Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di luspatercept in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio.

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata sindrome mielodisplastica (MDS), che è un gruppo di malattie del sangue in cui le cellule del midollo osseo non si sviluppano correttamente. In particolare, lo studio si rivolge a pazienti con MDS a basso rischio che presentano un tipo specifico di cellule chiamate sideroblasti ad anello. Questi pazienti spesso necessitano di trasfusioni di globuli rossi a causa dell'anemia, una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato luspatercept, noto anche con il nome di codice ACE-536. Questo farmaco è somministrato come una soluzione per iniezione e viene studiato per vedere se può aiutare i pazienti a diventare indipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del luspatercept nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti con MDS a basso rischio.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il luspatercept per un periodo massimo di 24 settimane. I ricercatori monitoreranno la frequenza delle trasfusioni di sangue necessarie e valuteranno eventuali effetti collaterali del trattamento. Lo studio mira a determinare se il luspatercept può migliorare la qualità della vita dei pazienti riducendo la dipendenza dalle trasfusioni di sangue. Inoltre, verranno raccolti dati sulla sicurezza del farmaco per garantire che sia ben tollerato dai partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco luspatercept, disponibile in due dosaggi: 25 mg e 75 mg.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Le iniezioni di luspatercept vengono somministrate ogni tre settimane.

    Il trattamento continua fino al termine dello studio, previsto per il 31 marzo 2025, salvo diversa indicazione medica.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi (RBC-TI) dalla settimana 1 alla settimana 24.

    Vengono monitorati anche altri parametri, come il tempo medio per raggiungere l'indipendenza dalle trasfusioni e il cambiamento nel numero di unità di globuli rossi trasfuse.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono registrati e analizzati gli eventi avversi per valutare la sicurezza del trattamento.

    Viene monitorata la frequenza, la gravità e la relazione degli eventi avversi con il luspatercept.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni periodiche

    Sono previste valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Le valutazioni includono esami del sangue e altre analisi cliniche per monitorare la risposta al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude alla fine dello studio o in caso di decisione medica di interrompere il trattamento.

    Dopo la conclusione, vengono effettuate valutazioni finali per determinare l'efficacia complessiva e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve essere in grado di comprendere e firmare volontariamente il modulo di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi documentata di MDS (sindrome mielodisplastica) secondo la classificazione dell'OMS, che rientra nella classificazione IPSS-R di rischio molto basso, basso o intermedio, e deve avere:
    • Almeno il 15% di sideroblasti ad anello (RS) nei precursori eritroidi nel midollo osseo o almeno il 5% se è presente la mutazione SF3B1.
    • Meno del 5% di blasti nel midollo osseo.
    • Conta dei globuli bianchi nel sangue periferico inferiore a 13.000 per microlitro.
    • Il partecipante deve essere uno dei seguenti:
      • Refrattario al trattamento precedente con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), cioè non ha risposto o la risposta non è stata mantenuta.
      • Intollerante al trattamento precedente con ESA, cioè ha interrotto il trattamento a causa di intolleranza o effetti avversi.
      • Non idoneo al trattamento con ESA, cioè ha una bassa probabilità di risposta basata su un livello di eritropoietina sierica endogena superiore a 200 U/L.
      • Refrattario o recidivante dopo trattamento precedente con HMA (agenti ipometilanti) o lenalidomide, tranne per MDS con delezione 5q.
      • Se precedentemente trattato con ESA o G-CSF/GM-CSF, entrambi i trattamenti devono essere interrotti almeno 4 settimane prima dell'inizio del trattamento con il farmaco sperimentale nello studio.
      • Il partecipante deve aver bisogno di trasfusioni di globuli rossi, documentate dai seguenti criteri:
        • Richiesta media di almeno 2 unità di globuli rossi ogni 8 settimane, confermata per un periodo minimo di 16 settimane prima dell'inizio del trattamento.
        • I livelli di emoglobina devono essere pari o inferiori a 10,0 g/dL al momento o entro 7 giorni prima della trasfusione per essere conteggiati ai fini dell'idoneità.
        • Nessun periodo consecutivo di 56 giorni senza trasfusioni di globuli rossi durante le 16 settimane precedenti l'inizio del trattamento.
        • Punteggio ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2, che indica il livello di attività fisica e benessere del partecipante.
        • Le donne in età fertile devono avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare il trattamento e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 12 settimane dopo la fine del trattamento.
        • I partecipanti maschi devono accettare di usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna in gravidanza o in età fertile mentre partecipano allo studio e per almeno 12 settimane dopo la fine del trattamento, anche se hanno subito una vasectomia.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno anemia causata da MDS-RS a rischio molto basso, basso o intermedio secondo il sistema IPSS-R.
  • Non possono partecipare pazienti che non necessitano di trasfusioni di globuli rossi (RBC).
  • Non possono partecipare pazienti che non sono refrattari, intolleranti o non idonei a precedenti trattamenti con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA). Gli agenti stimolanti l'eritropoiesi sono farmaci che aiutano il corpo a produrre più globuli rossi.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Luspatercept è un farmaco utilizzato per trattare l'anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio e con fenotipo ad anello sideroblastico. Questo farmaco aiuta a ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi, migliorando la produzione di globuli rossi nel corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept – Luspatercept è somministrato per via sottocutanea e viene utilizzato principalmente per trattare l'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio con sideroblasti ad anello. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase IIIb per valutare la sua efficacia e sicurezza. Il farmaco agisce modulando la via di segnalazione del TGF-beta, migliorando la maturazione dei globuli rossi e riducendo la necessità di trasfusioni di sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Sindrome Mielodisplastica con Sideroblasti ad Anello (MDS-RS) – La sindrome mielodisplastica con sideroblasti ad anello è un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. In questa condizione, le cellule immature del sangue, chiamate blasti, si accumulano nel midollo osseo e non maturano correttamente. I pazienti spesso sviluppano anemia, che può richiedere trasfusioni di globuli rossi. La presenza di sideroblasti ad anello, che sono globuli rossi immaturi con depositi di ferro, è una caratteristica distintiva. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che rimangono stabili per anni, mentre altri possono sviluppare complicazioni più gravi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515069-33-00Codice del protocolloLUSPLUSPartecipanti previsti58 personePromotoreGWT-Tud GmbH

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.