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Studio sull'uso di CD19-CAR_LENTI_ALLO, fludarabina e ciclofosfamide per bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante/refrattaria

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B che si ripresenta o non risponde ai trattamenti standard. Questa malattia colpisce principalmente bambini e giovani adulti. Il trattamento in esame utilizza cellule T modificate, chiamate CD19-CAR T cells, che sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Queste cellule vengono somministrate attraverso un'iniezione. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose raccomandata di queste cellule T modificate nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti.

Oltre alle CD19-CAR T cells, il trattamento prevede l'uso di altri farmaci, come Fludarabina e Ciclofosfamide, che aiutano a preparare il corpo a ricevere le cellule T. Questi farmaci vengono somministrati come soluzione per iniezione o infusione. Lo studio include anche un gruppo di controllo che potrebbe ricevere un placebo. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta e gli eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a stabilire la sicurezza del trattamento e a determinare la dose ottimale delle CD19-CAR T cells. I ricercatori valuteranno anche la capacità del trattamento di ridurre la presenza di cellule cancerose nel corpo. I risultati aiuteranno a capire se questo approccio può essere un'opzione efficace per i pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B che non rispondono ad altri trattamenti. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di Fludarabina e Ciclofosfamide per via endovenosa. Questi farmaci sono utilizzati per preparare il corpo a ricevere le cellule CAR T.

    La Fludarabina viene somministrata come polvere per soluzione iniettabile o per infusione, mentre la Ciclofosfamide è una soluzione per iniezione o infusione.

  2. Passaggio 2

    Infusione delle cellule CAR T

    Dopo la preparazione con i farmaci, viene effettuata l'infusione delle cellule CD19-CAR T allogeniche di seconda generazione.

    La dose delle cellule CAR T è determinata in base al peso corporeo totale del paziente e al tipo di donatore (completamente compatibile o aploidentico).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Dopo l'infusione, viene effettuato un monitoraggio per valutare la sicurezza del trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include la valutazione della tossicità limitante la dose (DLT) e la sicurezza complessiva del prodotto cellulare.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    A 28 giorni dall'infusione, viene valutata la risposta al trattamento, inclusa la remissione completa (CR) o la remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi).

    La negatività della malattia minima residua (MRD) viene valutata tramite citometria a flusso o qPCR.

  5. Passaggio 5

    Follow-up a lungo termine

    Il paziente viene seguito per un periodo prolungato per monitorare la presenza di cellule CAR T positive e valutare eventuali effetti a lungo termine.

    Il follow-up include la valutazione della probabilità di ottenere una CR con negatività MRD, stratificata in base al carico della malattia al momento dell'arruolamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere una diagnosi di Leucemia Linfoblastica Acuta B che esprime CD19 e che è ricaduta o non risponde al trattamento.
  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 1 e 35 anni.
  • Il paziente deve avere un conteggio di cellule CD19+ superiore a 50 cellule/mcl e/o una Malattia Residua Minima (MRD) superiore a 10-4. La MRD è una misura della quantità di cellule leucemiche rimaste nel corpo dopo il trattamento.
  • Se il paziente ha già ricevuto una terapia diretta contro CD19, deve soddisfare alcune condizioni, come avere ancora la malattia CD19-positiva e aver atteso almeno un mese dall'ultima terapia.
  • Il paziente deve essere non idoneo per un prodotto commerciale di cellule CAR T autologhe dirette contro CD19 o avere avuto una ricaduta entro 6 mesi dopo un trapianto allogenico di cellule staminali.
  • Il paziente o il suo tutore legale deve dare il consenso informato per partecipare allo studio. I bambini di età pari o superiore a 12 anni parteciperanno a una discussione adeguata alla loro età e daranno il loro assenso verbale, se appropriato.
  • Il paziente deve avere uno stato di salute generale adeguato, misurato con scale specifiche: Karnofsky per chi ha più di 16 anni e Lansky per chi ha meno di 16 anni, entrambi devono essere pari o superiori al 60%.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare metodi contraccettivi efficaci per almeno 12 mesi dopo l'infusione del prodotto CD19-CAR_Lenti_ALLO.
  • Gli uomini con capacità riproduttiva devono accettare di usare metodi contraccettivi efficaci per almeno 12 mesi dopo l'infusione del prodotto CD19-CAR_Lenti_ALLO.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B che è tornata o non risponde al trattamento.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (un tipo di trapianto di midollo osseo da un donatore).
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno un donatore familiare completamente compatibile per il trapianto.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono in condizioni di salute tali da permettere la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

CD19-CAR T cells: Queste sono cellule T modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. In questo studio, vengono utilizzate cellule T di seconda generazione che sono state modificate per riconoscere una proteina chiamata CD19, presente sulla superficie delle cellule di leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Le cellule T vengono prelevate da un donatore, modificate e poi infuse nel paziente per aiutare a combattere il cancro. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza di queste cellule e determinare la dose raccomandata per i pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.

Che cosa si sa già del trattamento

CD19-CAR T cells – Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di Fase I per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante/refrattaria nei bambini e nei giovani adulti. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento di pazienti con questa forma di leucemia che non rispondono ad altre terapie. Il meccanismo d'azione coinvolge l'ingegnerizzazione delle cellule T del sistema immunitario per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19. Appartiene alla classe farmacologica delle terapie cellulari e geniche.

Malattie studiate

Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B Recidivante/Refrattaria – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si verifica quando le cellule B immature si moltiplicano rapidamente e in modo incontrollato nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. La forma recidivante/refrattaria indica che la malattia è tornata dopo il trattamento o non ha risposto ai trattamenti standard. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, eccessiva facilità a sanguinare o a sviluppare lividi, e infezioni frequenti. La progressione della malattia può portare a un accumulo di cellule leucemiche nel midollo osseo e nel sangue, compromettendo ulteriormente la produzione di cellule normali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-508420-36-00Codice del protocolloAlloCARPartecipanti previsti24 personePromotoreOspedale Pediatrico Bambino Gesu'

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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