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Studio sull'olezarsen somministrato per via sottocutanea in pazienti con ipertrigliceridemia grave

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda persone con ipertrigliceridemia grave, una condizione in cui i livelli di grassi nel sangue chiamati trigliceridi sono molto elevati. Quando i trigliceridi sono troppo alti, possono causare problemi di salute seri, tra cui l'infiammazione del pancreas. Lo studio esamina un farmaco sperimentale chiamato olezarsen, noto anche con il nome in codice ISIS 678354, che viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno il farmaco vero, mentre altri riceveranno un placebo, e né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve cosa durante lo studio. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci abituali per abbassare i lipidi nel sangue durante tutto lo studio.

Lo scopo dello studio è valutare se olezarsen è efficace nel ridurre i livelli di trigliceridi nel sangue rispetto al placebo. I ricercatori misureranno quanto cambiano i livelli di trigliceridi dopo sei mesi e dopo dodici mesi di trattamento. Inoltre, lo studio esaminerà altri valori nel sangue legati ai grassi, come l'apolipoproteina C-III, il colesterolo rimanente e il colesterolo non-HDL. Verrà anche osservato quanti partecipanti riescono a raggiungere livelli di trigliceridi più sicuri e se il farmaco può ridurre il rischio di sviluppare pancreatite acuta, che è un'infiammazione improvvisa e grave del pancreas.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per circa un anno, con iniezioni sottocutanee regolari. La dose massima giornaliera del farmaco sarà di 80 milligrammi, e la durata totale del trattamento sarà di circa 53 settimane. I partecipanti dovranno seguire una dieta appropriata e uno stile di vita sano, e i loro farmaci per abbassare i lipidi dovranno essere stabili prima di iniziare lo studio. I medici monitoreranno attentamente i livelli di trigliceridi e altri valori nel sangue durante tutto il periodo dello studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    All'inizio dello studio, viene somministrata una iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione effettuata subito sotto la pelle.

    L'iniezione può contenere il farmaco olezarsen (ISIS 678354) alla dose di 80 mg oppure un placebo, che è una sostanza priva di principio attivo composta da acqua, sale e vitamina B2.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio a sei mesi

    Al sesto mese dall'inizio, viene effettuata una valutazione per misurare la variazione dei livelli di trigliceridi (grassi nel sangue) misurati dopo un periodo di digiuno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio a dodici mesi

    Al dodicesimo mese, viene eseguita una nuova valutazione per osservare i cambiamenti nei livelli di trigliceridi, nell'apolipoproteina C-III, nel colesterolo residuo e nel colesterolo non-HDL.

    In questa fase viene verificata la capacità di raggiungere determinati valori target dei trigliceridi nel sangue.

  4. Passaggio 4

    Periodo di osservazione fino a cinquantatré settimane

    Tra la settimana 1 e la settimana 53, viene monitorata l'eventuale presenza di episodi di pancreatite acuta (un'infiammazione del pancreas).

    Viene inoltre misurata la variazione della frazione di grasso epatico, che indica la quantità di grasso presente nel fegato.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il paziente deve avere livelli di trigliceridi a digiuno (un tipo di grasso presente nel sangue) uguali o superiori a 500 mg/dL in due momenti diversi durante il periodo iniziale dello studio
  • Il paziente deve già seguire una terapia per abbassare i lipidi (medicinali che riducono i grassi nel sangue) secondo le linee guida mediche locali
  • I farmaci per abbassare i lipidi devono essere stati ottimizzati e mantenuti stabili per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio
  • Il paziente deve essere disposto a seguire una dieta e uno stile di vita specifici durante lo studio
  • Possono partecipare sia uomini che donne
  • Possono partecipare adulti e anziani

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Olezarsen è un medicinale sperimentale che viene somministrato mediante iniezione sotto la pelle. Questo farmaco è studiato per aiutare le persone che hanno livelli molto alti di trigliceridi nel sangue. I trigliceridi sono un tipo di grasso presente nel sangue e quando i loro livelli sono troppo elevati possono causare problemi di salute. L'obiettivo di questo medicinale è ridurre la quantità di trigliceridi nel sangue dei pazienti.

Il placebo è una sostanza che non contiene alcun principio attivo. Viene utilizzato nello studio per confrontare gli effetti del medicinale sperimentale con quelli di una sostanza inattiva. Questo aiuta i ricercatori a capire se il medicinale funziona davvero. Il placebo viene somministrato allo stesso modo del medicinale in studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Olezarsen – Olezarsen è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'ipertrigliceridemia grave, una condizione caratterizzata da livelli molto elevati di grassi nel sangue chiamati trigliceridi. Questo medicinale agisce a livello molecolare riducendo la produzione di specifiche proteine nel fegato che sono responsabili del trasporto dei trigliceridi nel sangue, abbassando così i loro livelli nell'organismo. Appartiene alla classe dei farmaci chiamati oligonucleotidi antisenso, molecole che interferiscono con il processo di produzione delle proteine nelle cellule per ottenere un effetto terapeutico.

Malattie studiate

Ipertrigliceridemia grave – L'ipertrigliceridemia grave è una condizione caratterizzata da livelli estremamente elevati di trigliceridi nel sangue. I trigliceridi sono un tipo di grasso che il corpo utilizza come fonte di energia. Quando i loro livelli superano significativamente i valori normali, possono accumularsi nel sangue causando vari problemi di salute. Questa condizione può essere causata da fattori genetici, alimentari o da altre malattie sottostanti. Nel corso del tempo, l'ipertrigliceridemia grave può portare a complicazioni come l'infiammazione del pancreas. La malattia richiede un attento monitoraggio dei livelli di grassi nel sangue.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-501420-20-00Codice del protocolloISIS 678354-CS6Partecipanti previsti448 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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