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Studio sull'uso di avapritinib nei pazienti con mastocitosi sistemica indolente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM), una condizione in cui alcune cellule del sistema immunitario, chiamate mastociti, si accumulano in modo anomalo nel corpo. Questo accumulo può causare sintomi che non sono ben controllati con le terapie standard. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato avapritinib, noto anche con il codice BLU-285. Avapritinib è un tipo di farmaco che agisce in modo specifico su una mutazione chiamata KIT, che è spesso presente in questa malattia.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di avapritinib nei pazienti con ISM. Il farmaco sarà somministrato sotto forma di compresse rivestite e sarà confrontato con un placebo. Lo studio è suddiviso in tre parti: la prima parte mira a determinare la dose ottimale di avapritinib, la seconda parte valuta il cambiamento nei sintomi rispetto al placebo, e la terza parte esamina la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno avapritinib o un placebo e saranno monitorati per valutare i cambiamenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se avapritinib può essere un'opzione efficace per i pazienti con Mastocitosi Sistemica Indolente che non rispondono adeguatamente alle terapie attuali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età minima di 18 anni e la conferma della diagnosi di mastocitosi sistemica indolente (ISM) tramite revisione patologica centrale.

    Il paziente deve avere sintomi moderati o gravi e non aver ottenuto un controllo adeguato dei sintomi con le terapie standard.

  2. Passaggio 2

    Parte 1 dello studio

    L'obiettivo principale di questa fase è determinare la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) di avapritinib nei pazienti con ISM.

    Il paziente riceve avapritinib sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

  3. Passaggio 3

    Parte 2 dello studio

    Questa fase è progettata per valutare il cambiamento medio nei sintomi della mastocitosi sistemica indolente (ISM-SAF TSS) dal basale al giorno 1 del ciclo 7, confrontando avapritinib con il placebo.

    Il paziente continua a ricevere avapritinib o placebo secondo il protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Parte 3 dello studio

    Questa fase si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di avapritinib nei pazienti con ISM.

    Il paziente continua il trattamento con avapritinib per un periodo prolungato, monitorando la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto lo studio, il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la sicurezza e la tollerabilità di avapritinib, inclusi esami del sangue, elettrocardiogrammi e altri test di laboratorio.

    Vengono valutati anche i cambiamenti nel carico delle cellule mastocitarie e l'uso delle cure di supporto migliori.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • I pazienti devono avere almeno 18 anni.
  • Il paziente deve avere una condizione chiamata Mastocitosi Sistemica (SM), confermata da un esame specifico del midollo osseo e da una revisione centrale dei risultati diagnostici secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Il paziente deve avere sintomi da moderati a gravi, basati su un punteggio minimo medio dei sintomi (TSS) durante un periodo di valutazione di 14 giorni. Il punteggio minimo richiesto è di almeno 28.
  • Il paziente deve aver fallito nel controllare adeguatamente almeno uno dei sintomi di base con almeno due delle seguenti terapie sintomatiche: bloccanti H1, bloccanti H2, inibitori della pompa protonica, inibitori dei leucotrieni, sodio cromoglicato, corticosteroidi o omalizumab.
  • Le terapie sintomatiche per la SM del paziente (ad esempio, bloccanti H1 e H2) devono essere stabili (stessa dose, nessun nuovo farmaco) per almeno 14 giorni prima dell'inizio della valutazione dei sintomi di 14 giorni.
  • Se il paziente sta assumendo corticosteroidi, la dose deve essere di massimo 20 mg al giorno di prednisone o equivalente, e la dose deve essere stabile per almeno 14 giorni prima dell'inizio della valutazione dei sintomi di 14 giorni.
  • Il paziente deve avere un punteggio di Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG-PS) compreso tra 0 e 2, che indica il livello di attività fisica e capacità di prendersi cura di sé.
  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM). Questa è una condizione medica specifica che riguarda il sistema immunitario.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 18 ai 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato. Questo significa che devono essere in grado di capire e accettare volontariamente di partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando. Questo è per garantire la sicurezza sia della madre che del bambino.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio. Questo è per evitare effetti indesiderati o risultati non accurati.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la loro partecipazione o la sicurezza nello studio.
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Farmaci in studio

Avapritinib è un farmaco sperimentale utilizzato in questo studio clinico per trattare la mastocitosi sistemica indolente e smoldering. È un inibitore selettivo della tirosina chinasi mirato a mutazioni specifiche del gene KIT. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di migliorare i sintomi che non sono adeguatamente controllati con le terapie standard. L'obiettivo è determinare la dose raccomandata per la fase successiva dello studio e valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Avapritinib – Avapritinib è un farmaco somministrato per via orale, progettato per trattare la mastocitosi sistemica indolente (ISM). Attualmente è in fase di studio clinico di fase 2 per valutare la sua sicurezza ed efficacia. È indicato principalmente per pazienti con ISM i cui sintomi non sono adeguatamente controllati con la terapia standard. Avapritinib agisce inibendo selettivamente la tirosina chinasi mutata KIT, un enzima coinvolto nella crescita anomala delle cellule mastocitarie. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della tirosina chinasi.

Malattie studiate

Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM) – È una malattia rara caratterizzata dall'accumulo anomalo di mastociti in vari tessuti del corpo, come la pelle, il midollo osseo e altri organi. I sintomi possono includere prurito, arrossamento della pelle, dolori addominali e sintomi gastrointestinali. La progressione della malattia è generalmente lenta e i sintomi possono variare in intensità. I mastociti rilasciano sostanze chimiche che possono causare reazioni allergiche e infiammazioni. La malattia può influenzare la qualità della vita a causa dei sintomi cronici. La diagnosi si basa spesso su esami del sangue e biopsie per rilevare l'accumulo di mastociti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512585-34-00Codice del protocolloBLU-285-2203Partecipanti previsti251 personePromotoreBlueprint Medicines Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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