Studio sull’uso di cellule staminali mesenchimali per lesioni refrattarie del morbo di Crohn

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda il trattamento della Malattia di Crohn, una condizione infiammatoria cronica che colpisce l’intestino. In particolare, lo studio si concentra su lesioni che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Il trattamento in esame utilizza cellule staminali mesenchimali, chiamate MSC, che vengono iniettate localmente. Queste cellule sono derivate dal midollo osseo e sono espanse in laboratorio per essere utilizzate nella terapia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di queste iniezioni di cellule staminali nel favorire la guarigione delle lesioni intestinali e perianali refrattarie nella Malattia di Crohn. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per verificare la guarigione delle lesioni e per controllare eventuali effetti collaterali. Il monitoraggio avverrà a intervalli regolari, fino a 48 settimane dopo il trattamento.

Durante lo studio, verranno valutati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come il dolore, il benessere generale e la frequenza delle evacuazioni. Saranno inoltre esaminati i cambiamenti nell’attività della malattia e nella qualità della vita. I risultati saranno confrontati in diversi momenti, per comprendere l’evoluzione delle condizioni dei partecipanti nel tempo.

1 inizio dello studio

Il paziente partecipa allo studio dopo aver firmato il consenso informato.

Il paziente deve avere almeno 18 anni e una diagnosi di malattia di Crohn da più di 6 mesi.

È necessaria la presenza di almeno una lesione refrattaria alle terapie convenzionali e ai trattamenti biologici.

2 somministrazione del trattamento

Il trattamento consiste in un’iniezione locale di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo.

Le cellule sono somministrate sotto forma di sospensione per iniezione.

3 monitoraggio iniziale

Il paziente viene monitorato per eventi avversi e cambiamenti nei segni vitali il giorno del trattamento e durante tutte le visite di follow-up.

4 valutazione a 12 settimane

A 12 settimane, viene valutata la guarigione completa o parziale della lesione refrattaria.

La sicurezza continua a essere monitorata attraverso l’osservazione di eventi avversi.

5 valutazione a 48 settimane

A 48 settimane, viene nuovamente valutata la guarigione della lesione.

Viene analizzata l’evoluzione degli esiti riportati dal paziente, inclusi dolore, benessere generale e numero di evacuazioni giornaliere.

Viene valutato l’indice di attività della malattia di Crohn e la qualità della vita tramite scale specifiche.

6 monitoraggio continuo

Durante tutto il periodo dello studio, vengono monitorati specifici esiti di sicurezza, in particolare a settimane 0, 4, 12, 24 e 48.

Questi includono l’occorrenza di ostruzioni, perforazioni intestinali, fistole intra-addominali, ascessi perianali e nuovi tratti fistolosi perianali.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere pazienti di età pari o superiore a 18 anni.
  • Firmare il consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che si accetta di partecipare.
  • Avere una diagnosi di Malattia di Crohn da più di 6 mesi.
  • Avere almeno una lesione da Malattia di Crohn che non risponde alle terapie convenzionali, come azatioprina, 6-mercaptopurina o metotrexato, e ai trattamenti biologici, come le terapie anti-TNF, vedolizumab o ustekinumab.
  • La lesione non responsiva è definita come: (1) un restringimento del colon o dell’ileo lungo da 2 a 5 cm, visibile durante una ileocolonscopia (un esame che permette di vedere l’interno dell’intestino), (2) un’ulcera profonda non guarita del colon o dell’ileo visibile durante una ileocolonscopia, o (3) una fistola perianale attivamente drenante.
  • Lo studio includerà 15 pazienti con restringimenti, 5 pazienti con ulcere profonde non guarite e 50 pazienti con fistole perianali attivamente drenanti.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero influenzare la partecipazione allo studio.
  • Allergie note ai componenti del trattamento utilizzato nello studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Uso di farmaci non consentiti dallo studio.
  • Condizioni mediche che potrebbero rendere pericolosa la partecipazione allo studio.
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
14.05.2018

Sedi della sperimentazione

Cellule staminali mesenchimali
Le cellule staminali mesenchimali sono un tipo di cellule che possono trasformarsi in diversi tipi di tessuti nel corpo. In questo studio clinico, vengono utilizzate per trattare le lesioni intestinali e perianali nei pazienti con malattia di Crohn che non rispondono ad altri trattamenti. L’obiettivo è valutare se l’iniezione locale di queste cellule può aiutare a guarire le lesioni e migliorare la condizione del paziente.

Malattie in studio:

Malattia di Crohn – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente l’intestino, ma può interessare qualsiasi parte del tratto gastrointestinale. I sintomi comuni includono dolore addominale, diarrea persistente, affaticamento e perdita di peso. La malattia può causare lesioni e ulcere nel tratto intestinale, che possono portare a complicazioni come fistole e stenosi. La progressione della malattia varia da persona a persona, con periodi di remissione alternati a riacutizzazioni. Le cause esatte non sono completamente comprese, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali giochino un ruolo. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 13:43

ID della sperimentazione:
2024-514033-37-00
Codice del protocollo:
TJT1707P1MSC
NCT ID:
NCT03901235
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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