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Studio sull’Efgartigimod nei Bambini con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che è una condizione che causa debolezza muscolare. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato Efgartigimod Alfa, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è un concentrato per soluzione per infusione, noto con il nome commerciale di Vyvgart. L’obiettivo principale dello studio è determinare la dose ottimale di Efgartigimod per i bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, e verificare se il trattamento è efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 26 settimane. Saranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento e come il corpo assorbe e utilizza il farmaco. Verranno esaminati anche i livelli di anticorpi nel sangue, poiché questi possono influenzare la malattia. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

La ricerca mira a raccogliere informazioni su come il farmaco agisce nei bambini e se ci sono effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire meglio come trattare la Miastenia Gravis Generalizzata nei giovani pazienti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nella loro salute e benessere durante il periodo di trattamento.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco efgartigimod alfa.

Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

La soluzione per infusione è conosciuta come Vyvgart 20 mg/mL.

2 somministrazione del farmaco

La somministrazione del farmaco avviene secondo un dosaggio ottimale adattato all’età del partecipante.

La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate in base alla risposta al trattamento.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono monitorati i livelli di efgartigimod nel sangue.

Si valutano i livelli di IgG totali e di anticorpi anti-recettori dell’acetilcolina (AChR-Ab).

Vengono registrati eventuali effetti collaterali e la loro gravità.

4 valutazione della qualità della vita

Si misura il punteggio totale del MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) per valutare i cambiamenti rispetto al valore iniziale.

Si valuta il punteggio totale del QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) e il punteggio EQ-5D-Y per la qualità della vita.

Si analizza il punteggio di fatica pediatrica del Neuro-QoL per eventuali cambiamenti.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude entro la data stimata del 31 marzo 2025.

Viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto, se necessario. Devono essere disposti e in grado di seguire le procedure del protocollo dello studio.
  • Partecipanti maschi o femmine di età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata con documentazione confermata.
  • Il partecipante deve soddisfare i criteri clinici definiti dalla Myasthenia Gravis Foundation of America nelle classi II, III e IVa.
  • I partecipanti idonei devono avere una risposta insoddisfacente (in termini di efficacia e/o sicurezza) a immunosoppressori, steroidi o inibitori dell’AChE e devono essere in terapia stabile per la miastenia gravis generalizzata per un periodo adeguato prima dello screening.
  • Test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR durante lo screening (per i partecipanti più giovani (<15 kg) possono essere utilizzati valori storici).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Se hai meno di 18 anni, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai una condizione medica diversa dalla Miastenia Gravis Generalizzata, non puoi partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare allo studio.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente, potresti non essere idoneo.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia grave che potrebbe interferire con lo studio, non puoi partecipare.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio, potresti non essere idoneo.
  • Se hai problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la tua capacità di partecipare, non puoi partecipare.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe città di Valencia Spagna
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Varsavia Polonia
Cdobyu Hrleugadsdj Rhxovnsy Dh Mthblrdqb Marsiglia Francia
Hhxults Nmcgqg Enryzql Mcaddwp Paris Francia
Awdweqo Uuwznmkfvv Hqlhhtnv Edegem Belgio
Ilqwu Iqmesvuw Gkfupezp Gmujrhj Genova Italia
Aobgptz Oxspczigcov Ukxluevouhysb Mxuvn Ijgle Firenze Italia
Uevzkgohjp Oh Blgx Atnv Mpfh Bari Italia
Sagx Jyjh Dg Dvd Bftfuaizl Huhmywwg Esplugues de Llobregat Spagna
Nxnngtugna Śsbmiy Cgioaer Mzqqfjfd Katowice Polonia
Laaus Ubfrtfjqabhv Mvrtcrk Cetvdst (uvgdr Leida Paesi Bassi
Cemufqw Usjgopljarkkpsftxssb Bpwbcp Kkc Berlino Germania

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
29.06.2022
Francia Francia
Reclutando
–
Germania Germania
Reclutando
–
Italia Italia
Reclutando
–
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
04.07.2022
Polonia Polonia
Reclutando
01.02.2022
Spagna Spagna
Reclutando
02.12.2021

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Efgartigimod: Questo farmaco è studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni. L’obiettivo del trial è confermare la dose ottimale per età di efgartigimod somministrato per via endovenosa e fornire prove di una risposta al trattamento. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per ridurre i sintomi della miastenia grave, una malattia che causa debolezza muscolare.

Malattie indagate:

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. Questa debolezza può variare di intensità e spesso peggiora con l’attività fisica e migliora con il riposo. I sintomi più comuni includono debolezza nei muscoli oculari, difficoltà a deglutire, e problemi di respirazione. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, e i sintomi possono fluttuare nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 23:49

ID dello studio:
2024-513854-31-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-2006
NCT ID:
NCT04833894
Fase dello studio:
Fase II e Fase III (Integrate)

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