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Studio sull'efficacia e sicurezza di iptacopan in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) con Hb ≥10 g/dL

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi. Lo studio esamina un nuovo trattamento con un farmaco chiamato iptacopan, che viene assunto per via orale sotto forma di capsule di gelatina dura. Iptacopan è stato sviluppato per vedere se può essere efficace quanto i trattamenti standard attualmente utilizzati per la PNH.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di iptacopan nei pazienti adulti con PNH che hanno già risposto a un trattamento con anticorpi anti-C5, come eculizumab o ravulizumab. I partecipanti allo studio passeranno dal loro trattamento attuale a iptacopan e verranno monitorati per vedere come cambia il loro livello di emoglobina, una proteina importante nel sangue. Lo studio prevede che i partecipanti assumano iptacopan due volte al giorno per un periodo massimo di 24 settimane.

Durante lo studio, i livelli di emoglobina dei partecipanti saranno misurati in diversi momenti per valutare l'efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se iptacopan può essere un'opzione valida per le persone con PNH. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con iptacopan.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di iptacopan, un farmaco in capsule di gelatina dura.

    Il farmaco viene assunto per via orale due volte al giorno.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante i primi giorni, vengono effettuati controlli regolari per monitorare i livelli di emoglobina.

    L'obiettivo è valutare il cambiamento nei livelli di emoglobina rispetto ai valori precedenti l'inizio del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    A giorno 126 e giorno 168, viene effettuata una valutazione dei livelli medi di emoglobina.

    Questa fase è cruciale per determinare l'efficacia del trattamento con iptacopan.

  4. Passaggio 4

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento prosegue fino alla data stimata di conclusione del trial, prevista per l'11 marzo 2025.

    Durante tutto il periodo, il paziente continua a ricevere il farmaco due volte al giorno e a sottoporsi a controlli regolari.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • È necessario firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo documento spiega lo studio e conferma che si accetta di partecipare.
  • Possono partecipare uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni con una diagnosi di Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), confermata da un esame del sangue che mostra una certa dimensione del clone PNH nei globuli bianchi.
  • È richiesto un trattamento stabile con anticorpi anti-C5 (come eculizumab o ravulizumab somministrato per via endovenosa) per almeno 6 mesi prima dell'inizio dello studio.
  • Il livello medio di emoglobina deve essere di almeno 10 g/dL. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno. Questo livello deve essere confermato da almeno due misurazioni in un periodo di 6 mesi prima della visita di screening.
  • È necessaria la vaccinazione contro le infezioni da Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae prima di iniziare il trattamento con iptacopan. Se non si è stati vaccinati in precedenza, o se è necessario un richiamo, i vaccini devono essere somministrati almeno 2 settimane prima della prima dose, salvo diversa indicazione del medico.
  • Si raccomanda la vaccinazione contro le infezioni da Haemophilus influenzae, se disponibile e secondo le normative locali. Anche questi vaccini dovrebbero essere somministrati almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento con iptacopan, salvo diversa indicazione del medico.
  • È importante essere in grado di comunicare bene con il medico e comprendere e seguire i requisiti dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa è una condizione medica specifica che il trial sta studiando.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non inclusi nello studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità mentali, se non specificamente indicate come incluse.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Iptacopan è un farmaco orale somministrato due volte al giorno. Questo farmaco è stato studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che hanno già risposto a un trattamento con anticorpi anti-C5. L'obiettivo del trial era determinare se il passaggio al trattamento con iptacopan fosse altrettanto efficace rispetto al trattamento standard.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale due volte al giorno, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza rispetto al trattamento standard con anticorpi anti-C5. Iptacopan agisce inibendo una parte del sistema del complemento, che è coinvolto nella distruzione dei globuli rossi nei pazienti con PNH. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori del complemento.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da un difetto genetico che porta alla mancanza di proteine protettive sulla superficie delle cellule del sangue. I sintomi possono includere anemia, affaticamento, dolore addominale e urine scure, specialmente al mattino. La progressione della malattia può variare, con episodi di emolisi che possono verificarsi in modo intermittente. La PNH può anche portare a complicazioni come trombosi e insufficienza del midollo osseo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502148-10-00Codice del protocolloCLNP023C12303Partecipanti previsti50 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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