Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata sindrome mielodisplastica (MDS), che è un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente. In particolare, lo studio si rivolge a pazienti con MDS a basso rischio che presentano un tipo specifico di cellule chiamate sideroblasti ad anello. Questi pazienti spesso necessitano di trasfusioni di globuli rossi a causa dell’anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato luspatercept, noto anche con il nome di codice ACE-536. Questo farmaco è somministrato come una soluzione per iniezione e viene studiato per vedere se può aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del luspatercept nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con MDS a basso rischio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il luspatercept per un periodo massimo di 24 settimane. I ricercatori monitoreranno la frequenza delle trasfusioni di sangue necessarie e valuteranno eventuali effetti collaterali del trattamento. Lo studio mira a determinare se il luspatercept può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la dipendenza dalle trasfusioni di sangue. Inoltre, verranno raccolti dati sulla sicurezza del farmaco per garantire che sia ben tollerato dai partecipanti.