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Studio sull'uso di ivosidenib e azacitidina in pazienti oltre 55 anni con leucemia mieloide acuta e mutazione IDH1 in remissione completa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda pazienti di età superiore ai 55 anni affetti da leucemia mieloide acuta con una particolare alterazione genetica chiamata mutazione IDH1, che si trovano in remissione completa dopo aver ricevuto chemioterapia intensiva. La remissione completa significa che i segni della malattia non sono più rilevabili dopo il trattamento. La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo che causa una crescita anomala di cellule del sangue immature. Durante lo studio verranno utilizzati due farmaci: azacitidina orale, che viene assunta per bocca sotto forma di compresse rivestite con film, e ivosidenib, anch'esso somministrato per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare per quanto tempo i pazienti rimangono liberi da ricadute della malattia a 24 mesi quando ricevono il trattamento combinato con azacitidina orale e ivosidenib. Una ricaduta indica il ritorno della malattia dopo un periodo di remissione. Lo studio valuterà anche la sopravvivenza globale dei pazienti, cioè per quanto tempo vivono dopo l'inizio del trattamento, e verificherà se rimangono negativi per la malattia residua minima, che rappresenta piccole quantità di cellule tumorali che possono rimanere nel corpo anche quando la malattia sembra essere scomparsa.

I pazienti che partecipano allo studio devono aver raggiunto la remissione completa dopo la chemioterapia iniziale e devono aver ricevuto almeno due cicli di terapia di consolidamento con citarabina. Il trattamento con i farmaci dello studio può durare fino a 24 mesi. Durante questo periodo verranno monitorati gli eventuali effetti indesiderati del trattamento e l'efficacia dei farmaci nel prevenire il ritorno della malattia. I pazienti inclusi nello studio sono quelli che non possono ricevere un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, una procedura in cui si sostituisce il midollo osseo malato con cellule staminali sane provenienti da un donatore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento combinato

    Il trattamento inizierà dopo aver completato almeno 2 consolidamenti con chemioterapia intensiva e dopo aver raggiunto la remissione completa.

    Il trattamento prevede l'assunzione di due farmaci per via orale: azacitidina (nome commerciale Onureg) e ivosidenib (nome commerciale Tibsovo).

    Entrambi i farmaci sono compresse rivestite con film da assumere per bocca.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci durante i cicli di trattamento

    Il trattamento è organizzato in cicli ripetuti. Ogni ciclo ha una durata specifica durante la quale si assumono i farmaci secondo uno schema prestabilito.

    L'azacitidina orale (Onureg) è disponibile in compresse da 200 mg e 300 mg. Il dosaggio e la frequenza di assunzione saranno definiti dal medico curante.

    L'ivosidenib (Tibsovo) è disponibile in compresse da 250 mg. Anche per questo farmaco, il dosaggio e la frequenza di assunzione saranno stabiliti dal medico.

    Si continuerà ad assumere entrambi i farmaci per tutta la durata del trattamento previsto dallo studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della funzionalità degli organi

    Durante il trattamento, si effettueranno controlli regolari per verificare il corretto funzionamento degli organi.

    Saranno monitorati i valori della funzione renale attraverso il calcolo della velocità di filtrazione glomerulare stimata, che dovrà mantenersi almeno a 30 ml/min.

    Saranno controllati i valori degli enzimi epatici: l'aspartato aminotransferasi e l'alanina aminotransferasi dovranno rimanere entro limiti accettabili (non superiori a 2,5 volte il limite superiore della norma).

    Sarà verificato il livello di bilirubina, che dovrà mantenersi non superiore a 1,5 volte il limite superiore della norma.

  4. Passaggio 4

    Controllo della funzione del midollo osseo

    Durante lo studio, si effettueranno controlli per valutare la funzione del midollo osseo.

    Si verificherà che il conteggio dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) sia almeno 1 × 10⁹ per litro.

    Si controllerà che il conteggio delle piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) sia almeno 50 × 10⁹ per litro.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della malattia residua minima

    Per i pazienti che risultano negativi per la malattia residua minima all'inizio del trattamento, si effettueranno controlli periodici.

