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Studio sull'uso di immunoglobulina umana normale per prevenire infezioni precoci in pazienti con mieloma multiplo non candidati al trapianto

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il mieloma multiplo è una forma di cancro che colpisce le cellule del midollo osseo, responsabili della produzione di anticorpi. Questo studio si concentra su pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi che non possono sottoporsi a trapianto di cellule staminali. L'obiettivo è valutare l'efficacia di un trattamento chiamato HyQvia, una soluzione per infusione sottocutanea contenente immunoglobulina umana normale, nel ridurre le infezioni e la mortalità precoce rispetto alle cure standard.

HyQvia viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e agisce come una profilassi immunitaria primaria, cioè un trattamento preventivo per rafforzare il sistema immunitario e ridurre il rischio di infezioni gravi. Lo studio mira a determinare se l'uso di HyQvia possa diminuire il numero di infezioni gravi nei pazienti con mieloma multiplo. Le infezioni gravi sono definite come quelle che richiedono un trattamento medico significativo.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno HyQvia e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare l'incidenza di infezioni gravi e altri aspetti della loro salute. I risultati aiuteranno a capire se HyQvia può essere un'opzione efficace per migliorare la qualità della vita e la sopravvivenza dei pazienti con mieloma multiplo. Lo studio si concluderà nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con la conferma dell'idoneità. I criteri includono l'età di almeno 18 anni, la diagnosi di mieloma multiplo e l'incapacità di sottoporsi a trapianto di cellule staminali.

    È necessario fornire il consenso informato secondo le linee guida nazionali e istituzionali.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco utilizzato è HyQvia, una soluzione per infusione sottocutanea contenente immunoglobulina umana normale.

    La somministrazione avviene tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata specifiche del trattamento saranno determinate dal personale medico in base alle esigenze individuali.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio delle infezioni

    L'obiettivo principale è ridurre il numero di infezioni gravi. Le infezioni gravi sono definite come eventi avversi di grado 2 o superiore secondo i criteri di terminologia comune per eventi avversi versione 5.0.

    Il monitoraggio include la registrazione del numero di giorni di terapia antibiotica, antivirale o antifungina sistemica, e il numero di giorni di ricovero ospedaliero a causa di infezioni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata attraverso vari parametri, tra cui il tempo alla prima e alla seconda infezione grave, e la sopravvivenza complessiva a 6 e 12 mesi dalla randomizzazione.

    Vengono misurati i livelli sierici di IgG non monoclonali a 3, 6, 9 e 12 mesi dopo la randomizzazione.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    Viene effettuata una valutazione degli esiti riportati dai pazienti sulla qualità della vita correlata alla salute.

    Questa valutazione aiuta a comprendere l'impatto del trattamento sulla vita quotidiana.

  6. Passaggio 6

    Conclusione della partecipazione

    La partecipazione al trial si conclude con la valutazione finale dei risultati e la raccolta dei dati relativi alla suscettibilità alle infezioni.

    La data stimata di conclusione del trial è il 1 giugno 2026.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Età di almeno 18 anni.
  • Capacità di fornire il consenso informato secondo le linee guida nazionali e istituzionali. Questo significa che il paziente deve essere in grado di capire e accettare di partecipare allo studio.
  • Diagnosi recente di mieloma multiplo che soddisfa i criteri CRAB o con la presenza di un biomarcatore per la malignità secondo i criteri del Gruppo di Lavoro Internazionale sul Mieloma. I criteri CRAB si riferiscono a specifici segni della malattia come alti livelli di calcio, problemi renali, anemia e danni alle ossa.
  • Non idoneo a ricevere alte dosi di melphalan con trapianto autologo di cellule staminali. Questo significa che il paziente non può sottoporsi a un trattamento intensivo con un farmaco specifico e un trapianto di cellule staminali proprie.
  • Presenza di ipogammaglobulinemia, che è una riduzione di almeno una immunoglobulina non coinvolta al di sotto delle seguenti concentrazioni: IgG: 6 g/L; IgA: 0,7 g/L; IgM: 0,4 g/L. Le immunoglobuline sono proteine nel sangue che aiutano a combattere le infezioni.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già subito un trapianto.
  • Non possono partecipare persone che hanno un'altra malattia grave oltre al mieloma multiplo.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a HyQvia.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

HyQvia: HyQvia è un trattamento che combina immunoglobuline, che sono proteine del sistema immunitario, con una sostanza che aiuta il corpo ad assorbirle meglio. Viene somministrato sotto la pelle e viene utilizzato per prevenire le infezioni nei pazienti con mieloma multiplo che non possono sottoporsi a trapianto. L'obiettivo è ridurre il numero di infezioni gravi e la mortalità precoce rispetto alle cure standard.

Che cosa si sa già del trattamento

HyQvia – HyQvia è un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente per la profilassi delle infezioni nei pazienti con mieloma multiplo. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia nel ridurre le infezioni e la mortalità precoce in pazienti non eleggibili per il trapianto. Le immunoglobuline contenute in HyQvia agiscono rafforzando il sistema immunitario, aiutando a prevenire le infezioni. Appartiene alla classe farmacologica delle immunoglobuline, utilizzate per supportare il sistema immunitario in condizioni di immunodeficienza.

Malattie studiate

Mieloma multiplo – È un tipo di cancro che colpisce le plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. Queste cellule cancerose si accumulano nel midollo osseo e producono proteine anomale che possono causare danni a vari organi. La malattia può portare a sintomi come dolore osseo, anemia, eccesso di calcio nel sangue e problemi renali. Con il tempo, le plasmacellule maligne possono sostituire le cellule normali del midollo osseo, compromettendo la produzione di cellule del sangue sane. La progressione della malattia può variare, con periodi di stabilità alternati a fasi di peggioramento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-505053-40-00Partecipanti previsti100 personePromotoreLillebaelt Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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