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Studio sull'Efgartigimod nei Bambini con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che è una condizione che causa debolezza muscolare. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato efgartigimod alfa, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è un concentrato per soluzione per infusione, noto con il nome commerciale di Vyvgart. L'obiettivo principale dello studio è determinare la dose ottimale di Efgartigimod per i bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, e verificare se il trattamento è efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 26 settimane. Saranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento e come il corpo assorbe e utilizza il farmaco. Verranno esaminati anche i livelli di anticorpi nel sangue, poiché questi possono influenzare la malattia. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

La ricerca mira a raccogliere informazioni su come il farmaco agisce nei bambini e se ci sono effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire meglio come trattare la Miastenia Gravis Generalizzata nei giovani pazienti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nella loro salute e benessere durante il periodo di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco efgartigimod alfa.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La soluzione per infusione è conosciuta come Vyvgart 20 mg/mL.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    La somministrazione del farmaco avviene secondo un dosaggio ottimale adattato all'età del partecipante.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate in base alla risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono monitorati i livelli di efgartigimod nel sangue.

    Si valutano i livelli di IgG totali e di anticorpi anti-recettori dell'acetilcolina (AChR-Ab).

    Vengono registrati eventuali effetti collaterali e la loro gravità.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità della vita

    Si misura il punteggio totale del MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) per valutare i cambiamenti rispetto al valore iniziale.

    Si valuta il punteggio totale del QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) e il punteggio EQ-5D-Y per la qualità della vita.

    Si analizza il punteggio di fatica pediatrica del Neuro-QoL per eventuali cambiamenti.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude entro la data stimata del 31 marzo 2025.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto, se necessario. Devono essere disposti e in grado di seguire le procedure del protocollo dello studio.
  • Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata con documentazione confermata.
  • Il partecipante deve soddisfare i criteri clinici definiti dalla Myasthenia Gravis Foundation of America nelle classi II, III e IVa.
  • I partecipanti idonei devono avere una risposta insoddisfacente (in termini di efficacia e/o sicurezza) a immunosoppressori, steroidi o inibitori dell'AChE e devono essere in terapia stabile per la miastenia gravis generalizzata per un periodo adeguato prima dello screening.
  • Test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR durante lo screening (per i partecipanti più giovani (<15 kg) possono essere utilizzati valori storici).

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Se hai meno di 18 anni, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai una condizione medica diversa dalla Miastenia Gravis Generalizzata, non puoi partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, potresti non essere idoneo.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia grave che potrebbe interferire con lo studio, non puoi partecipare.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio, potresti non essere idoneo.
  • Se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di partecipare, non puoi partecipare.
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Farmaci in studio

Efgartigimod: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. L'obiettivo del trial è confermare la dose ottimale per età di efgartigimod somministrato per via endovenosa e fornire prove di una risposta al trattamento. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della miastenia grave, una malattia che causa debolezza muscolare.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod – Efgartigimod è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per trattare la miastenia grave generalizzata. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua farmacocinetica, farmacodinamica, sicurezza ed efficacia nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. Il farmaco agisce legandosi al recettore Fc neonatale, riducendo i livelli di anticorpi patogeni nel sangue. È classificato come un modulatore del sistema immunitario.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. Questa debolezza può variare di intensità e spesso peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. I sintomi più comuni includono debolezza nei muscoli oculari, difficoltà a deglutire, e problemi di respirazione. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, e i sintomi possono fluttuare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2024-513854-31-00Codice del protocolloARGX-113-2006Partecipanti previsti19 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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