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Studio sull'efficacia e sicurezza di ribociclib in combinazione con temozolomide e topotecan in pazienti pediatrici con neuroblastoma recidivante o refrattario

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici con neuroblastoma recidivante o refrattario e altri tumori solidi. Questi tumori includono medulloblastoma, glioma di alto grado, tumori rabdoidi maligni e rabdomiosarcoma. Il trattamento in esame combina tre farmaci: ribociclib (noto anche come LEE011), temozolomide e topotecan. Ribociclib è un farmaco che può aiutare a fermare la crescita delle cellule tumorali, mentre temozolomide e topotecan sono farmaci chemioterapici utilizzati per trattare vari tipi di cancro.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di questa combinazione di farmaci nei bambini e nei giovani adulti di età compresa tra 12 mesi e 21 anni. Nella prima fase dello studio, si cercherà di determinare la dose massima tollerata di ribociclib in combinazione con gli altri due farmaci. Nella seconda fase, si valuterà l'efficacia del trattamento confrontando i risultati con quelli ottenuti con un placebo. I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale o tramite infusione, a seconda del farmaco specifico.

Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento. Questo studio è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini e i giovani adulti con tumori difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione allo studio inizia con la firma del consenso informato. È necessario che il partecipante o il tutore legale comprenda e accetti di firmare il documento di consenso informato.

  2. Passaggio 2

    Fase I - parte A

    L'obiettivo principale è determinare la dose massima tollerata di ribociclib in combinazione con temozolomide e topotecan (TOTEM).

    Il trattamento prevede l'assunzione di ribociclib per via orale, in combinazione con temozolomide e topotecan. Temozolomide è somministrato come polvere per soluzione orale, mentre topotecan è somministrato per via endovenosa.

    La durata del ciclo è di 28 giorni, durante i quali si monitorano gli effetti collaterali e la tollerabilità del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fase I - parte B

    In questa fase, si valuta l'attività antitumorale del trattamento combinato.

    Il trattamento continua con ribociclib, temozolomide e topotecan, seguendo lo stesso schema di somministrazione della parte A.

    Si monitorano la risposta complessiva al trattamento e la sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Fase II

    L'obiettivo è valutare l'efficacia del trattamento combinato rispetto a un placebo.

    Il trattamento prevede l'uso di ribociclib, temozolomide e topotecan, con lo stesso schema di somministrazione delle fasi precedenti.

    Si continua a monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza, con particolare attenzione agli effetti collaterali e alla tollerabilità.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • È necessario firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che il partecipante o il suo tutore deve comprendere e accettare di partecipare firmando un documento scritto.
  • Età compresa tra 12 mesi e 21 anni al momento della firma del consenso.
  • Diagnosi confermata di tumori solidi che sono peggiorati nonostante le terapie standard o per i quali non esistono terapie standard efficaci. Questi tumori includono: neuroblastoma, medulloblastoma, glioma di alto grado, tumore rabdoide maligno e rabdomiosarcoma.
  • I partecipanti con malattie del sistema nervoso centrale (SNC) che assumono corticosteroidi devono mantenere dosi stabili per almeno 7 giorni prima della prima dose di ribociclib, senza piani di aumento. I partecipanti con malattie del SNC sintomatiche che sono neurologicamente instabili o che richiedono terapie locali per controllare la malattia del SNC non sono idonei.
  • Malattia misurabile secondo i criteri di valutazione specifici per i diversi tipi di tumore.
  • Stato di salute: i partecipanti che non possono camminare a causa di paralisi, ma che possono sedersi senza assistenza su una sedia a rotelle, saranno considerati in grado di muoversi per valutare il loro stato di salute.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane al momento dell'iscrizione.
  • Funzione adeguata del midollo osseo e degli organi, definita da specifici valori di laboratorio, come un numero sufficiente di globuli bianchi, piastrine e livelli di emoglobina, oltre a una corretta funzione epatica, renale e cardiaca.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che hanno un'età al di fuori dell'intervallo specificato per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di neuroblastoma recidivante o refrattario o altri tumori solidi specificati.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di tollerare il trattamento previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con la sicurezza o l'efficacia del trattamento.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono in gravidanza o allattano.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Ribociclib

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori. In questo studio, viene somministrato in combinazione con altri farmaci per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti pediatrici con neuroblastoma recidivante o refrattario e altri tumori solidi. L'obiettivo è determinare la dose massima tollerata e valutare l'attività antitumorale.

  • Topotecan

    è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. In questo studio, viene combinato con altri farmaci per vedere se può migliorare i risultati nei bambini con tumori difficili da trattare.

  • Temozolomide

    è un altro farmaco chemioterapico che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori cerebrali e altri tumori solidi. In questo studio, viene utilizzato insieme ad altri farmaci per valutare la sua efficacia nei pazienti pediatrici con tumori recidivanti o refrattari.

Che cosa si sa già del trattamento

Ribociclib – È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente in combinazione con altri farmaci per trattare il neuroblastoma recidivante o refrattario e altri tumori solidi nei pazienti pediatrici. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza. Ribociclib agisce inibendo le proteine CDK4/6, che sono coinvolte nella regolazione del ciclo cellulare, rallentando così la crescita delle cellule tumorali. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori delle chinasi ciclina-dipendenti.

Malattie studiate

  • Neuroblastoma recidivante o refrattario

    È un tipo di tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso nelle ghiandole surrenali, nel collo, nel torace o nella colonna vertebrale. Quando è recidivante, significa che il tumore è tornato dopo il trattamento. Se è refrattario, il tumore non risponde al trattamento iniziale. La progressione può variare, ma spesso si diffonde ad altre parti del corpo, come ossa e midollo osseo.

  • Medulloblastoma

    È un tumore cerebrale maligno che si verifica principalmente nei bambini e si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l'equilibrio e la coordinazione. Può crescere rapidamente e diffondersi attraverso il liquido cerebrospinale ad altre parti del cervello e del midollo spinale. La progressione può portare a sintomi come mal di testa, nausea e problemi di equilibrio.

  • Glioma di alto grado

    È un tipo di tumore cerebrale aggressivo che si sviluppa dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni. Questi tumori crescono rapidamente e possono infiltrarsi nel tessuto cerebrale circostante, rendendo difficile la loro rimozione completa. La progressione può causare sintomi neurologici come mal di testa, convulsioni e cambiamenti nella personalità o nella memoria.

  • Tumori rabdoidi maligni

    Sono tumori rari e aggressivi che possono svilupparsi in diverse parti del corpo, inclusi reni e sistema nervoso centrale. Questi tumori sono più comuni nei bambini piccoli e possono crescere rapidamente. La progressione può portare a sintomi variabili a seconda della localizzazione del tumore, come dolore, gonfiore o sintomi neurologici.

  • Rabdomiosarcoma

    È un tipo di cancro che si sviluppa nei muscoli scheletrici, spesso nei bambini e negli adolescenti. Può verificarsi in qualsiasi parte del corpo, ma è più comune nella testa, nel collo, nella vescica e nella vagina. La progressione può causare la formazione di masse o gonfiori visibili e può diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni e le ossa.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-512095-35-00Codice del protocolloCLEE011Q12101Partecipanti previsti91 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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