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Studio sull'Imatinib Inalato per l'Ipertensione Arteriosa Polmonare in Pazienti Adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una malattia che colpisce i vasi sanguigni nei polmoni, causando un aumento della pressione arteriosa polmonare. Questo può portare a difficoltà respiratorie e affaticamento. Il trattamento in esame è limatinib, noto anche come AV-101, un farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, una proteina coinvolta nella crescita cellulare. Il farmaco viene somministrato tramite inalazione utilizzando un dispositivo chiamato AV-101 DPI, un inalatore di polvere secca.

Lo scopo dello studio è determinare la dose ottimale di AV-101 per migliorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento nei pazienti con PAH. Lo studio è suddiviso in due fasi: la Fase 2b, che si concentra sulla sicurezza e tollerabilità del farmaco, e la Fase 3, che valuta l'efficacia del trattamento rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 24 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nella loro capacità di camminare e altri indicatori di salute.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. L'obiettivo principale è osservare il cambiamento nella resistenza vascolare polmonare e nella distanza percorsa in sei minuti di cammino, confrontando i risultati con quelli ottenuti con il placebo. Questo aiuterà a stabilire se AV-101 può essere un trattamento efficace per lIpertensione Arteriosa Polmonare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di AV-101 in pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH).

    Lo studio è randomizzato, controllato e dura 24 settimane.

  2. Passaggio 2

    Fase di screening

    Il paziente viene valutato per verificare se soddisfa i criteri di inclusione, come l'età compresa tra 18 e 75 anni e la capacità di camminare almeno 100 metri durante un test di camminata di 6 minuti.

    Viene confermata la diagnosi di PAH secondo la classificazione NICE di Gruppo 1.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il paziente inizia il trattamento con imatinib per via inalatoria o con un placebo, sotto forma di capsule.

    La dose ottimale di AV-101 viene stabilita durante la fase 2b dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante le 24 settimane, il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per misurare il cambiamento nella resistenza vascolare polmonare (PVR) e nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD).

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento

    Alla fine delle 24 settimane, il paziente completa il trattamento.

    I risultati vengono analizzati per determinare l'efficacia del AV-101 rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della visita di screening.
  • Avere una diagnosi di Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH), che rientra in uno dei sottogruppi della classificazione NICE del Gruppo 1, come: a. PAH idiopatica o ereditaria, PAH associata a malattie del tessuto connettivo, b. PAH dovuta a farmaci e/o tossine/chimici (essendo sotto la cura del medico per almeno un anno senza ricadute di abuso di farmaci o tossine/chimici), c. PAH associata all'HIV o d. PAH dovuta a malattie cardiache congenite riparate (almeno 1 anno dalla riparazione). Sono esclusi i pazienti con Ipertensione Portopolmonare.
  • Presentare sintomi di Classe Funzionale II, III o IV secondo la Classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  • Essere in grado di camminare per una distanza di almeno 100 metri ma non più di 475 metri durante il test di camminata di 6 minuti effettuato durante lo screening.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi oltre all'Ipertensione Arteriosa Polmonare.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un infarto o un ictus recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi gravi al fegato o ai reni.
  • Non possono partecipare persone che sono in stato di gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di allergie gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

AV-101: Questo farmaco è stato studiato per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). L'obiettivo principale del trial era determinare la dose ottimale di AV-101 basandosi principalmente sul cambiamento della resistenza vascolare polmonare (PVR) valutata tramite cateterismo cardiaco destro. Inoltre, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco sono state esaminate nella fase 2b dello studio. Nella fase 3, l'efficacia del farmaco è stata misurata attraverso il cambiamento nella distanza percorsa in sei minuti (6MWD) dopo 24 settimane di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

AV-101 – AV-101 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Questo farmaco è in fase di studio per determinare la dose ottimale e valutarne la sicurezza e l'efficacia. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione della resistenza vascolare polmonare e il miglioramento della distanza percorsa in sei minuti (6MWD) nei pazienti con PAH. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione di specifici percorsi cellulari per ridurre la pressione nei vasi sanguigni polmonari. AV-101 è classificato come un agente terapeutico per le malattie cardiovascolari.

Malattie studiate

Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH) – È una malattia caratterizzata da un aumento della pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni. Questo aumento di pressione rende difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni, causando affaticamento e mancanza di respiro. Nel tempo, il cuore può ingrandirsi e indebolirsi a causa dello sforzo aggiuntivo. I sintomi possono includere anche vertigini, dolore al petto e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia può variare, ma spesso porta a una riduzione della capacità di esercizio fisico. La PAH è considerata una malattia rara e può colpire persone di tutte le età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-508734-34-00Codice del protocolloAV-101-002Partecipanti previsti462 personePromotoreAerovate Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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