Questo studio clinico riguarda persone con ipertrigliceridemia grave, una condizione in cui i livelli di grassi nel sangue chiamati trigliceridi sono molto elevati. Quando i trigliceridi sono troppo alti, possono causare problemi di salute seri, tra cui l’infiammazione del pancreas. Lo studio esamina un farmaco sperimentale chiamato olezarsen, noto anche con il nome in codice ISIS 678354, che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco vero, mentre altri riceveranno un placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve cosa durante lo studio. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per abbassare i lipidi nel sangue durante tutto lo studio.

Lo scopo dello studio è valutare se olezarsen è efficace nel ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue rispetto al placebo. I ricercatori misureranno quanto cambiano i livelli di trigliceridi dopo sei mesi e dopo dodici mesi di trattamento. Inoltre, lo studio esaminerà altri valori nel sangue legati ai grassi, come l’apolipoproteina C-III, il colesterolo rimanente e il colesterolo non-HDL. Verrà anche osservato quanti partecipanti riescono a raggiungere livelli di trigliceridi più sicuri e se il farmaco può ridurre il rischio di sviluppare pancreatite acuta, che è un’infiammazione improvvisa e grave del pancreas.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per circa un anno, con iniezioni sottocutanee regolari. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 80 milligrammi, e la durata totale del trattamento sarà di circa 53 settimane. I partecipanti dovranno seguire una dieta appropriata e uno stile di vita sano, e i loro farmaci per abbassare i lipidi dovranno essere stabili prima di iniziare lo studio. I medici monitoreranno attentamente i livelli di trigliceridi e altri valori nel sangue durante tutto il periodo dello studio per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.