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Studio sull'efficacia e sicurezza di naxitamab nei pazienti con sarcoma di Ewing refrattario

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il sarcoma di Ewing è un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli. Questo studio clinico si concentra su pazienti con sarcoma di Ewing che non rispondono più ai trattamenti standard. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato progettato per colpire specificamente le cellule tumorali. Naxitamab viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di naxitamab quando viene aggiunto alla chemioterapia standard, che viene somministrata ogni tre settimane. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 18 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il tumore risponde al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo invece di naxitamab per confrontare i risultati.

La sicurezza del trattamento sarà valutata attraverso l'analisi degli eventi avversi, che saranno classificati in base alla gravità e al sistema corporeo interessato. Inoltre, l'efficacia del trattamento sarà misurata osservando quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori, la risposta complessiva al trattamento e la sopravvivenza generale. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come migliorare il trattamento per i pazienti con sarcoma di Ewing refrattario.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato di tipo IgG1 contro GD2, utilizzato per trattare il sarcoma di Ewing refrattario.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il naxitamab viene somministrato in combinazione con la chemioterapia standard, che si ripete ogni tre settimane.

    La durata e la frequenza esatte della somministrazione del farmaco saranno determinate dal medico in base alla risposta individuale al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento saranno valutate attraverso l'analisi degli eventi avversi, che saranno classificati in base alla gravità e al sistema o organo interessato.

    Saranno effettuati esami medici regolari per monitorare i segni vitali e le eventuali anomalie di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento sarà valutata confrontando la sopravvivenza libera da eventi (EFS), la sopravvivenza libera da progressione (PFS), il tasso di risposta globale (ORR) e la sopravvivenza globale (OS).

    Questi parametri aiuteranno a determinare l'efficacia del naxitamab in combinazione con la chemioterapia rispetto alla sola chemioterapia.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continuerà fino alla data stimata di fine studio, prevista per il 30 aprile 2028, o fino a quando il medico non deciderà di interromperlo in base alla risposta al trattamento e alla tollerabilità.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Avere una diagnosi confermata di sindrome di Ewing, che è un tipo di tumore che può colpire le ossa o i tessuti molli.
  • Accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante tutto il periodo dello studio e per almeno 1 anno dopo la fine del trattamento, se si è in età puberale e sessualmente maturi.
  • Fornire un campione del tumore precedente per valutare l'espressione di GD2, una proteina presente su alcune cellule tumorali.
  • Avere una progressione documentata della malattia (durante o dopo almeno un trattamento) o una ricomparsa successiva.
  • Avere un tumore positivo al GD2, valutato tramite un test chiamato IHC (immunoistochimica).
  • Avere un'età compresa tra 2 e 21 anni.
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 12 settimane dal momento della firma del consenso informato.
  • Aver completato trattamenti antitumorali sistemici almeno 3 settimane prima, interventi chirurgici importanti almeno 2 settimane prima, e radioterapia almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Essere guariti dagli effetti collaterali di precedenti interventi chirurgici, radioterapie o terapie antitumorali, a discrezione del medico responsabile.
  • Firmare il consenso informato per partecipare allo studio (incluso il trattamento con naxitamab) secondo le normative legali vigenti.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il sarcoma di Ewing. Il sarcoma di Ewing è un tipo di tumore che colpisce le ossa o i tessuti molli intorno alle ossa.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un'età compresa tra i 2 e i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte di un gruppo vulnerabile. Un gruppo vulnerabile può includere persone che hanno bisogno di cure o protezione speciali.
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Farmaci in studio

  • Naxitamab

    è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento del sarcoma di Ewing refrattario. Questo farmaco viene studiato per la sua capacità di migliorare l'efficacia della chemioterapia standard, aiutando a ridurre la crescita del tumore e migliorare la risposta del paziente al trattamento.

  • Chemioterapia standard

    si riferisce a un regime di trattamento che viene somministrato ogni tre settimane. Questo tipo di chemioterapia è utilizzato per combattere il sarcoma di Ewing, un tipo di tumore osseo, e viene combinato con naxitamab per valutare se l'aggiunta di questo nuovo farmaco possa migliorare i risultati del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Naxitamab – Naxitamab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del sarcoma di Ewing refrattario. Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza quando aggiunto alla chemioterapia standard di 3 settimane. Naxitamab è un anticorpo monoclonale che agisce legandosi a specifiche proteine sulla superficie delle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali, utilizzati per il trattamento di vari tipi di cancro.

Malattie studiate

Sarcoma di Ewing – È un tipo raro di tumore osseo che colpisce principalmente bambini e adolescenti. Si sviluppa spesso nelle ossa lunghe come il femore, ma può anche manifestarsi nei tessuti molli circostanti. I sintomi iniziali possono includere dolore e gonfiore nella zona colpita, che possono essere facilmente confusi con lesioni sportive o infezioni. Con il tempo, il dolore può diventare più intenso e persistente, e possono comparire febbre e stanchezza. La progressione della malattia può portare a fratture ossee spontanee a causa dell'indebolimento della struttura ossea. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la malattia e limitare la sua diffusione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-514441-11-00Codice del protocolloBUTTERFLYPartecipanti previsti24 personePromotoreInstytut Matki I Dziecka

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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