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Studio sull'uso di corticosteroidi e rituximab per prevenire la generalizzazione della miastenia gravis oculare nei pazienti con esordio oculare

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La miastenia gravis è una malattia che colpisce i muscoli, causando debolezza e affaticamento. In particolare, la forma oculare di questa malattia interessa i muscoli degli occhi, portando a sintomi come ptosi (abbassamento delle palpebre) e diplopia (visione doppia). Questo studio si concentra sulla prevenzione della diffusione della miastenia oculare ad altre parti del corpo. Il trattamento prevede l'uso di corticosteroidi, come il prednisone, che sono farmaci che aiutano a ridurre l'infiammazione e la risposta del sistema immunitario. Inoltre, viene utilizzato il rituximab, un farmaco che agisce sul sistema immunitario, per i pazienti che mostrano una ricomparsa dei sintomi oculari durante la riduzione graduale dei corticosteroidi.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di un trattamento immediato con corticosteroidi al momento della diagnosi e l'aggiunta di rituximab in caso di ricomparsa dei sintomi oculari. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà il trattamento standard con corticosteroidi, mentre l'altro riceverà anche il rituximab. Il progresso della malattia sarà monitorato per due anni per vedere se il trattamento aiuta a prevenire la diffusione della miastenia gravis oltre i muscoli oculari.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci sotto forma di compresse o soluzioni per infusione. I farmaci utilizzati includono azatioprina, metilprednisolone, e paracetamolo per gestire i sintomi e gli effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo. L'obiettivo è confrontare i risultati tra i due gruppi per determinare quale trattamento sia più efficace nel prevenire la generalizzazione della malattia. Lo studio durerà fino al 2029, con l'inizio del reclutamento previsto per il 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di corticosteroidi immediati. Questo avviene al momento della diagnosi di miastenia oculare.

    Il farmaco utilizzato è prednisone, somministrato per via orale sotto forma di compresse da 20 mg.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio dei sintomi

    Durante il trattamento con corticosteroidi, i sintomi oculari vengono monitorati attentamente.

    In caso di ricorrenza dei sintomi oculari durante la riduzione graduale dei corticosteroidi, viene aggiunto rituximab.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di rituximab

    Il rituximab viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La concentrazione del farmaco è di 500 mg per soluzione di infusione.

  4. Passaggio 4

    Trattamento aggiuntivo

    In caso di necessità, possono essere somministrati altri farmaci per gestire i sintomi o le complicazioni.

    Questi includono paracetamolo per via endovenosa e methylprednisolone per via endovenosa o sottocutanea.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    La progressione verso la miastenia generalizzata viene valutata entro 2 anni dall'inizio del trattamento.

    La valutazione si basa su punteggi clinici specifici e sulla qualità della vita del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Essere un paziente con età superiore ai 18 anni.
  • Avere una diagnosi di miastenia oculare negli ultimi 6 mesi. Questo significa che un medico esperto ha osservato sintomi come ptosi (abbassamento della palpebra) e/o diplopia binoculare (visione doppia) che possono variare o cambiare con il tempo. La diagnosi può essere confermata anche da test specifici come anticorpi anti-AChR positivi, decremento nella stimolazione nervosa ripetitiva o un test edrofonio positivo.
  • I sintomi devono essere limitati ai muscoli oculari e/o orbicolari, senza sintomi non oculari.
  • I sintomi devono essere presenti da almeno un mese per escludere una miastenia generalizzata all'inizio.
  • Non aver ricevuto terapie immunosoppressive per la gestione della miastenia oculare.
  • Aver ricevuto informazioni sullo studio e aver firmato un consenso per partecipare allo studio.
  • Essere affiliato a un sistema di sicurezza sociale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave, una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire il trattamento proposto nello studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Corticosteroidi

    Questi farmaci sono utilizzati per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Nel contesto di questo studio, i corticosteroidi vengono somministrati immediatamente al momento della diagnosi di miastenia oculare per prevenire la progressione della malattia.

  • Rituximab

    Questo è un farmaco che agisce riducendo il numero di alcune cellule del sistema immunitario che possono attaccare i muscoli. Viene aggiunto al trattamento se i sintomi oculari si ripresentano durante la riduzione graduale dei corticosteroidi, con l'obiettivo di prevenire la generalizzazione della miastenia gravis.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Corticosteroidi

    I corticosteroidi sono farmaci somministrati per via orale o iniettiva, utilizzati per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Attualmente, sono ampiamente riconosciuti nella letteratura medica per il trattamento di varie condizioni autoimmuni, tra cui la miastenia grave. Sono indicati principalmente per ridurre i sintomi infiammatori e prevenire la progressione della malattia. Agiscono legandosi ai recettori dei glucocorticoidi, modulando l'espressione genica e riducendo la produzione di molecole infiammatorie. Appartengono alla classe farmacologica degli antinfiammatori steroidei.

  • Rituximab

    Rituximab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato per trattare alcune malattie autoimmuni e tipi di cancro. È attualmente studiato per la sua efficacia nella miastenia grave oculare, in particolare quando i sintomi oculari ricorrono durante la riduzione dei corticosteroidi. È indicato per ridurre l'attività del sistema immunitario, prevenendo l'aggravamento della malattia. Il suo meccanismo d'azione coinvolge il legame con la proteina CD20 sulle cellule B, portando alla loro distruzione. Appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Miastenia grave – La miastenia grave è una malattia autoimmune che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. Inizia spesso con sintomi oculari come ptosi (abbassamento delle palpebre) e diplopia (visione doppia). La debolezza può progredire e coinvolgere altri muscoli del corpo, rendendo difficili attività quotidiane come masticare, deglutire e respirare. La gravità dei sintomi può variare nel tempo, con periodi di miglioramento e peggioramento. La malattia è caratterizzata da un'alterazione della trasmissione neuromuscolare, dovuta alla presenza di anticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina. Sebbene possa colpire persone di tutte le età, è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506656-24-00Partecipanti previsti128 personePromotoreHopital Fondation Adolphe De Rothschild

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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