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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Ravulizumab nei Bambini con Nefropatia da Immunoglobulina A (IgAN)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), una malattia renale in cui si accumulano depositi di una proteina chiamata immunoglobulina A nei reni, causando infiammazione e danni. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato ravulizumab, noto anche con il nome in codice ALXN1210. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, cioè direttamente in vena, e agisce bloccando una parte del sistema immunitario che può contribuire al danno renale.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei partecipanti pediatrici, cioè bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e 18 anni, assorbe e risponde al trattamento con ravulizumab. Lo studio è di tipo "open-label", il che significa che tutti i partecipanti e i medici sanno quale trattamento viene somministrato. Non ci sono gruppi di controllo con placebo. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 106 settimane, durante il quale verranno monitorati per valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco.

Lo studio mira a raccogliere dati che possano supportare l'uso di ravulizumab nei bambini, basandosi sui risultati già ottenuti negli adulti. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per raccogliere informazioni dettagliate su come il farmaco agisce nel loro corpo. Questo aiuterà a capire meglio come ravulizumab può essere utilizzato per trattare la nefropatia da immunoglobulina A nei pazienti pediatrici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso informato, il partecipante inizia il trattamento con ravulizumab. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena.

    La prima dose viene somministrata sotto la supervisione di un medico in un centro specializzato. L'infusione può richiedere diverse ore, durante le quali il partecipante viene monitorato per eventuali reazioni.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione regolare

    Dopo la prima infusione, il partecipante riceve ulteriori dosi di ravulizumab a intervalli regolari. La frequenza e la durata del trattamento sono stabilite dal medico e possono variare a seconda delle esigenze individuali.

    Durante questo periodo, il partecipante deve continuare a recarsi al centro per le infusioni e per i controlli medici.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante viene sottoposto a controlli regolari per monitorare l'efficacia del trattamento e la sua sicurezza. Questi controlli possono includere esami del sangue, analisi delle urine e altre valutazioni mediche.

    Il medico valuta i risultati per determinare se il trattamento sta funzionando come previsto e se ci sono effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, il partecipante effettua una visita finale per valutare i risultati complessivi del trattamento.

    Il medico discute i risultati con il partecipante e fornisce raccomandazioni per il futuro, che possono includere ulteriori trattamenti o monitoraggio.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato o dell'assenso.
  • Il tutore legale del partecipante deve fornire un consenso informato scritto, e il partecipante deve dare il suo assenso, se applicabile, prima di qualsiasi attività specifica dello studio.
  • Il tutore legale o il caregiver principale deve essere in grado di mantenere accuratamente il registro delle condizioni di salute del bambino.
  • Diagnosi confermata di nefropatia da immunoglobulina A (IgAN) basata su una biopsia renale effettuata prima del Giorno 1.
  • Diagnosi confermata di vasculite associata a IgA (IgAVN) basata su una biopsia renale effettuata prima del Giorno 1.
  • Se il partecipante sta ricevendo farmaci immunosoppressori (ad esempio, corticosteroidi, ciclofosfamide, CNIs, mizoribina o MMF) per il trattamento delle manifestazioni renali di IgAVN, il farmaco deve essere stabile da almeno 1 mese prima dello screening.
  • Rapporto proteine/creatinina urinaria (UPCR) di almeno 0,5 g/g dalla media di 3 campioni di urina raccolti in una settimana durante il periodo di screening (da raccogliere a casa).
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) di almeno 30 mL/min/1,73 m² durante lo screening, calcolata con l'equazione CKiD U25.
  • Adesione e conformità a una dose stabile e massima consentita o tollerata di inibitori del sistema renina-angiotensina (RASI) (ACEI e/o ARB) per almeno 3 mesi prima dello screening, senza cambiamenti previsti nella dose durante lo screening fino alla settimana 106. I partecipanti con intolleranza ai farmaci RASI possono essere inclusi.
  • Peso corporeo di almeno 10 kg durante lo screening.
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, inclusi tutti i tipi di identità di genere.
  • Uso di contraccettivi e test di gravidanza appropriati per l'età e l'attività sessuale dei partecipanti pediatrici e/o come richiesto dalle normative locali.
  • Per ridurre il rischio di infezione meningococcica, tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione meningococcica dei sierogruppi A, C, W135 e Y (e sierogruppo B, dove disponibile) entro 3 anni e almeno 2 settimane prima della prima dose dell'intervento dello studio. Se la vaccinazione avviene meno di 2 settimane prima della prima dose, il partecipante riceverà antibiotici profilattici per almeno 2 settimane dopo la vaccinazione iniziale. Le vaccinazioni devono seguire le linee guida nazionali/locali.
  • Deve aver ricevuto la vaccinazione contro Haemophilus influenzae tipo b e Streptococcus pneumoniae a meno che non sia stato precedentemente vaccinato secondo le linee guida nazionali e locali attuali.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia renale oltre alla nefropatia da immunoglobulina A.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia del sistema immunitario che potrebbe influenzare il trattamento.
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non puoi partecipare se il tuo medico ritiene che il trattamento possa essere pericoloso per te.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ravulizumab è un farmaco utilizzato per trattare una condizione chiamata nefropatia da immunoglobulina A (IgAN) nei bambini. Questa malattia colpisce i reni e può causare danni nel tempo. Ravulizumab aiuta a ridurre l'infiammazione e il danno ai reni bloccando una parte del sistema immunitario che può attaccare i reni. Viene somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. Questo trattamento è stato studiato negli adulti e ora viene testato nei bambini per vedere se funziona allo stesso modo e se è sicuro per loro.

Che cosa si sa già del trattamento

Ravulizumab – Ravulizumab è somministrato tramite infusione endovenosa, il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. Attualmente, è in fase di studio clinico per il trattamento della Nefropatia da Immunoglobulina A (IgA) nei bambini. Questo farmaco è principalmente indicato per questa condizione, che è una malattia renale. A livello molecolare, ravulizumab agisce bloccando una parte del sistema immunitario che può danneggiare i reni. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento, che sono farmaci che aiutano a ridurre l'infiammazione e il danno ai tessuti.

Malattie studiate

Nephropatia da Immunoglobulina A – La Nephropatia da Immunoglobulina A è una malattia renale caratterizzata dall'accumulo di immunoglobulina A nei glomeruli, le unità filtranti dei reni. Questo accumulo provoca infiammazione e danni ai tessuti renali. La progressione della malattia può variare, ma spesso inizia con la presenza di sangue nelle urine, che può essere visibile o microscopico. Nel tempo, la funzione renale può diminuire, portando a sintomi come gonfiore, pressione alta e ridotta produzione di urina. La malattia può progredire lentamente, con periodi di stabilità alternati a peggioramenti. In alcuni casi, può portare a insufficienza renale cronica.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-520167-13-00Codice del protocolloALXN1210-IgAN-325Partecipanti previsti36 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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