitali e altri possibili effetti collaterali. Inoltre, verrà valutata l'efficacia del trattamento nel ridurre gli episodi di sanguinamento. Questo studio è un'estensione di studi precedenti, il che significa che i partecipanti potrebbero aver già ricevuto marstacimab in studi passati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante entra nello studio di estensione a etichetta aperta per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di marstacimab in persone con emofilia grave A o moderatamente grave a grave B.

    Il trattamento è destinato a persone di età compresa tra 1 e meno di 75 anni, con o senza inibitori.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il marstacimab viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea, utilizzando una penna pre-riempita o una siringa pre-riempita.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alle esigenze individuali del partecipante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati eventi avversi (AE) e gravi eventi avversi (SAE), inclusi eventi trombotici e reazioni nel sito di iniezione.

    Vengono effettuati controlli regolari dei segni vitali e dei valori di laboratorio per identificare eventuali anomalie clinicamente significative.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata annualmente, considerando il tasso annualizzato di episodi di sanguinamento trattati e l'incidenza di sanguinamenti articolari e spontanei.

    Viene monitorato il cambiamento nelle articolazioni utilizzando l'indice HJHS per i partecipanti di età pari o superiore a 4 anni.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata utilizzando misure specifiche per età, come Haem-A-QoL e Haemo-QoL, e il questionario EQ-5D-5L per i partecipanti di età pari o superiore a 12 anni.

    Per i partecipanti più giovani, vengono utilizzate versioni adattate del questionario EQ-5D-Y.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 giugno 2030, salvo modifiche nel protocollo o nei tempi di reclutamento.

    I risultati finali contribuiranno a determinare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del marstacimab.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • I partecipanti devono aver partecipato agli studi precedenti B7841005 o B7841008 e aver soddisfatto i criteri di età in quei rispettivi studi.
  • I partecipanti devono essere disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e le altre procedure dello studio.
  • Tutti i partecipanti provenienti dagli studi B7841005 e B7841008 devono aver soddisfatto i criteri minimi di peso nei rispettivi studi.
  • Il ricercatore, o una persona designata dal ricercatore, deve ottenere il consenso informato scritto o firmato elettronicamente da ciascun partecipante allo studio o dal tutore legale del partecipante e l'assenso del partecipante, quando applicabile, prima che venga eseguita qualsiasi attività specifica dello studio. Tutti i tutori legali devono essere completamente informati e i partecipanti devono essere informati nella misura massima possibile sullo studio in un linguaggio e termini che sono in grado di comprendere. Il ricercatore conserverà la copia originale del documento di consenso/assenso firmato di ciascun partecipante.
  • I partecipanti devono aver completato con successo la partecipazione agli studi B7841005 o B7841008, il che significa che non hanno richiesto una "Terminazione Anticipata" dagli studi.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare le persone che non rientrano nella fascia di età da 1 a meno di 75 anni.
  • Non possono partecipare le persone che non hanno l'emofilia grave di tipo A o moderatamente grave a grave di tipo B.
  • Non possono partecipare le persone con attività del fattore VIII superiore all'1% o attività del fattore IX superiore al 2%.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Marstacimab è un farmaco in fase di studio per il trattamento a lungo termine dell'emofilia A grave e dell'emofilia B da moderatamente grave a grave. Questo farmaco viene somministrato ai partecipanti per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. L'emofilia è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente, e marstacimab potrebbe aiutare a prevenire episodi di sanguinamento nei pazienti con questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Marstacimab – Marstacimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento a lungo termine dell'emofilia A grave e dell'emofilia B da moderatamente grave a grave. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia in pazienti con attività del fattore di coagulazione molto bassa, con o senza inibitori. Marstacimab agisce a livello molecolare modulando il sistema di coagulazione per prevenire episodi emorragici. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antiemorragici.

Malattie studiate

Emofilia – L'emofilia è una malattia genetica che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente. Le persone affette da emofilia hanno una carenza o un'assenza di specifici fattori della coagulazione, che sono proteine necessarie per fermare il sanguinamento. Questo porta a sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. L'emofilia A è causata da una carenza del fattore VIII, mentre l'emofilia B è dovuta a una carenza del fattore IX. La gravità della malattia varia a seconda del livello di fattore della coagulazione presente nel sangue. I sintomi possono includere ematomi frequenti, sanguinamenti articolari e sanguinamenti prolungati dopo lesioni o interventi chirurgici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-500470-33-00Codice del protocolloB7841007Partecipanti previsti230 personePromotorePfizer Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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