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Studio sull'efficacia di ianalumab in pazienti adulti con anemia emolitica autoimmune calda che non hanno risposto a un precedente trattamento

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico esamina l'efficacia e la sicurezza di ianalumab (VAY736) nel trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA). Questa è una condizione in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i globuli rossi del sangue, causando la loro distruzione e portando a bassi livelli di emoglobina. Lo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad almeno una linea di trattamento precedente.

Il farmaco sperimentale ianalumab viene somministrato attraverso infusione endovenosa e viene confrontato con un placebo. Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento per un periodo di 16 settimane. Alcuni pazienti potrebbero anche ricevere terapie di supporto come glucocorticoidi, eritropoietina, danazolo o altri medicinali comunemente utilizzati per questa condizione.

L'obiettivo principale dello studio è valutare se il trattamento con ianalumab può portare a un miglioramento duraturo dei livelli di emoglobina rispetto al placebo. I pazienti verranno monitorati per verificare i cambiamenti nei livelli di emoglobina, la sicurezza del trattamento e altri parametri importanti per un periodo fino a 39 settimane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui:

    - Età superiore ai 18 anni

    - Livello di emoglobina tra 5 g/dL e 10 g/dL

    - Diagnosi confermata di anemia emolitica autoimmune calda

    - Precedente trattamento con almeno una terapia senza successo

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Il paziente riceve in modo casuale uno dei seguenti trattamenti:

    - Ianalumab (VAY736) somministrato per via endovenosa

    - Placebo somministrato per via endovenosa

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il periodo di trattamento si estende dalla settimana 1 alla settimana 25

    Durante questo periodo vengono monitorate:

    - Risposta dell'emoglobina

    - Necessità di trattamenti di soccorso

    - Eventuali effetti collaterali

    - Livelli di cellule B nel sangue

    - Livelli di immunoglobuline

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata in base a:

    - Raggiungimento di un livello di emoglobina ≥10 g/dL

    - Aumento di almeno 2 g/dL rispetto al valore iniziale

    - Mantenimento di questi valori per almeno 8 settimane tra la settimana 9 e 25

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con:

    - Valutazione finale della risposta al trattamento

    - Analisi degli effetti del farmaco

    - Valutazione della sicurezza del trattamento

    - Compilazione dei questionari sulla qualità della vita

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • È necessario fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi valutazione iniziale
  • I partecipanti devono avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato
  • I partecipanti devono avere anemia emolitica autoimmune calda (primaria o secondaria) confermata da un test precedente chiamato test di Coombs diretto (DAT) positivo per anticorpi IgG o IgA, e devono:
    • Non aver risposto adeguatamente a almeno una linea di trattamento precedente, oppure
    • Aver avuto una ricaduta dopo il trattamento, oppure
    • Essere resistenti, dipendenti o intolleranti ai corticosteroidi
    • I livelli di emoglobina devono essere:
      • Non inferiori a 5 g/dL
      • Non superiori a 10 g/dL
      • I partecipanti devono presentare sintomi legati all'anemia durante lo screening e alla settimana 1
      • La dose di terapia di supporto deve essere rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dell'assegnazione casuale al trattamento

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti di età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti che non hanno mai ricevuto almeno una linea di trattamento precedente per l'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA)
  • Pazienti che stanno attualmente ricevendo trattamenti vietati dal protocollo dello studio
  • Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con gravi condizioni mediche concomitanti che potrebbero interferire con la sicurezza dello studio
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Pazienti con funzionalità epatica o renale gravemente compromessa
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti con altre malattie del sangue che potrebbero interferire con la valutazione dei risultati dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Ianalumab è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA). Questo anticorpo monoclonale agisce sul sistema immunitario per ridurre la distruzione anomala dei globuli rossi che causa l'anemia. È somministrato ai pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad almeno una precedente linea di trattamento. Il placebo è una sostanza inattiva che viene utilizzata come termine di confronto per valutare l'efficacia reale di ianalumab. Il placebo può essere somministrato da solo o in combinazione con terapie di supporto standard per la gestione dei sintomi dell'anemia. La terapia di supporto può includere trattamenti standard per gestire i sintomi dell'anemia emolitica autoimmune, come l'integrazione di ferro o le trasfusioni di sangue quando necessario, che possono essere forniti ai pazienti in entrambi i gruppi di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Ianalumab – Un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) in pazienti che non hanno risposto ad almeno una linea di trattamento precedente. Il farmaco agisce legandosi specificamente ai recettori BAFF-R (B-cell activating factor receptor) sulle cellule B, inibendo così la risposta autoimmune responsabile della distruzione dei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli immunosoppressori biologici e viene studiato come potenziale trattamento innovativo per questa rara condizione ematologica autoimmune, con l'obiettivo di ottenere una risposta duratura nei livelli di emoglobina.

Malattie studiate

Anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) - Una condizione del sangue in cui il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano erroneamente i globuli rossi del proprio organismo. Questi anticorpi funzionano meglio a temperatura corporea normale (37°C), da cui il termine "calda". Gli anticorpi si legano ai globuli rossi causandone la distruzione prematura, un processo chiamato emolisi. Questo porta a una diminuzione dei livelli di emoglobina nel sangue. La malattia può svilupparsi gradualmente o improvvisamente e può causare stanchezza, debolezza e pallore. La condizione può verificarsi da sola o essere associata ad altre malattie autoimmuni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-510635-21-00Codice del protocolloCVAY736O12301Partecipanti previsti92 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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