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Studio del dasatinib in bambini e adolescenti con leucemia Ph+ resistente o intollerante all'imatinib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'uso del farmaco dasatinib in bambini e adolescenti affetti da leucemia Ph+ (leucemia con cromosoma Philadelphia positivo) o leucemia mieloide cronica (LMC) che non hanno risposto bene al trattamento con imatinib o che non lo hanno tollerato. Il dasatinib viene somministrato sotto forma di compresse rivestite con film o come polvere per soluzione orale.

La leucemia mieloide cronica è un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Quando la malattia presenta il cromosoma Philadelphia (Ph+), significa che è presente una particolare alterazione genetica che causa la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Lo studio si concentra anche sui pazienti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) che presenta la stessa caratteristica genetica.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia efficace il dasatinib nel trattare questi tipi di leucemia nei giovani pazienti. Il farmaco viene somministrato per via orale e i pazienti vengono monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio è particolarmente importante per i pazienti che non hanno avuto benefici dal trattamento precedente con imatinib o che hanno sviluppato effetti collaterali intollerabili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la terapia con dasatinib dopo essere stato selezionato per lo studio.

    Il farmaco viene somministrato in forma di compresse rivestite con film o polvere per soluzione orale.

    La via di somministrazione è orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Viene effettuata una valutazione della risposta ematologica completa (CHR).

    Si monitora il numero di cellule nel sangue e nel midollo osseo.

    Si controlla la presenza di blasti (cellule immature) nel sangue periferico.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della risposta citogenetica

    Viene valutata la risposta citogenetica maggiore (MCyR) attraverso analisi del midollo osseo.

    Si monitora la presenza del cromosoma Philadelphia (Ph+).

    Le valutazioni vengono ripetute a intervalli regolari.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Controllo regolare dei livelli di sodio, bicarbonato, fosfato e calcio nel sangue.

    Valutazione della funzionalità epatica e renale.

    Monitoraggio degli effetti collaterali del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sopravvivenza

    Monitoraggio della sopravvivenza libera da progressione.

    Valutazione della sopravvivenza libera da malattia.

    Controllo della sopravvivenza globale.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • È necessario il consenso informato firmato dal genitore o tutore legale
  • Età compresa tra 1 e 18 anni, sia maschi che femmine
  • Le pazienti in età fertile sessualmente attive devono utilizzare due metodi contraccettivi durante tutto il periodo dello studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco
  • I pazienti devono appartenere a uno di questi gruppi:
    • Gruppo 1: Pazienti con LMC in fase cronica resistenti o intolleranti a imatinib
    • Gruppo 2: Pazienti con leucemia Ph+ ALL o LMC in fase avanzata resistenti o intolleranti a imatinib
    • Gruppo 3: Pazienti con nuova diagnosi di LMC in fase cronica
    • Punteggio sulla scala Lansky o Karnofsky superiore a 50 (scale che misurano la capacità di svolgere attività quotidiane)
    • Aspettativa di vita di almeno 12 settimane
    • I pazienti devono essersi ripresi dagli effetti collaterali di precedenti terapie
    • Valori di laboratorio nella norma o solo lievemente alterati per:
      • Sodio, bicarbonato, fosfato e calcio
      • Funzionalità epatica (AST, ALT, bilirubina)
      • Funzionalità renale (creatinina)

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (procedura che sostituisce le cellule del midollo osseo danneggiate)
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci, inclusi:
    • Storia di insufficienza cardiaca congestizia (il cuore non pompa il sangue in modo efficace)
    • Aritmie cardiache severe (battito cardiaco irregolare)
    • Angina instabile (dolore al petto)
    • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
    • Pazienti con disturbi della coagulazione non controllati
    • Pazienti che stanno assumendo medicinali che potrebbero interferire con il trattamento dello studio, come:
      • Farmaci che influenzano gli enzimi CYP3A4
      • Altri farmaci sperimentali
      • Pazienti con infezioni attive non controllate
      • Pazienti con altre forme di cancro attivo
      • Donne in gravidanza o in allattamento
      • Pazienti che non possono inghiottire compresse orali
      • Pazienti con gravi problemi gastrointestinali che potrebbero interferire con l'assorbimento del farmaco
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Dasatinib

    è un farmaco utilizzato per il trattamento della leucemia. Funziona bloccando l'azione di determinate proteine che causano la crescita delle cellule leucemiche. Viene somministrato ai pazienti che non possono più utilizzare altri trattamenti o per i quali altri trattamenti non sono più efficaci.

