Efruxifermin (EFX): Efruxifermin è un farmaco studiato per il trattamento della cirrosi compensata causata da steatoepatite non alcolica (NASH) o steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH). Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di ridurre la mortalità generale e migliorare gli esiti clinici legati al fegato. Inoltre, si studia se Efruxifermin possa aiutare a ridurre la fibrosi epatica senza peggiorare la NASH o la MASH nei pazienti con cirrosi compensata.

Steatoepatite Non Alcolica (NASH) – È una condizione del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nel fegato non dovuto al consumo di alcol. Questa malattia può progredire causando infiammazione e danni alle cellule epatiche, portando a cicatrici o fibrosi. Nel tempo, la fibrosi può evolvere in cirrosi, una condizione più grave che compromette la funzionalità epatica. La NASH è spesso associata a condizioni metaboliche come obesità, diabete di tipo 2 e dislipidemia. I sintomi possono essere assenti o includere affaticamento e dolore addominale. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsia epatica.

Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH) – Simile alla NASH, la MASH è una condizione del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso e infiammazione epatica, ma è specificamente associata a disfunzioni metaboliche. Questa malattia può portare a danni epatici progressivi, inclusa la fibrosi e potenzialmente la cirrosi. La MASH è spesso correlata a sindrome metabolica, che include obesità, resistenza all’insulina, ipertensione e dislipidemia. I sintomi possono essere lievi o assenti, rendendo la diagnosi difficile senza test specifici. La progressione della malattia può essere monitorata attraverso esami del sangue e imaging del fegato.