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Studio sull'uso di deferoxamina per migliorare la risposta all'ipossia nei pazienti con diabete di tipo 1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del diabete mellito di tipo 1, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza insulina, un ormone necessario per regolare i livelli di zucchero nel sangue. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Desferal, il cui principio attivo è deferoxamina mesilato. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso un'iniezione o infusione.

Lo scopo dello studio è valutare se la somministrazione di deferoxamina possa migliorare la risposta del corpo a una condizione di ipossia, che è una riduzione dell'ossigeno disponibile, nei pazienti con diabete mellito di tipo 1. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Desferal e, in un altro momento, un placebo. Questo approccio è chiamato "studio incrociato", in cui ogni partecipante riceve sia il trattamento attivo che il placebo in momenti diversi.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo o il placebo in un determinato momento. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti saranno monitorati per vedere come il loro corpo risponde al trattamento, con particolare attenzione ai cambiamenti nelle cellule e nei parametri che indicano la capacità del corpo di rispondere a livelli ridotti di ossigeno.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata l'idoneità in base ai criteri di inclusione, come l'età tra 18 e 55 anni e la diagnosi di diabete mellito di tipo 1 da 5 a 40 anni.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Viene somministrato il farmaco Desferal (deferoxamina mesilato) per via endovenosa.

    La dose e la frequenza di somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati prelievi di sangue per misurare il numero di cellule endoteliali precursori e i livelli di specifiche proteine e geni.

    Vengono monitorati parametri fisiologici come la pressione sanguigna, la saturazione di ossigeno e la frequenza respiratoria.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Al termine dello studio, viene effettuata una valutazione finale per analizzare i dati raccolti.

    I risultati dello studio saranno utilizzati per comprendere meglio l'efficacia del farmaco nel migliorare la risposta all'ipossia nei pazienti con diabete di tipo 1.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere un paziente con diabete mellito di tipo 1 da 5 a 40 anni.
  • Avere un livello di HbA1c tra 55 e 100 mmol/mol. (L'HbA1c è un esame del sangue che misura la media dei livelli di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi.)
  • Avere un'età compresa tra 18 e 55 anni.
  • Avere un risultato normale all'ECG, che non mostri segni di disturbi cardiaci significativi. (L'ECG è un test che registra l'attività elettrica del cuore.)
  • Per le donne: essere in menopausa, sterilizzate chirurgicamente, oppure, se in età fertile e non sterilizzate chirurgicamente, utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima visita. I metodi contraccettivi altamente efficaci includono: contraccezione ormonale combinata (estrogeni e progestinici) che inibisce l'ovulazione; contraccezione ormonale solo progestinica che inibisce l'ovulazione; dispositivo intrauterino; sistema intrauterino a rilascio di ormoni; occlusione tubarica bilaterale; partner vasectomizzato; astinenza sessuale.
  • Aver firmato il consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il diabete mellito di tipo 1.
  • Non possono partecipare persone che non hanno problemi di reazione all'ipossia (basso livello di ossigeno nel corpo).
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere il farmaco deferoxamina.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Desferal è un farmaco utilizzato per rimuovere il ferro in eccesso dal corpo. In questo studio, viene somministrato per vedere se può migliorare la risposta del corpo alla mancanza di ossigeno nei pazienti con diabete di tipo 1. L'idea è che, riducendo il ferro in eccesso, il corpo possa reagire meglio quando c'è meno ossigeno disponibile, come in situazioni di alta quota o problemi respiratori. Questo potrebbe aiutare a migliorare la salute generale e la qualità della vita delle persone con diabete.

Che cosa si sa già del trattamento

Desferal – Desferal è un farmaco somministrato per via sistemica, solitamente attraverso iniezioni, e viene utilizzato per migliorare la risposta all'ipossia nei pazienti con diabete mellito di tipo 1. Attualmente, è oggetto di studio in ambito medico per il suo potenziale effetto benefico in queste condizioni. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento delle reazioni compromesse all'ipossia nei diabetici di tipo 1. A livello molecolare, Desferal agisce legandosi al ferro in eccesso nel corpo, riducendo così lo stress ossidativo e migliorando la risposta all'ipossia. Farmacologicamente, è classificato come un agente chelante del ferro.

Malattie studiate

Diabete mellito di tipo 1 – Il diabete mellito di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Senza insulina, il corpo non può regolare adeguatamente i livelli di glucosio nel sangue. La progressione della malattia comporta un aumento dei livelli di glucosio nel sangue, che può portare a sintomi come sete eccessiva, minzione frequente, affaticamento e perdita di peso. Nel tempo, l'iperglicemia cronica può causare complicazioni a lungo termine che interessano vari organi e sistemi del corpo. La gestione della malattia richiede un monitoraggio continuo dei livelli di glucosio e l'uso di insulina per mantenere l'equilibrio glicemico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-519562-48-00Codice del protocolloDESIREDPartecipanti previsti30 personePromotoreKarolinska University Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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