  • Imatinib

    è un farmaco più vecchio utilizzato nel trattamento della leucemia. Funziona in modo simile al dasatinib, bloccando la crescita delle cellule tumorali. In questo studio, viene menzionato come il trattamento precedente che i pazienti hanno ricevuto prima di passare al dasatinib, sia perché non ha funzionato abbastanza bene (resistenza) o perché ha causato effetti collaterali troppo gravi (intolleranza).

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dasatinib

    Un farmaco antineoplastico somministrato per via orale utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica (LMC) e della leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Philadelphia positivo (LLA Ph+), specialmente in pazienti che hanno sviluppato resistenza o intolleranza all'imatinib. Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione dell'attività della proteina tirosin-chinasi BCR-ABL e della famiglia delle chinasi SRC, bloccando così la proliferazione delle cellule leucemiche. Questo inibitore della tirosin-chinasi di seconda generazione è particolarmente efficace nei bambini e negli adolescenti, offrendo un'alternativa terapeutica importante quando altri trattamenti non sono più efficaci.

  • Imatinib

    Un farmaco antitumorale orale di prima linea utilizzato nel trattamento della leucemia mieloide cronica e altre forme di leucemia con cromosoma Philadelphia positivo. Agisce come inibitore selettivo della tirosin-chinasi, bloccando specificamente l'attività della proteina BCR-ABL responsabile della proliferazione incontrollata delle cellule leucemiche. Rappresenta il trattamento standard iniziale per la LMC in fase cronica, sebbene alcuni pazienti possano sviluppare resistenza o intolleranza al farmaco, richiedendo il passaggio a terapie alternative come il dasatinib.

Malattie studiate

  • Leucemia Mieloide Cronica (LMC) in fase cronica

    Una malattia del sangue che si sviluppa nel midollo osseo, dove le cellule del sangue si moltiplicano in modo incontrollato. Nella fase cronica, che è lo stadio iniziale della malattia, il corpo produce troppi globuli bianchi maturi. I pazienti possono presentare stanchezza, perdita di peso e ingrossamento della milza. La malattia progredisce lentamente e i sintomi sono spesso lievi all'inizio.

  • Leucemia Linfoblastica Acuta Philadelphia positiva (LLA Ph+)

    Una forma aggressiva di leucemia caratterizzata dalla produzione eccessiva di linfoblasti immaturi nel midollo osseo. Questi linfoblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la produzione di cellule sanguigne normali. La malattia è caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia, una particolare alterazione genetica. I sintomi includono stanchezza, febbre ricorrente e facilità al sanguinamento.

  • Leucemia Mieloide Cronica in fase accelerata (LMC-FA)

    Una fase più avanzata della leucemia mieloide cronica in cui la malattia progredisce più rapidamente rispetto alla fase cronica. Si caratterizza per un aumento più marcato dei globuli bianchi immaturi nel sangue e nel midollo osseo. I sintomi diventano più evidenti e possono includere febbre, dolori ossei e sudorazione notturna.

  • Leucemia Mieloide Cronica in fase blastica (LMC-FB)

    La fase più avanzata della leucemia mieloide cronica, caratterizzata da un'elevata presenza di cellule immature (blasti) nel sangue e nel midollo osseo. In questa fase, la malattia si comporta in modo simile a una leucemia acuta. I sintomi diventano più intensi e possono includere infezioni frequenti, sanguinamento e anemia severa.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2024-510784-36-00Codice del protocolloCA180-226Partecipanti previsti149 personePromotoreBristol Myers Squibb International Corporation

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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