Lo studio clinico si concentra sulla nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), una malattia renale in cui si accumulano depositi di una proteina chiamata immunoglobulina A nei reni, causando infiammazione e danni. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato ravulizumab, noto anche con il nome in codice ALXN1210. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè direttamente in vena, e agisce bloccando una parte del sistema immunitario che può contribuire al danno renale.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei partecipanti pediatrici, cioè bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni, assorbe e risponde al trattamento con ravulizumab. Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che tutti i partecipanti e i medici sanno quale trattamento viene somministrato. Non ci sono gruppi di controllo con placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 106 settimane, durante il quale verranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco.

Lo studio mira a raccogliere dati che possano supportare l’uso di ravulizumab nei bambini, basandosi sui risultati già ottenuti negli adulti. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per raccogliere informazioni dettagliate su come il farmaco agisce nel loro corpo. Questo aiuterà a capire meglio come ravulizumab può essere utilizzato per trattare la nefropatia da immunoglobulina A nei pazienti pediatrici.