Questo studio riguarda pazienti di età superiore ai 55 anni affetti da leucemia mieloide acuta con una particolare alterazione genetica chiamata mutazione IDH1, che si trovano in remissione completa dopo aver ricevuto chemioterapia intensiva. La remissione completa significa che i segni della malattia non sono più rilevabili dopo il trattamento. La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue e del midollo osseo che causa una crescita anomala di cellule del sangue immature. Durante lo studio verranno utilizzati due farmaci: azacitidina orale, che viene assunta per bocca sotto forma di compresse rivestite con film, e ivosidenib, anch’esso somministrato per via orale.
Lo scopo dello studio è valutare per quanto tempo i pazienti rimangono liberi da ricadute della malattia a 24 mesi quando ricevono il trattamento combinato con azacitidina orale e ivosidenib. Una ricaduta indica il ritorno della malattia dopo un periodo di remissione. Lo studio valuterà anche la sopravvivenza globale dei pazienti, cioè per quanto tempo vivono dopo l’inizio del trattamento, e verificherà se rimangono negativi per la malattia residua minima, che rappresenta piccole quantità di cellule tumorali che possono rimanere nel corpo anche quando la malattia sembra essere scomparsa.
I pazienti che partecipano allo studio devono aver raggiunto la remissione completa dopo la chemioterapia iniziale e devono aver ricevuto almeno due cicli di terapia di consolidamento con citarabina. Il trattamento con i farmaci dello studio può durare fino a 24 mesi. Durante questo periodo verranno monitorati gli eventuali effetti indesiderati del trattamento e l’efficacia dei farmaci nel prevenire il ritorno della malattia. I pazienti inclusi nello studio sono quelli che non possono ricevere un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, una procedura in cui si sostituisce il midollo osseo malato con cellule staminali sane provenienti da un donatore.
Francia 