Lo studio clinico si concentra sull’efficacia e la sicurezza di un trattamento per l’anemia causata da sindromi mielodisplastiche (MDS) con una specifica alterazione genetica chiamata del5q. Queste sindromi sono un gruppo di malattie del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato luspatercept, noto anche con il nome in codice ACE-536, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. L’obiettivo principale dello studio è valutare se il luspatercept può ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi nei pazienti con MDS del5q che non rispondono o non tollerano i trattamenti precedenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con luspatercept o un placebo per un periodo massimo di 24 settimane. I ricercatori monitoreranno la frequenza delle trasfusioni di sangue necessarie e valuteranno la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Inoltre, verranno osservati eventuali cambiamenti nei livelli di emoglobina, che è una proteina nei globuli rossi responsabile del trasporto dell’ossigeno nel corpo. Lo studio mira anche a migliorare la qualità della vita dei partecipanti, riducendo la necessità di trasfusioni e migliorando i sintomi dell’anemia.

Il luspatercept è un tipo di proteina ricombinante che agisce modificando il modo in cui il corpo produce le cellule del sangue. Questo trattamento è particolarmente rivolto a pazienti che hanno già provato altri trattamenti senza successo o che non possono tollerarli. Lo studio valuterà anche l’impatto del trattamento su altri aspetti della salute, come i livelli di ferritina nel sangue, che indicano la quantità di ferro immagazzinata nel corpo, e l’uso di terapie per la chelazione del ferro, che aiutano a rimuovere l’eccesso di ferro dal corpo.