Studio sull’efficacia e tollerabilità di efgartigimod alfa nei pazienti con miastenia gravis generalizzata

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Di cosa tratta questo studio?

La miastenia gravis generalizzata è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato efgartigimod alfa, noto anche come Vyvgart, che viene somministrato attraverso una soluzione per infusione. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la tollerabilità di efgartigimod come trattamento precoce per le persone con miastenia gravis generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con efgartigimod e saranno monitorati per vedere come rispondono. Verranno utilizzate scale specifiche per valutare le attività quotidiane e la qualità della vita dei partecipanti, come la scala MG-ADL. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e per monitorare eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a determinare se efgartigimod può migliorare la forza muscolare e ridurre i sintomi della miastenia gravis generalizzata. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio questa condizione e migliorare la qualità della vita delle persone affette. La ricerca si concentrerà anche su come il trattamento influisce sui livelli di anticorpi specifici nel corpo, che sono associati alla malattia. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2026.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod alfa, un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è una soluzione concentrata chiamata Vyvgart.

La somministrazione avviene in un ambiente controllato, dove il farmaco viene infuso direttamente nel flusso sanguigno.

2 monitoraggio iniziale

Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento.

Le valutazioni includono il punteggio totale sulla scala delle attività quotidiane nella miastenia grave (MG-ADL) e altri test per valutare i sintomi.

3 valutazioni periodiche

Le valutazioni dei sintomi e della qualità della vita vengono effettuate a intervalli regolari: alle settimane 4, 6, 8, 16 e 28.

Queste valutazioni includono il punteggio totale e il cambiamento medio nei punteggi MG-ADL, QMG e MGC rispetto al punteggio iniziale.

4 monitoraggio degli anticorpi

I livelli di anticorpi anti-AChR vengono monitorati durante il trattamento, con controlli effettuati alla visita di screening e alle settimane 2, 4, 6, 8, 16 e 28.

Questo aiuta a valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre i livelli di anticorpi.

5 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene determinata dal miglioramento dei punteggi MG-ADL, QMG e MGC.

Il tempo medio di inizio dell’efficacia è determinato dal momento in cui si ottiene un miglioramento di 2 o più punti sulla scala MG-ADL.

6 monitoraggio degli effetti collaterali

Durante tutto il periodo di trattamento, vengono monitorati gli effetti collaterali e la loro gravità.

Viene registrato il numero e la percentuale di pazienti che ricevono più di un ciclo di efgartigimod o trattamenti di emergenza come IVIG o plasmaferesi.

7 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude con una valutazione finale dei sintomi e della qualità della vita.

I pazienti continuano a essere monitorati per eventuali effetti a lungo termine fino alla fine dello studio prevista per il 31 marzo 2026.

Chi può partecipare allo studio?

  • Essere un paziente adulto di età pari o superiore a 18 anni, di entrambi i sessi.
  • Avere una diagnosi confermata di miastenia grave da un neurologo esperto nella malattia. Questo significa avere sintomi clinici che suggeriscono la miastenia grave e anticorpi anti-AChR positivi e/o uno studio elettrofisiologico che suggerisce un disturbo della giunzione neuromuscolare.
  • Essere classificato come Classe II, III o IV secondo la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) al momento della visita di screening.
  • Avere una presentazione clinica con 5 o più punti sulla scala MG-ADL, che misura le attività quotidiane nei pazienti con miastenia grave, con più del 50% dei punti per sintomi non oculari.
  • Non aver ricevuto un trattamento immunosoppressivo precedente per la miastenia grave, ad eccezione dei corticosteroidi che verranno iniziati durante lo studio (pazienti non trattati in precedenza).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening, devono usare contraccettivi durante lo studio e per 90 giorni dopo l’ultima dose del farmaco, e devono accettare di non donare ovuli durante lo stesso periodo.
  • Gli uomini devono accettare di usare un’adeguata contraccezione e di non donare sperma fino alla fine dello studio (e/o fino a 90 giorni dopo l’ultima infusione del farmaco).
  • Firmare il modulo di consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia grave generalizzata. La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non hanno gli anticorpi anti-AChR. Gli anticorpi anti-AChR sono proteine nel corpo che possono influenzare i muscoli.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.

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Nome del sito Città Paese Stato
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spagna

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Spagna Spagna
Reclutando
30.07.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento precoce della miastenia grave generalizzata. Questo farmaco mira a migliorare i sintomi della malattia riducendo l’attività degli anticorpi che attaccano i recettori dell’acetilcolina, che sono importanti per la comunicazione tra i nervi e i muscoli. L’obiettivo è migliorare la capacità dei pazienti di svolgere le attività quotidiane, valutata attraverso una scala specifica per la miastenia grave.

Malattie in studio:

Miastenia Gravis Generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione è causata da un’interruzione nella comunicazione tra i nervi e i muscoli, spesso dovuta alla presenza di anticorpi che attaccano i recettori dell’acetilcolina. I sintomi possono includere debolezza muscolare che peggiora con l’attività fisica e migliora con il riposo, coinvolgendo spesso i muscoli oculari, facciali, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi. La debolezza muscolare può influenzare le attività quotidiane, rendendo difficili compiti come masticare, deglutire, parlare e camminare.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:40

ID della sperimentazione:
2024-516015-24-00
Codice del protocollo:
HUB-MGEFG-001
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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