    La malattia residua minima sarà valutata attraverso tecniche di laboratorio specifiche: citometria a flusso o analisi molecolare quantitativa per NPM1.

    Questi controlli permettono di rilevare precocemente eventuali segni di ricomparsa della malattia.

  6. Passaggio 6

    Valutazione degli effetti indesiderati

    Durante tutto il periodo di trattamento, si registreranno eventuali effetti indesiderati che potrebbero manifestarsi.

    Gli effetti indesiderati saranno classificati secondo criteri standardizzati internazionali (CTCAE versione 5.0).

    Si monitorerà la gravità e la frequenza di questi effetti per valutare la sicurezza del trattamento.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della sopravvivenza libera da recidiva

    L'obiettivo principale dello studio è valutare il tempo che trascorre dall'inizio del trattamento fino a una eventuale recidiva della leucemia o al decesso.

    Questa valutazione sarà effettuata a 12 mesi e a 24 mesi dall'inizio del trattamento.

    Si considererà recidiva il ritorno della malattia dopo aver raggiunto la remissione completa.

  8. Passaggio 8

    Valutazione della sopravvivenza globale

    Durante lo studio si valuterà anche la sopravvivenza globale, ovvero il tempo dall'inizio del trattamento fino al decesso per qualsiasi causa.

    Questa valutazione sarà effettuata a 12 mesi e a 24 mesi.

    I pazienti ancora in vita al momento della valutazione saranno considerati alla data dell'ultimo controllo disponibile.

  9. Passaggio 9

    Durata complessiva dello studio

    Lo studio è previsto iniziare nel ottobre 2025 e terminare nel ottobre 2029.

    La durata individuale del trattamento e del follow-up sarà definita dal protocollo dello studio e dalle condizioni cliniche individuali.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 55 anni al momento della firma del consenso informato
  • Non devono esserci condizioni psicologiche, familiari, sociali o geografiche che potrebbero impedire di seguire correttamente il protocollo dello studio (il piano di visite e trattamenti previsti) e le visite di controllo
  • Il paziente deve essere in grado di assumere il farmaco per via orale
  • Una donna può partecipare se non è incinta e si trova in almeno una di queste situazioni: non è più in età fertile perché in menopausa (assenza di ciclo mestruale da almeno un anno) prima della visita iniziale, oppure ha subito un intervento chirurgico che la rende sterile (almeno un mese prima della visita iniziale); oppure se è in età fertile, accetta di utilizzare metodi contraccettivi (per prevenire la gravidanza) dalla visita iniziale per tutta la durata dello studio e per almeno 180 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco; oppure accetta di effettuare i test di gravidanza previsti nello studio
  • Le donne devono accettare di non allattare dalla visita iniziale per tutta la durata dello studio e per un mese dopo l'ultima somministrazione del farmaco
  • Le donne devono accettare di non donare ovuli (cellule riproduttive femminili) dalla visita iniziale per tutta la durata dello studio e per 180 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco
  • Un uomo con una partner in età fertile deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi dalla visita iniziale per tutta la durata dello studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco
  • Gli uomini devono accettare di non donare sperma dalla visita iniziale per tutta la durata dello studio e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco
  • Il paziente deve aver firmato il consenso informato scritto per lo studio
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue) di nuova diagnosi secondo i criteri del 2022
  • Deve essere presente una specifica alterazione genetica chiamata mutazione IDH1 R132 al momento della diagnosi
  • Il paziente deve aver raggiunto una remissione completa (scomparsa dei segni della malattia) o una remissione completa con recupero incompleto dopo la terapia iniziale con chemioterapia intensiva, entro 17 settimane prima dell'ingresso nello studio
  • Il paziente deve aver ricevuto almeno 2 cicli di terapia di consolidamento (trattamento aggiuntivo per rafforzare i risultati della terapia iniziale) con dosi intermedie di un farmaco chiamato citarabina, oppure con dosi standard di citarabina e idarubicina
  • Il midollo osseo (il tessuto all'interno delle ossa che produce le cellule del sangue) deve funzionare adeguatamente: il numero di neutrofili (un tipo di globuli bianchi che combattono le infezioni) deve essere almeno 1 miliardo per litro e il numero di piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue) deve essere almeno 50 miliardi per litro al momento dell'ingresso nello studio
  • Il paziente non deve essere candidato per un trapianto di cellule staminali da donatore
  • Gli organi principali devono funzionare adeguatamente: la funzione renale (capacità dei reni di filtrare il sangue) deve essere almeno 30 millilitri al minuto; i livelli di AST e ALT (enzimi del fegato che indicano la sua funzione) devono essere non più di 2,5 volte il limite superiore normale; il livello di bilirubina (sostanza prodotta dalla degradazione dei globuli rossi) deve essere non più di 1,5 volte il limite superiore normale
  • Il punteggio ECOG (una scala che misura la capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane) deve essere inferiore a 3

