Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Marsiglia, Francia
Non in reclutamentoMalattia rara
Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Inaxaplin in Adulti e Bambini con Malattia Renale Proteinurica Mediata da APOL1
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
La ricerca riguarda una malattia chiamata Malattia Renale Proteinurica Mediata da APOL1 (AMKD), che colpisce i reni e può portare a problemi come la perdita di proteine nelle urine. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato VX-147, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Il farmaco contiene una sostanza attiva chiamata Inaxaplin, sviluppata per trattare questa specifica condizione renale.
Lo scopo principale dello studio è valutare se il VX-147 può migliorare la salute dei reni nei pazienti con AMKD. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo, che è una compressa senza principio attivo, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.
Il percorso dello studio prevede che i partecipanti assumano il farmaco o il placebo per un periodo di tempo stabilito, durante il quale verranno monitorati regolarmente per valutare la funzione renale e la sicurezza del trattamento. I risultati saranno analizzati per determinare se il VX-147 è efficace nel migliorare la condizione dei reni nei pazienti con AMKD. Lo studio include sia adulti che bambini, con l'obiettivo di comprendere meglio come il farmaco possa aiutare diverse fasce di età.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
10 criteri
- Il partecipante (o il suo rappresentante legale) deve firmare e datare un modulo di consenso informato.
- Essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
- Avere un genotipo APOL1 di G1/G1, G2/G2 o G1/G2, ottenuto con un test clinico investigativo designato da Vertex.
- Per la Fase 2, i partecipanti devono avere un'età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del primo modulo di consenso informato. Per la Fase 3, i partecipanti devono avere un'età compresa tra 12 e 65 anni al momento della firma del primo modulo di consenso informato. I partecipanti devono avere meno di 66 anni al momento della randomizzazione.
- Avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 45 kg/m² e un peso corporeo totale di almeno 40 kg.
- Avere un rapporto proteine/creatinina urinaria (UPCR) compreso tra 0,7 g/g e meno di 10 g/g nel primo campione di urina del mattino, basato sulla media di 3 misurazioni raccolte in 3 giorni separati entro un periodo di 7 giorni, durante il periodo di screening.
- Avere un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) compreso tra 25 e meno di 75 mL/min/1,73 m² durante il periodo di screening, calcolato con un'equazione specifica per adulti o bambini.
- Essere in trattamento stabile con la dose massima tollerata di un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o di un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) da almeno 4 settimane prima dello screening, ma non entrambi contemporaneamente, a meno che non sia documentata un'intolleranza.
- I partecipanti che assumono inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio-2 (SGLT2), antagonisti del recettore dei mineralcorticoidi (MRAs) o immunosoppressori permessi devono essere in una dose stabile da 4 settimane prima dello screening.
- I partecipanti devono essere affiliati a un regime di sicurezza sociale.
Chi non può partecipare allo studio?
3 criteri
- Non possono partecipare persone che non hanno la malattia renale proteinurica mediata da APOL1. Questa è una condizione specifica dei reni.
- Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
- Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con particolari necessità di protezione.
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Dove si svolge lo studio
Dove puoi partecipare a questo studio
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Farmaci in studio
VX-147: Questo farmaco è in fase di studio per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con malattia renale proteinurica mediata da APOL1. L'obiettivo è capire se VX-147 può aiutare a ridurre i sintomi e migliorare la funzione renale in adulti e bambini affetti da questa condizione.
Che cosa si sa già del trattamento
VX-147 – VX-147 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2/3. È studiato per il trattamento della malattia renale proteinurica mediata da APOL1 (AMKD). Il farmaco agisce a livello molecolare modulando l'attività della proteina APOL1, che è coinvolta nella funzione renale. VX-147 appartiene alla classe dei modulatori proteici e mira a ridurre la proteinuria e migliorare la funzione renale nei pazienti affetti da questa condizione.
Malattie studiate
nefropatia proteinurica APOL1-mediata (AMKD) – È una malattia renale caratterizzata dalla presenza di proteine nelle urine, causata da varianti genetiche del gene APOL1. Questa condizione porta a un danno progressivo ai reni, che può manifestarsi con sintomi come gonfiore, affaticamento e ipertensione. Nel tempo, la funzione renale può diminuire, portando a una ridotta capacità di filtrare i rifiuti dal sangue. La progressione della malattia può variare tra gli individui, con alcuni che sperimentano un declino più rapido della funzione renale. La malattia è più comune in individui di origine africana a causa della prevalenza delle varianti genetiche APOL1 in questa popolazione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-515633-15-00Codice del protocolloVX21-147-301Partecipanti previsti466 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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