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Studio sull'efficacia e sicurezza di iptacopan nei pazienti con nefropatia da IgA primaria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla nefropatia da IgA, una malattia renale che può portare a danni ai reni nel tempo. La ricerca mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato iptacopan (noto anche come LNP023), somministrato in capsule di gelatina dura. Iptacopan è un composto chimico sviluppato per ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, un segno di danno renale. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per determinare se iptacopan è più efficace nel rallentare la progressione della malattia.

Lo scopo principale dello studio è dimostrare che iptacopan è superiore al placebo nel ridurre la proteinuria dopo 9 mesi e nel rallentare la progressione della nefropatia da IgA nel corso di 24 mesi. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un massimo di 24 mesi. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la funzione renale e la sicurezza del trattamento. I risultati saranno valutati attraverso la misurazione della eGFR, che è un test per stimare la velocità di filtrazione dei reni, e la raccolta delle urine per misurare la proteinuria.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve iptacopan e chi riceve il placebo, per garantire che i risultati siano imparziali. I partecipanti devono essere adulti con diagnosi confermata di nefropatia da IgA e devono aver ricevuto cure di supporto standard prima di iniziare il trattamento sperimentale. La ricerca include anche misure di sicurezza per monitorare eventuali effetti collaterali durante il periodo di studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi confermata di nefropatia da IgA e livelli specifici di funzione renale.

    Prima dell'inizio del trattamento, è necessario che il paziente sia stato vaccinato contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e, se disponibile, Haemophilus influenzae.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente riceve il farmaco iptacopan o un placebo in capsule di gelatina dura, da assumere per via orale.

    La durata del trattamento è di 24 mesi, con valutazioni intermedie a 9 mesi per misurare l'efficacia del farmaco nel ridurre la proteinuria e rallentare la progressione della malattia.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    Dopo 9 mesi, viene effettuata una valutazione per confrontare la riduzione della proteinuria tra il gruppo trattato con iptacopan e il gruppo placebo.

    Vengono raccolti dati sulla sicurezza del trattamento, inclusi eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei parametri di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine dei 24 mesi, viene valutata la progressione della malattia misurando la variazione della funzione renale.

    Viene analizzata la proporzione di pazienti che raggiungono una riduzione significativa della proteinuria senza necessità di terapie aggiuntive.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta finale dei dati sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    I risultati vengono utilizzati per determinare il potenziale beneficio del farmaco iptacopan nel trattamento della nefropatia da IgA.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un paziente maschio o femmina di almeno 18 anni.
  • Avere una diagnosi confermata di nefropatia da IgA tramite biopsia. La biopsia deve essere stata effettuata entro i seguenti periodi:
    • Se il livello di eGFR (una misura della funzione renale) è di almeno 45 ml/min/1.73m², la biopsia deve essere stata fatta negli ultimi 5 anni.
    • Se il livello di eGFR è tra 30 e meno di 45 ml/min/1.73m², la biopsia deve essere stata fatta negli ultimi 2 anni e deve mostrare meno del 50% di fibrosi tubulointerstiziale (un tipo di danno renale).
    • Se il livello di eGFR è tra 20 e meno di 30 ml/min/1.73m², la biopsia può essere stata fatta in qualsiasi momento.
    • Avere proteinuria (presenza di proteine nelle urine) dovuta alla diagnosi di nefropatia da IgA, con un valore di UPCR (rapporto proteine/creatinina nelle urine) di almeno 1 g/g, misurato tramite raccolta delle urine nelle 24 ore.
    • Essere vaccinati contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae prima di iniziare il trattamento dello studio. Se non si è stati vaccinati in precedenza, o se è necessario un richiamo, il vaccino deve essere somministrato almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento. Se il trattamento deve iniziare prima delle 2 settimane dalla vaccinazione, è necessario iniziare un trattamento antibiotico preventivo.
    • Se non si è stati vaccinati in precedenza, è necessario ricevere la vaccinazione contro le infezioni da Haemophilus influenzae, se disponibile, almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento dello studio.
    • Aver seguito un trattamento di supporto con una dose stabile di ACEi (inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina) o ARB (bloccanti del recettore dell'angiotensina) per circa 90 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio. Se si assumono diuretici o altri farmaci per la pressione sanguigna o altri farmaci di base per la nefropatia da IgA, le dosi devono essere stabilizzate per circa 90 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la nefropatia IgA, una malattia che colpisce i reni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire un campione di urina di 24 ore per la misurazione della proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a misurazioni regolari della eGFR, che è un test per valutare la funzione renale.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità, se non specificamente indicato dallo studio.
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Farmaci in studio

LNP023: Questo farmaco è studiato per il trattamento della nefropatia da IgA primaria, una malattia renale. L'obiettivo principale del farmaco è ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, e rallentare la progressione della malattia renale. Viene somministrato ai pazienti per valutare la sua efficacia e sicurezza nel migliorare la funzione renale e ridurre i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

LNP023 – LNP023 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase III per il trattamento della nefropatia da IgA. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza nel ridurre la proteinuria e rallentare la progressione della malattia. LNP023 agisce inibendo una specifica proteina coinvolta nel sistema immunitario, contribuendo a ridurre l'infiammazione e il danno renale. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento, una categoria di farmaci che mira a modulare il sistema immunitario per trattare malattie autoimmuni e infiammatorie.

Malattie studiate

Nefropatia da IgA – La nefropatia da IgA è una malattia renale caratterizzata dall'accumulo di immunoglobuline A (IgA) nei glomeruli, le unità filtranti dei reni. Questo accumulo provoca infiammazione e danni ai tessuti renali, che possono portare a una progressiva perdita della funzione renale. I sintomi possono includere sangue nelle urine, gonfiore alle gambe e pressione alta. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un lento declino della funzione renale nel corso degli anni. In alcuni casi, la malattia può portare a insufficienza renale cronica. La diagnosi viene spesso effettuata tramite biopsia renale per confermare la presenza di depositi di IgA.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-511067-29-00Codice del protocolloCLNP023A2301Partecipanti previsti514 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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