Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM), una condizione in cui alcune cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in modo anomalo nel corpo. Questo accumulo può causare sintomi che non sono ben controllati con le terapie standard. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Avapritinib, noto anche con il codice BLU-285. Avapritinib è un tipo di farmaco che agisce in modo specifico su una mutazione chiamata KIT, che è spesso presente in questa malattia.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di Avapritinib nei pazienti con ISM. Il farmaco sarà somministrato sotto forma di compresse rivestite e sarà confrontato con un placebo. Lo studio è suddiviso in tre parti: la prima parte mira a determinare la dose ottimale di Avapritinib, la seconda parte valuta il cambiamento nei sintomi rispetto al placebo, e la terza parte esamina la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del farmaco.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Avapritinib o un placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se Avapritinib può essere un’opzione efficace per i pazienti con Mastocitosi Sistemica Indolente che non rispondono adeguatamente alle terapie attuali.
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