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono specificati criteri di esclusione (motivi per cui un paziente non può partecipare) in questo studio clinico.
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Farmaci in studio

  • Ivosidenib

    è un medicinale usato per trattare la leucemia mieloide acuta. Questo farmaco agisce bloccando una proteina alterata chiamata IDH1 che aiuta le cellule tumorali a crescere. In questo studio, viene utilizzato insieme ad un altro medicinale per aiutare a prevenire il ritorno della malattia dopo il trattamento iniziale.

  • Azacitidina orale

    (conosciuta anche come Onureg) è un medicinale che si prende per bocca e viene usato per trattare la leucemia mieloide acuta. Questo farmaco aiuta a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali nel sangue e nel midollo osseo. In questo studio, viene utilizzato per mantenere la malattia sotto controllo dopo che il paziente ha completato la chemioterapia intensiva.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ivosidenib

    È un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse, utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide acuta con mutazione IDH1. Questo medicinale agisce bloccando in modo specifico l'enzima IDH1 mutato, che nelle cellule tumorali produce una sostanza chimica anomala che impedisce la normale maturazione delle cellule del sangue. Appartiene alla classe degli inibitori enzimatici mirati e viene attualmente studiato in combinazione con altri farmaci per mantenere i pazienti in remissione completa dopo la chemioterapia intensiva. Il suo meccanismo d'azione permette alle cellule del sangue di maturare normalmente, riducendo il rischio di ricomparsa della malattia.

  • Azacitidina orale (Onureg®)

    È un farmaco disponibile in forma di compresse per somministrazione orale, utilizzato come terapia di mantenimento nei pazienti con leucemia mieloide acuta che hanno raggiunto la remissione completa. Funziona modificando il DNA delle cellule tumorali attraverso un processo chiamato ipometilazione, che aiuta a ripristinare la normale funzione dei geni che controllano la crescita cellulare. Appartiene alla categoria dei farmaci ipometilanti ed è approvato per prevenire la ricomparsa della leucemia dopo il trattamento chemioterapico intensivo. Il medicinale viene assunto secondo cicli specifici stabiliti dal medico per mantenere il controllo della malattia nel tempo.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – La leucemia mieloide acuta è una malattia del sangue e del midollo osseo in cui si verifica una crescita rapida e incontrollata di cellule immature chiamate blasti mieloidi. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e impediscono la produzione normale di cellule sanguigne sane. La malattia progredisce velocemente e può diffondersi attraverso il flusso sanguigno ad altri organi del corpo. I pazienti possono manifestare debolezza, febbre, infezioni frequenti e sanguinamenti dovuti alla riduzione delle cellule sanguigne normali. Nella leucemia mieloide acuta possono essere presenti diverse alterazioni genetiche, tra cui mutazioni del gene IDH1. Dopo il trattamento iniziale, alcuni pazienti raggiungono una remissione completa, ma esiste il rischio che la malattia possa ripresentarsi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-521322-14-00Codice del protocolloFILO-AML-01-MIVONUPartecipanti previsti60 personePromotoreFrench Innovative Leukemia Organization

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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