Lo studio clinico si concentra sulla nefropatia da IgA, una malattia renale che può portare a danni ai reni nel tempo. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Iptacopan (noto anche come LNP023), somministrato in capsule di gelatina dura. Iptacopan è un composto chimico sviluppato per ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, un segno di danno renale. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per determinare se Iptacopan è più efficace nel rallentare la progressione della malattia.

Lo scopo principale dello studio è dimostrare che Iptacopan è superiore al placebo nel ridurre la proteinuria dopo 9 mesi e nel rallentare la progressione della nefropatia da IgA nel corso di 24 mesi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la funzione renale e la sicurezza del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso la misurazione della eGFR, che è un test per stimare la velocità di filtrazione dei reni, e la raccolta delle urine per misurare la proteinuria.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve Iptacopan e chi riceve il placebo, per garantire che i risultati siano imparziali. I partecipanti devono essere adulti con diagnosi confermata di nefropatia da IgA e devono aver ricevuto cure di supporto standard prima di iniziare il trattamento sperimentale. La ricerca include anche misure di sicurezza per monitorare eventuali effetti collaterali durante il periodo di studio.