Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sull'efficacia e tollerabilità di efgartigimod alfa nei pazienti con miastenia gravis generalizzata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La miastenia gravis generalizzata è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato efgartigimod alfa, noto anche come Vyvgart, che viene somministrato attraverso una soluzione per infusione. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la tollerabilità di efgartigimod come trattamento precoce per le persone con miastenia gravis generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con efgartigimod e saranno monitorati per vedere come rispondono. Verranno utilizzate scale specifiche per valutare le attività quotidiane e la qualità della vita dei partecipanti, come la scala MG-ADL. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a determinare se efgartigimod può migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della miastenia gravis generalizzata. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa condizione e migliorare la qualità della vita delle persone affette. La ricerca si concentrerà anche su come il trattamento influisce sui livelli di anticorpi specifici nel corpo, che sono associati alla malattia. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod alfa, un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è una soluzione concentrata chiamata Vyvgart.

    La somministrazione avviene in un ambiente controllato, dove il farmaco viene infuso direttamente nel flusso sanguigno.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

    Le valutazioni includono il punteggio totale sulla scala delle attività quotidiane nella miastenia grave (MG-ADL) e altri test per valutare i sintomi.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni dei sintomi e della qualità della vita vengono effettuate a intervalli regolari: alle settimane 4, 6, 8, 16 e 28.

    Queste valutazioni includono il punteggio totale e il cambiamento medio nei punteggi MG-ADL, QMG e MGC rispetto al punteggio iniziale.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio degli anticorpi

    I livelli di anticorpi anti-AChR vengono monitorati durante il trattamento, con controlli effettuati alla visita di screening e alle settimane 2, 4, 6, 8, 16 e 28.

    Questo aiuta a valutare l'efficacia del trattamento nel ridurre i livelli di anticorpi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene determinata dal miglioramento dei punteggi MG-ADL, QMG e MGC.

    Il tempo medio di inizio dell'efficacia è determinato dal momento in cui si ottiene un miglioramento di 2 o più punti sulla scala MG-ADL.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio degli effetti collaterali

    Durante tutto il periodo di trattamento, vengono monitorati gli effetti collaterali e la loro gravità.

    Viene registrato il numero e la percentuale di pazienti che ricevono più di un ciclo di efgartigimod o trattamenti di emergenza come IVIG o plasmaferesi.

  7. Passaggio 7

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale dei sintomi e della qualità della vita.

    I pazienti continuano a essere monitorati per eventuali effetti a lungo termine fino alla fine dello studio prevista per il 31 marzo 2026.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un paziente adulto di età pari o superiore a 18 anni, di entrambi i sessi.
  • Avere una diagnosi confermata di miastenia grave da un neurologo esperto nella malattia. Questo significa avere sintomi clinici che suggeriscono la miastenia grave e anticorpi anti-AChR positivi e/o uno studio elettrofisiologico che suggerisce un disturbo della giunzione neuromuscolare.
  • Essere classificato come Classe II, III o IV secondo la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) al momento della visita di screening.
  • Avere una presentazione clinica con 5 o più punti sulla scala MG-ADL, che misura le attività quotidiane nei pazienti con miastenia grave, con più del 50% dei punti per sintomi non oculari.
  • Non aver ricevuto un trattamento immunosoppressivo precedente per la miastenia grave, ad eccezione dei corticosteroidi che verranno iniziati durante lo studio (pazienti non trattati in precedenza).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening, devono usare contraccettivi durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco, e devono accettare di non donare ovuli durante lo stesso periodo.
  • Gli uomini devono accettare di usare un'adeguata contraccezione e di non donare sperma fino alla fine dello studio (e/o fino a 90 giorni dopo l'ultima infusione del farmaco).
  • Firmare il modulo di consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata. La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non hanno gli anticorpi anti-AChR. Gli anticorpi anti-AChR sono proteine nel corpo che possono influenzare i muscoli.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Efgartigimod è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento precoce della miastenia grave generalizzata. Questo farmaco mira a migliorare i sintomi della malattia riducendo l'attività degli anticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina, che sono importanti per la comunicazione tra i nervi e i muscoli. L'obiettivo è migliorare la capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane, valutata attraverso una scala specifica per la miastenia grave.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod – Efgartigimod è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato come trattamento precoce per i pazienti con miastenia gravis generalizzata. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia e la tollerabilità. È indicato principalmente per migliorare le attività quotidiane nei pazienti con miastenia gravis che presentano anticorpi anti-AChR. A livello molecolare, agisce modulando il sistema immunitario per ridurre gli anticorpi dannosi. Appartiene alla classe dei modulatori immunitari.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione è causata da un'interruzione nella comunicazione tra i nervi e i muscoli, spesso dovuta alla presenza di anticorpi che attaccano i recettori dell'acetilcolina. I sintomi possono includere debolezza muscolare che peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo, coinvolgendo spesso i muscoli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi. La debolezza muscolare può influenzare le attività quotidiane, rendendo difficili compiti come masticare, deglutire, parlare e camminare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516015-24-00Codice del protocolloHUB-MGEFG-001Partecipanti previsti20 personePromotoreBellvitge University Hospital

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.