Studio sull’efficacia e sicurezza di naxitamab nei pazienti con sarcoma di Ewing refrattario

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Di cosa tratta questo studio?

Il sarcoma di Ewing รจ un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su pazienti con sarcoma di Ewing che non rispondono piรน ai trattamenti standard. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire specificamente le cellule tumorali. Naxitamab viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza di naxitamab quando viene aggiunto alla chemioterapia standard, che viene somministrata ogni tre settimane. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 18 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il tumore risponde al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo invece di naxitamab per confrontare i risultati.

La sicurezza del trattamento sarร  valutata attraverso l’analisi degli eventi avversi, che saranno classificati in base alla gravitร  e al sistema corporeo interessato. Inoltre, l’efficacia del trattamento sarร  misurata osservando quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori, la risposta complessiva al trattamento e la sopravvivenza generale. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare il trattamento per i pazienti con sarcoma di Ewing refrattario.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato di tipo IgG1 contro GD2, utilizzato per trattare il sarcoma di Ewing refrattario.

Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

2 somministrazione del farmaco

Il naxitamab viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard, che si ripete ogni tre settimane.

La durata e la frequenza esatte della somministrazione del farmaco saranno determinate dal medico in base alla risposta individuale al trattamento.

3 monitoraggio della sicurezza

La sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento saranno valutate attraverso l’analisi degli eventi avversi, che saranno classificati in base alla gravitร  e al sistema o organo interessato.

Saranno effettuati esami medici regolari per monitorare i segni vitali e le eventuali anomalie di laboratorio.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento sarร  valutata confrontando la sopravvivenza libera da eventi (EFS), la sopravvivenza libera da progressione (PFS), il tasso di risposta globale (ORR) e la sopravvivenza globale (OS).

Questi parametri aiuteranno a determinare l’efficacia del naxitamab in combinazione con la chemioterapia rispetto alla sola chemioterapia.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continuerร  fino alla data stimata di fine studio, prevista per il 30 aprile 2028, o fino a quando il medico non deciderร  di interromperlo in base alla risposta al trattamento e alla tollerabilitร .

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi confermata di sindrome di Ewing, che รจ un tipo di tumore che puรฒ colpire le ossa o i tessuti molli.
  • Accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante tutto il periodo dello studio e per almeno 1 anno dopo la fine del trattamento, se si รจ in etร  puberale e sessualmente maturi.
  • Fornire un campione del tumore precedente per valutare l’espressione di GD2, una proteina presente su alcune cellule tumorali.
  • Avere una progressione documentata della malattia (durante o dopo almeno un trattamento) o una ricomparsa successiva.
  • Avere un tumore positivo al GD2, valutato tramite un test chiamato IHC (immunoistochimica).
  • Avere un’etร  compresa tra 2 e 21 anni.
  • Avere un’aspettativa di vita di almeno 12 settimane dal momento della firma del consenso informato.
  • Aver completato trattamenti antitumorali sistemici almeno 3 settimane prima, interventi chirurgici importanti almeno 2 settimane prima, e radioterapia almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio.
  • Essere guariti dagli effetti collaterali di precedenti interventi chirurgici, radioterapie o terapie antitumorali, a discrezione del medico responsabile.
  • Firmare il consenso informato per partecipare allo studio (incluso il trattamento con naxitamab) secondo le normative legali vigenti.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il sarcoma di Ewing. Il sarcoma di Ewing รจ un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli intorno alle ossa.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un’etร  compresa tra i 2 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte di un gruppo vulnerabile. Un gruppo vulnerabile puรฒ includere persone che hanno bisogno di cure o protezione speciali.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im. Jana Mikulicza-Radeckiego We Wroclawiu Polonia
Ighwlqsu Mfjeq I Dkuggxo Varsavia Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Polonia Polonia
Reclutando
28.09.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Naxitamab รจ un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento del sarcoma di Ewing refrattario. Questo farmaco viene studiato per la sua capacitร  di migliorare l’efficacia della chemioterapia standard, aiutando a ridurre la crescita del tumore e migliorare la risposta del paziente al trattamento.

Chemioterapia standard si riferisce a un regime di trattamento che viene somministrato ogni tre settimane. Questo tipo di chemioterapia รจ utilizzato per combattere il sarcoma di Ewing, un tipo di tumore osseo, e viene combinato con naxitamab per valutare se l’aggiunta di questo nuovo farmaco possa migliorare i risultati del trattamento.

Malattie in studio:

Sarcoma di Ewing โ€“ รˆ un tipo raro di tumore osseo che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Si sviluppa spesso nelle ossa lunghe come il femore, ma puรฒ anche manifestarsi nei tessuti molli circostanti. I sintomi iniziali possono includere dolore e gonfiore nella zona colpita, che possono essere facilmente confusi con lesioni sportive o infezioni. Con il tempo, il dolore puรฒ diventare piรน intenso e persistente, e possono comparire febbre e stanchezza. La progressione della malattia puรฒ portare a fratture ossee spontanee a causa dell’indebolimento della struttura ossea. La diagnosi precoce รจ cruciale per gestire la malattia e limitare la sua diffusione.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:08

ID della sperimentazione:
2024-514441-11-00
Codice del protocollo:
BUTTERFLY
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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