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Studio sull'efficacia e sicurezza di mirabegron in bambini con iperattività del detrusore neurogena

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata iperattività del detrusore neurogena, che si verifica quando la vescica si contrae involontariamente a causa di problemi neurologici. Questa condizione può causare difficoltà nel controllo della vescica. Il farmaco in esame è una sospensione orale a rilascio prolungato chiamata mirabegron, nota anche con il codice YM178. Mirabegron è progettato per aiutare a rilassare i muscoli della vescica, migliorando così la capacità di trattenere l'urina.

Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il mirabegron nei bambini di età compresa tra 6 mesi e meno di 3 anni che presentano sintomi di vescica iperattiva di origine neurologica. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco per un periodo di tempo, seguite da un periodo di osservazione a dose fissa. Questo aiuterà a capire quanto tempo il farmaco rimane nel corpo e come influisce sui sintomi della vescica iperattiva.

Il trattamento prevede l'uso di una sospensione orale, somministrata con una siringa apposita. Lo studio si concentrerà su come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo, oltre a monitorare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è migliorare la gestione dei sintomi nei bambini affetti da questa condizione, offrendo un'opzione di trattamento più efficace e sicura.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver ottenuto il consenso informato scritto approvato dal comitato etico.

    Il partecipante deve avere un'età compresa tra 6 mesi e meno di 3 anni e un peso minimo di 6 kg.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Viene confermata la diagnosi di iperattività del detrusore neurogena (NDO) tramite un'indagine urodinamica.

    Il partecipante deve essere in grado di deglutire il farmaco in studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco mirabegron viene somministrato come sospensione orale a rilascio prolungato.

    La somministrazione avviene per via orale, con dosi multiple per valutare l'efficacia e la sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Osservazione e monitoraggio

    Il partecipante viene monitorato per 24 settimane per valutare i cambiamenti rispetto al valore iniziale nella capacità massima della vescica (MCC).

    Vengono effettuate misurazioni urodinamiche e registrazioni nel diario elettronico per monitorare il volume massimo e medio cateterizzato durante il giorno, il volume medio del mattino e il numero di episodi di perdita.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni includono segni vitali, test di laboratorio clinici, elettrocardiogramma a 12 derivazioni e ecografia delle vie urinarie superiori.

    Vengono calcolati parametri farmacocinetici come AUC24, Ctrough, CL/F, VZ/F, Cmax e Tmax.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale prevista per il 30 giugno 2026.

    I risultati finali includeranno l'accettabilità del trattamento e la sicurezza a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • È necessario ottenere il consenso informato scritto approvato dal comitato etico e il rispetto della privacy secondo le normative nazionali dal rappresentante legale del partecipante prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Il rappresentante legale del partecipante deve essere disposto e in grado di rispettare i requisiti dello studio, incluso l'uso conforme del diario elettronico e le restrizioni sui farmaci concomitanti.
  • Il rappresentante legale del partecipante deve accettare di non permettere al partecipante di partecipare a un altro studio interventistico durante il trattamento e per tutto il periodo pre-trattamento.
  • Il partecipante deve essere maschio o femmina e avere un'età compresa tra 6 mesi e meno di 3 anni.
  • Il peso del partecipante deve essere di almeno 6 kg.
  • Il partecipante deve avere un precedente di mielomeningocele, documentato durante la visita di screening.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di iperattività neurogena del detrusore (NDO) confermata da un'indagine urodinamica al basale (giorno 1). La diagnosi di NDO deve essere confermata dalla presenza di almeno una contrazione involontaria del detrusore superiore a 15 cm H2O rispetto alla pressione del detrusore di base, e/o una diminuzione della compliance della vescica che porta a un aumento della pressione del detrusore di base superiore a 20 cm H2O.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di dissinergia detrusore-sfintere (DSD).
  • Il partecipante deve utilizzare il cateterismo intermittente pulito (CIC).
  • Il partecipante deve essere adatto a un regime di 4-6 CIC al giorno, fisso per tutta la durata dello studio, secondo l'opinione dell'investigatore utilizzando il diario elettronico di base di 7 giorni.
  • Il partecipante deve essere in grado di ingerire il farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 2 anni.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno la condizione medica chiamata iperattività neurogena del detrusore (NDO). Questa è una condizione in cui la vescica si contrae troppo spesso o in momenti inappropriati.
  • Non possono partecipare i bambini che fanno parte di una popolazione vulnerabile. Questo significa che non devono essere in una situazione che li rende particolarmente a rischio o che richiede protezioni speciali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Mirabegron: Questo farmaco è utilizzato per trattare l'iperattività del detrusore neurogeno nei bambini. È somministrato sotto forma di sospensione a rilascio prolungato, il che significa che il farmaco viene rilasciato lentamente nel corpo per un effetto duraturo. L'obiettivo principale del farmaco è migliorare il controllo della vescica e ridurre i sintomi associati all'iperattività del detrusore.

Che cosa si sa già del trattamento

Mirabegron – Mirabegron è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di sospensione a rilascio prolungato, progettato per il trattamento dell'iperattività detrusoriale neurogena (NDO) nei bambini di età compresa tra 6 mesi e meno di 3 anni. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua farmacocinetica, efficacia e sicurezza in questa popolazione pediatrica. Il farmaco agisce come agonista selettivo dei recettori beta-3 adrenergici, aiutando a rilassare il muscolo detrusore della vescica, migliorando così la capacità di immagazzinamento urinario. Mirabegron è classificato come un agente urologico.

Malattie studiate

Iperattività detrusoriale neurogena (IDN) – È una condizione in cui i nervi che controllano la vescica non funzionano correttamente, causando contrazioni involontarie del muscolo detrusore della vescica. Queste contrazioni possono portare a una frequente necessità di urinare, incontinenza o difficoltà a svuotare completamente la vescica. La condizione è spesso associata a disturbi neurologici come lesioni del midollo spinale o spina bifida. Nel tempo, la pressione elevata nella vescica può influenzare la funzione renale e causare danni al tratto urinario superiore. I sintomi possono variare in gravità e influenzare significativamente la qualità della vita. La gestione della condizione si concentra sul miglioramento del controllo della vescica e sulla prevenzione delle complicanze.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-507903-74-00Codice del protocollo178-CL-207Partecipanti previsti11 personePromotoreAstellas Pharma Global Development Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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