Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sull'Infusione di Varnimcabtagene Autoleucel in Pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta CD19+ Resistente o Refrattaria

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la leucemia linfoblastica acuta, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo tipo di leucemia è caratterizzato dalla crescita rapida di cellule immature nel sangue e nel midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate ARI-0001, che sono cellule T del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Queste cellule vengono infuse nel paziente per cercare di combattere la malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di queste cellule modificate nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta che non rispondono ai trattamenti tradizionali o che hanno avuto una ricaduta. Durante lo studio, i pazienti riceveranno un'infusione di ARI-0001 e saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento. Saranno anche somministrati altri farmaci come bendamustina, fludarabina, ciclofosfamide, tocilizumab, paracetamolo, allopurinolo e dexclorfeniramina per gestire la terapia e i suoi effetti collaterali.

Il trattamento con ARI-0001 è una forma di terapia cellulare avanzata che utilizza un virus chiamato lentivirus per modificare le cellule T. Queste cellule sono progettate per riconoscere una proteina specifica chiamata CD19 presente sulla superficie delle cellule leucemiche. Lo studio mira a determinare quanto tempo le cellule modificate rimangono attive nel corpo e quanto bene riescono a eliminare le cellule cancerose. I pazienti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la durata della risposta al trattamento e la loro sopravvivenza complessiva.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di allopurinolo per via orale. Questo farmaco viene utilizzato per prevenire complicazioni legate all'aumento dei livelli di acido urico nel sangue.

    La somministrazione di allopurinolo continua per tutta la durata del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Preparazione alla terapia con ARI-0001

    Viene somministrato bendamustine tramite infusione endovenosa per ridurre il numero di cellule tumorali e preparare il corpo alla terapia con ARI-0001.

    Segue la somministrazione di fludarabine tramite infusione endovenosa per ulteriormente ridurre le cellule tumorali e migliorare l'efficacia della terapia con ARI-0001.

  3. Passaggio 3

    Infusione di ARI-0001

    Viene effettuata l'infusione di ARI-0001, che consiste in cellule T autologhe modificate per attaccare le cellule tumorali CD19+.

    L'infusione avviene tramite infusione endovenosa e richiede un monitoraggio attento per valutare la risposta e gli effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Gestione degli effetti collaterali

    In caso di reazioni allergiche, viene somministrato dexchlorpheniramine per via orale.

    Per gestire la febbre o il dolore, viene somministrato paracetamol per via orale.

    In caso di sindrome da rilascio di citochine, viene somministrato tocilizumab tramite infusione endovenosa.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Il monitoraggio della risposta al trattamento avviene tramite analisi del sangue e altri esami diagnostici.

    Il follow-up include valutazioni mensili nei primi sei mesi e successivamente trimestrali fino a due anni dall'infusione.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta CD19+, con un'aspettativa di vita inferiore a 2 anni, che soddisfi le seguenti condizioni: malattia recidivante/refrattaria non candidata al trapianto (a causa di malattie associate o assenza di donatore) o recidiva post-trapianto allogenico.
  • Avere una malattia misurabile, cioè la presenza di malattia residua misurabile tramite citometria a flusso nel midollo osseo o nel sangue periferico.
  • Avere un'età inferiore a 70 anni (da 18 a 70 anni).
  • Avere uno stato funzionale ECOG da 0 a 2. Questo è un modo per valutare quanto bene una persona può svolgere le attività quotidiane.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Avere un accesso venoso adeguato per eseguire una linfoferesi. Non devono esserci controindicazioni per questa procedura, che è un metodo per raccogliere cellule dal sangue.
  • Firmare il consenso informato, che è un documento che spiega lo studio e conferma che si accetta di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia linfoblastica acuta. Questa è una malattia del sangue.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia in una forma resistente o refrattaria. Questo significa che la malattia non risponde ai trattamenti standard.
  • Non possono partecipare persone che non hanno il marcatore CD19+. Questo è un tipo di proteina presente sulle cellule malate.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ARI-0001: Queste sono cellule T autologhe differenziate, prelevate dal sangue periferico del paziente. Le cellule vengono espanse e modificate con un lentivirus per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) con specificità anti-CD19. Questo recettore è coniugato con le regioni co-stimolatorie 4-1BB e CD3z. L'obiettivo di queste cellule è riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19, presente nella leucemia linfoblastica acuta resistente o refrattaria alla terapia.

Che cosa si sa già del trattamento

ARI-0001 – ARI-0001 è un trattamento somministrato tramite infusione di cellule T autologhe differenziate, prelevate dal sangue periferico del paziente, espanse e modificate con un lentivirus per esprimere un recettore chimerico per l'antigene con specificità anti-CD19. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase 2 per la leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente o refrattaria. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di pazienti con questa forma di leucemia che non rispondono alle terapie convenzionali. Il meccanismo d'azione coinvolge il riconoscimento e l'eliminazione delle cellule tumorali CD19+ da parte delle cellule T modificate. Questa terapia è classificata come una forma di immunoterapia cellulare avanzata.

Malattie studiate

Leucemia linfoblastica acuta – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo che colpisce i globuli bianchi. Si sviluppa rapidamente e provoca un accumulo di cellule immature, chiamate linfoblasti, che non funzionano correttamente. Queste cellule anormali si moltiplicano rapidamente e possono sopprimere la produzione di cellule normali nel midollo osseo. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La malattia può progredire rapidamente se non trattata, portando a complicazioni gravi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513601-31-00Codice del protocolloCART19-BE-02Partecipanti previsti32 personePromotoreFundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.