Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di RZ358 nei pazienti con iperinsulinismo congenito

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata iperinsulinismo congenito, che può causare livelli di zucchero nel sangue troppo bassi, noti come ipoglicemia. Questa condizione è spesso presente dalla nascita e può portare a episodi frequenti di ipoglicemia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato RZ358, che è un tipo di anticorpo progettato per agire sui recettori dell'insulina nel corpo. Questo farmaco viene somministrato come una soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di RZ358 nel ridurre gli episodi di ipoglicemia nei pazienti con iperinsulinismo congenito. I partecipanti allo studio riceveranno RZ358 o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati i livelli di zucchero nel sangue per vedere se il farmaco aiuta a mantenere i livelli di zucchero più stabili.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. Alla fine dello studio, i dati raccolti aiuteranno a determinare se RZ358 è un trattamento sicuro ed efficace per le persone con iperinsulinismo congenito.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco RZ358 o di un placebo. Questo avviene tramite infusione endovenosa, che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena.

    La soluzione per infusione è preparata in un flacone di vetro trasparente e contiene vari componenti per mantenere la stabilità del farmaco.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della glicemia

    Durante il periodo di trattamento di 24 settimane, la glicemia viene monitorata regolarmente per valutare l'efficacia del farmaco. Questo avviene attraverso l'automonitoraggio della glicemia (SMBG) e il monitoraggio continuo della glicemia (CGM).

    L'obiettivo principale è ridurre il numero di eventi di ipoglicemia, che sono episodi in cui i livelli di zucchero nel sangue scendono al di sotto di 70 mg/dL.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del farmaco RZ358 vengono valutate attraverso vari esami, tra cui analisi di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici e ultrasuoni epatici.

    Viene anche monitorata l'incidenza di eventi avversi, che sono effetti indesiderati che possono verificarsi durante il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Dopo 24 settimane, il trattamento si conclude e viene effettuata una valutazione finale per determinare i cambiamenti nei livelli di glicemia e la sicurezza del farmaco.

    I risultati ottenuti durante lo studio aiuteranno a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del RZ358 nel trattamento dell'ipoglicemia associata all'iperinsulinismo congenito.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Fornire il consenso informato scritto e, se applicabile, l'assenso, prima che vengano eseguite procedure specifiche dello studio.
  • Avere un'età compresa tra 3 mesi (corretta per l'età gestazionale per i bambini sotto i 9 mesi) e 45 anni al momento dello screening.
  • Avere una diagnosi clinica stabilita di iperinsulinismo congenito, con o senza identificazione di una variante genetica nota tramite test genetici.
  • Non essere riusciti a ottenere un controllo glicemico adeguato con terapie mediche standard accettate e disponibili localmente (ad esempio, diazossido e SSA) secondo il giudizio del medico.
  • Sperimentare almeno 3 eventi di ipoglicemia (livelli di zucchero nel sangue inferiori a 70 mg/dL) a settimana durante lo screening e/o secondo la valutazione del medico, e avere una percentuale media giornaliera di tempo con ipoglicemia di almeno l'8% del tempo monitorato durante lo screening.
  • Avere un'ecografia epatica durante lo screening senza risultati clinicamente significativi, come calcoli biliari significativi o evidenza di peliosi epatica.
  • Per le partecipanti di sesso femminile in età fertile, avere un test di gravidanza negativo nel siero o nelle urine entro 7 giorni prima della somministrazione del farmaco dello studio.
  • Per le partecipanti di sesso femminile in età fertile, essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per prevenire una nuova gravidanza per tutta la durata dello studio e per almeno 3 mesi dopo aver ricevuto l'ultima dose del farmaco dello studio.
  • Per i partecipanti di sesso maschile sessualmente attivi, essere disposti a utilizzare misure contraccettive, ad esempio un preservativo, per tutta la durata dello studio e per almeno 3 mesi dopo aver ricevuto l'ultima dose del farmaco dello studio. Inoltre, i maschi devono accettare di non donare sperma durante lo stesso periodo di studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'ipoglicemia associata a iperinsulinismo congenito. L'ipoglicemia è quando il livello di zucchero nel sangue è troppo basso. L'iperinsulinismo congenito è una condizione in cui il corpo produce troppo insulina, un ormone che abbassa lo zucchero nel sangue.
  • Non possono partecipare bambini al di sotto dei 2 anni o persone sopra i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nel gruppo clinico specificato per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a monitorare il loro livello di zucchero nel sangue da sole.
  • Non possono partecipare persone che non possono impegnarsi per l'intera durata di 24 settimane del trattamento.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

RZ358 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito. Questo farmaco è progettato per aiutare a regolare i livelli di zucchero nel sangue nei pazienti affetti da questa condizione, riducendo gli episodi di ipoglicemia. Durante lo studio clinico, i partecipanti ricevono RZ358 per un periodo di 24 settimane per valutare la sua efficacia e sicurezza nel controllo della glicemia.

Che cosa si sa già del trattamento

RZ358 – RZ358 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento dell'ipoglicemia associata all'iperinsulinismo congenito. Il farmaco agisce modulando i recettori dell'insulina per ridurre l'eccessiva attività insulinica, aiutando a mantenere livelli di glucosio nel sangue più stabili. Appartiene alla classe farmacologica degli antagonisti del recettore dell'insulina.

Malattie studiate

Ipoglicemia associata a iperinsulinismo congenito – L'iperinsulinismo congenito è una condizione rara in cui il pancreas produce insulina in eccesso, portando a livelli di zucchero nel sangue pericolosamente bassi, noti come ipoglicemia. Questa condizione può manifestarsi già nei neonati e nei bambini piccoli, causando sintomi come irritabilità, letargia, e convulsioni. L'ipoglicemia può verificarsi frequentemente e in modo imprevedibile, richiedendo un monitoraggio costante dei livelli di glucosio nel sangue. Se non gestita adeguatamente, l'ipoglicemia può influire sullo sviluppo neurologico. La progressione della malattia varia da individuo a individuo, con alcuni che possono sperimentare una riduzione dei sintomi con l'età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-503240-13-00Codice del protocolloRZ358-301Partecipanti previsti84 personePromotoreRezolute Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.