Studio sull’efgartigimod PH20 SC in adulti con malattia dell’occhio tiroideo

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Di cosa tratta questo studio?

La Malattia dell’Occhio Tiroideo รจ una condizione che colpisce gli occhi e puรฒ essere associata a malattie autoimmuni della tiroide come la malattia di Graves o la tiroidite di Hashimoto. Questa condizione puรฒ causare gonfiore e sporgenza degli occhi, noto come proptosi. Lo studio si concentra su adulti con questa malattia, cercando di valutare l’efficacia di un nuovo trattamento.

Il trattamento in esame รจ chiamato Efgartigimod, somministrato tramite iniezione sottocutanea con una siringa pre-riempita. Efgartigimod รจ un farmaco progettato per modulare il sistema immunitario e potrebbe aiutare a ridurre i sintomi della malattia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Efgartigimod, mentre altri riceveranno un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare l’efficacia di Efgartigimod nel ridurre la proptosi dopo 24 settimane di trattamento. I partecipanti saranno monitorati per vedere se il trattamento porta a miglioramenti significativi nei sintomi oculari. Lo studio mira anche a valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco nei partecipanti. I risultati aiuteranno a capire se Efgartigimod puรฒ essere un’opzione di trattamento efficace per la Malattia dell’Occhio Tiroideo.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod o placebo. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa pre-riempita.

La somministrazione avviene secondo un programma stabilito, che verrร  comunicato al partecipante al momento dell’inizio del trattamento.

2 periodo di trattamento in doppio cieco

Durante questo periodo, nรฉ il partecipante nรฉ il personale medico sapranno se viene somministrato efgartigimod o placebo.

L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del trattamento a 24 settimane, misurando la risposta della proptosi, che รจ un sintomo della malattia oculare tiroidea.

3 valutazioni periodiche

Durante il periodo di trattamento, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.

Le misurazioni includeranno il cambiamento nella proptosi e nel punteggio totale della qualitร  della vita correlata alla malattia oculare tiroidea (GO-QoL).

4 fine del periodo di trattamento

Alla fine delle 24 settimane, verrร  valutata la percentuale di partecipanti che hanno risposto al trattamento in termini di riduzione della proptosi.

Verranno anche valutati i cambiamenti nella visione doppia (diplopia) e nella qualitร  della vita.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato e seguire i requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi medica di malattia dell’occhio tiroideo (TED) attiva, di grado moderato-severo, associata a condizioni tiroidee autoimmuni come la malattia di Graves o la tiroidite di Hashimoto per l’occhio piรน gravemente colpito.
  • I sintomi attivi della TED devono essere iniziati entro 12 mesi prima dello screening.
  • Il partecipante deve avere una funzione tiroidea normale con la malattia di base sotto controllo o avere un lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo al momento dello screening. Si deve fare ogni sforzo per correggere prontamente il lieve ipotiroidismo o ipertiroidismo e mantenere la funzione tiroidea normale per tutta la durata dello studio.
  • Il partecipante deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi in linea con le normative locali e le persone in etร  fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo allo screening e un test di gravidanza nelle urine negativo prima di ricevere il farmaco dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia dell’Occhio Tiroideo (TED).
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Hospital Universitario Virgen De La Macarena Siviglia Spagna
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Cyphjuqjy Udvtbderucvulm Scrwuerwa Belgio
Adpyimtcosm Hwnjxtkwpvaa Da Bdhdvnbyh Eg Dh Sdunfazbvv Cczpmv Hpaleidlqzb Uupzckwbwrfyh Balzbpmf Bruxelles Belgio
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
28.08.2025
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
21.11.2024
Estonia Estonia
Reclutando
09.01.2025
Germania Germania
Reclutando
17.12.2024
Grecia Grecia
Reclutando
17.12.2024
Italia Italia
Reclutando
11.03.2025
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
26.02.2025
Romania Romania
Reclutando
25.02.2025
Spagna Spagna
Reclutando
23.10.2024
Ungheria Ungheria
Reclutando
16.12.2024

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Efgartigimod PH20 SC รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia dell’occhio tiroideo. Viene somministrato tramite una siringa pre-riempita e l’obiettivo principale del trial รจ valutare la sua efficacia nel ridurre la protrusione oculare (proptosi) nei pazienti adulti affetti da questa condizione. Il farmaco รจ progettato per essere sicuro e ben tollerato, e il trial esamina anche come il corpo lo assorbe e lo utilizza, oltre a verificare se provoca una risposta immunitaria.

Malattie indagate:

Malattia dell’Occhio Tiroideo (TED) โ€“ รˆ una condizione in cui i muscoli e i tessuti intorno agli occhi si infiammano e si gonfiano. Questo puรฒ portare a sintomi come occhi sporgenti, gonfiore delle palpebre e visione doppia. La malattia รจ spesso associata a disturbi della tiroide, come la malattia di Graves. I sintomi possono variare da lievi a gravi e possono influenzare la qualitร  della vita. La progressione della malattia puรฒ portare a cambiamenti permanenti nella visione o nell’aspetto degli occhi. La gestione della condizione si concentra spesso sulla riduzione dell’infiammazione e del gonfiore.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 04:47

ID dello studio:
2023-509197-35-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2301
NCT ID:
NCT06307613
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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