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Studio sull'efficacia e la sicurezza di Pegozafermin in pazienti con cirrosi compensata dovuta a steatoepatite metabolica (MASH)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico esamina il trattamento della Steatoepatite Metabolica (MASH) con cirrosi compensata, una condizione che colpisce il fegato causando infiammazione e cicatrici. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato pegozafermin, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una siringa preriempita, confrontandolo con un placebo.

Il farmaco pegozafermin (noto anche come BIO89-100) verrà studiato per determinare se può aiutare a migliorare le cicatrici del fegato nei pazienti e ridurre il rischio di complicazioni legate alla malattia. Il trattamento verrà somministrato per un periodo prolungato per valutarne l'efficacia e la sicurezza.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di pegozafermin o placebo sotto la pelle. I medici monitoreranno regolarmente le condizioni del fegato dei pazienti attraverso vari esami per vedere come risponde al trattamento. Lo studio è progettato principalmente per vedere se il farmaco può migliorare le cicatrici del fegato e prevenire il peggioramento della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve una iniezione sottocutanea di pegozafermin o placebo

    Le iniezioni continueranno per un periodo di 24 mesi

  2. Passaggio 2

    Valutazione intermedia

    Dopo 24 mesi, viene eseguita una biopsia epatica per valutare i miglioramenti della fibrosi

    Vengono misurati i seguenti parametri:

    - Punteggio ELF (test del sangue per valutare la fibrosi epatica)

    - Livelli di ALT (enzimi epatici nel sangue)

    - FibroScan (esame non invasivo per misurare la rigidità del fegato)

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto lo studio, viene controllata la presenza di:

    - Varici (vene ingrossate nell'esofago o nello stomaco)

    - Ascite (accumulo di liquido nell'addome)

    - Encefalopatia epatica (alterazioni dello stato mentale dovute a problemi epatici)

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale di tutti i parametri

    Viene valutata l'efficacia del trattamento nel prevenire la progressione della malattia

    La durata totale dello studio è prevista fino a ottobre 2031

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento della firma del consenso informato
  • Presenza di diabete di tipo 2 diagnosticato da almeno 3 mesi prima dello screening, oppure almeno due fattori di rischio metabolico come definito nel protocollo
  • Diagnosi confermata tramite biopsia di fibrosi stadio F4 MASH (steatoepatite metabolica) con cirrosi compensata. La fibrosi è una cicatrizzazione del fegato, mentre la cirrosi compensata indica che il fegato, sebbene danneggiato, mantiene ancora le sue funzioni principali
  • Indice di massa corporea (IMC) allo screening:
    • Maggiore o uguale a 25,0 kg/m² per la popolazione generale
    • Maggiore o uguale a 23,0 kg/m² per i soggetti asiatici
    • Minore di 50,0 kg/m² per tutti i partecipanti
    • Possono partecipare sia uomini che donne (le donne non devono essere in gravidanza)

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti con storia di scompenso epatico (complicanze gravi della malattia del fegato)
  • Pazienti con epatite virale attiva (infezione in corso da virus dell'epatite B o C)
  • Persone che consumano quantità eccessive di alcol (più di 2 bevande al giorno per gli uomini o 1 bevanda al giorno per le donne)
  • Pazienti con diabete di tipo 1
  • Persone con malattie autoimmuni (quando il sistema immunitario attacca il proprio organismo)
  • Pazienti che hanno ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con insufficienza renale grave (grave compromissione della funzione dei reni)
  • Persone con malattie cardiovascolari significative (gravi problemi al cuore o ai vasi sanguigni)
  • Pazienti con storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni
  • Persone con disturbi della coagulazione (problemi nella capacità del sangue di formare coaguli)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pegozafermin è un nuovo farmaco sperimentale che viene studiato per il trattamento della cirrosi compensata causata dalla steatoepatite metabolica (MASH). Questo medicinale è progettato per aiutare a ridurre la fibrosi (cicatrizzazione) del fegato. Viene somministrato ai pazienti per valutare la sua capacità di migliorare la condizione del fegato e prevenire il peggioramento della malattia epatica. Il farmaco viene confrontato con un placebo per determinare la sua efficacia nel trattamento della cirrosi epatica. Lo studio si concentra principalmente sulla capacità del farmaco di invertire la fibrosi del fegato e ridurre il rischio di complicazioni cliniche nei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegozafermin - Un farmaco sperimentale in fase 3 di sviluppo clinico, somministrato tramite iniezione, progettato specificamente per il trattamento della steatoepatite metabolica (MASH) con cirrosi compensata. Questo medicinale innovativo agisce modificando il metabolismo epatico e riducendo l'infiammazione del fegato, con l'obiettivo principale di favorire la regressione della fibrosi epatica. La sua efficacia viene valutata attraverso biopsie epatiche che mostrano i cambiamenti strutturali del tessuto epatico nell'arco di 24 mesi di trattamento, rappresentando una potenziale opzione terapeutica per pazienti con malattia epatica avanzata di origine metabolica.

Malattie studiate

Steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) con cirrosi compensata – È una condizione epatica cronica caratterizzata dall'accumulo di grasso nel fegato accompagnato da infiammazione e danno alle cellule epatiche. La malattia è associata a disfunzioni metaboliche come obesità, diabete di tipo 2 e alterazioni del metabolismo dei lipidi. In questa condizione, il tessuto epatico sviluppa una fibrosi (cicatrizzazione) progressiva che porta alla cirrosi compensata, dove il fegato mantiene ancora le sue funzioni principali nonostante il danno strutturale. Il processo infiammatorio continuo causa la morte delle cellule epatiche e la loro sostituzione con tessuto cicatriziale. La condizione rappresenta l'evoluzione di quello che in precedenza era conosciuto come NASH (Steatoepatite Non Alcolica).
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-510395-31-00Codice del protocolloBIO89-100-132Partecipanti previsti762 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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