Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una malattia che colpisce i vasi sanguigni nei polmoni, causando un aumento della pressione arteriosa polmonare. Questo può portare a difficoltà respiratorie e affaticamento. Il trattamento in esame è limatinib, noto anche come AV-101, un farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, una proteina coinvolta nella crescita cellulare. Il farmaco viene somministrato tramite inalazione utilizzando un dispositivo chiamato AV-101 DPI, un inalatore di polvere secca.

Lo scopo dello studio è determinare la dose ottimale di AV-101 per migliorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento nei pazienti con PAH. Lo studio è suddiviso in due fasi: la Fase 2b, che si concentra sulla sicurezza e tollerabilità del farmaco, e la Fase 3, che valuta l’efficacia del trattamento rispetto a un placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 24 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nella loro capacità di camminare e altri indicatori di salute.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco. L’obiettivo principale è osservare il cambiamento nella resistenza vascolare polmonare e nella distanza percorsa in sei minuti di cammino, confrontando i risultati con quelli ottenuti con il placebo. Questo aiuterà a stabilire se AV-101 può essere un trattamento efficace per lIpertensione Arteriosa Polmonare.