La ricerca clinica riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi. Lo studio esamina un nuovo trattamento con un farmaco chiamato Iptacopan, che viene assunto per via orale sotto forma di capsule di gelatina dura. Iptacopan è stato sviluppato per vedere se può essere efficace quanto i trattamenti standard attualmente utilizzati per la PNH.

Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Iptacopan nei pazienti adulti con PNH che hanno già risposto a un trattamento con anticorpi anti-C5, come eculizumab o ravulizumab. I partecipanti allo studio passeranno dal loro trattamento attuale a Iptacopan e verranno monitorati per vedere come cambia il loro livello di emoglobina, una proteina importante nel sangue. Lo studio prevede che i partecipanti assumano Iptacopan due volte al giorno per un periodo massimo di 24 settimane.

Durante lo studio, i livelli di emoglobina dei partecipanti saranno misurati in diversi momenti per valutare l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se Iptacopan può essere un’opzione valida per le persone con PNH. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con Iptacopan.