Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Fipaxalparant in Pazienti con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa

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Di cosa tratta questo studio?

La Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa è una malattia rara che colpisce la pelle e altri organi, causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato Fipaxalparant (conosciuto anche come HZN-825), che viene somministrato in forma di compresse. Il farmaco agisce come un antagonista selettivo del recettore LPAR1, il che significa che blocca specifici segnali nel corpo che possono contribuire alla progressione della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del Fipaxalparant nei pazienti con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire che il farmaco sia sicuro e ben tollerato. Lo studio è una continuazione di un precedente trial clinico, e i partecipanti che hanno completato la fase precedente possono continuare a ricevere il trattamento in questa fase di estensione.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia dopo aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco di 52 settimane nel trial HZNP-HZN-825-301.

Il farmaco Fipaxalparant viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco HZN-825 viene somministrato due volte al giorno (BID).

La durata del trattamento è di 52 settimane.

3 valutazioni periodiche

Durante il trial, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Le valutazioni includono il cambiamento rispetto ai valori iniziali della capacità vitale forzata (FVC) % prevista alla settimana 52.

4 valutazioni secondarie

Altre valutazioni includono il cambiamento rispetto ai valori iniziali nell’indice di disabilità HAQ-DI, nella valutazione globale del medico (MDGA), nella valutazione globale del paziente (PTGA) e nella sottoscala degli effetti fisici del SSPRO-18 alla settimana 52.

5 conclusione del trial

Il trial si conclude dopo 52 settimane di trattamento.

La data stimata di fine del trial è il 31 luglio 2026.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Devi aver completato il periodo di trattamento di 52 settimane nel precedente studio clinico chiamato HZNP-HZN-825-301.
  • Se hai interrotto il trattamento nel precedente studio per motivi diversi dalla sicurezza o dalla tossicità, potresti comunque partecipare, a discrezione del medico, dopo aver completato le visite programmate, comprese le valutazioni della settimana 52.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire il protocollo di trattamento e le valutazioni previste per tutta la durata dello studio.
  • Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi.
  • Lo studio include persone di età adulta.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno completato lo studio clinico precedente di 52 settimane.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone con condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la sicurezza o l’efficacia del trattamento.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Roma Italia
Hospital Universitario Marques De Valdecilla Santander Spagna
Centrul Medical De Diagnostic Si Tratament Ambulator Neomed S.R.L. Braşov Romania
Futuremeds Łódź Łódź Polonia
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E. Porto Portogallo
Hospitais da Universidade de Coimbra Coimbra Portogallo
CENTRUM MEDYCZNE REUMA PARK Varsavia Polonia
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Medical University Of Graz Graz Austria
Medical University Of Vienna Vienna Austria
Klinikum der Universitaet Muenchen AöR Monaco di Baviera Germania
Universitaetsklinikum Wuerzburg AöR Würzburg Germania
Laiko General Hospital Of Athens Atene Grecia
Hospital De La Santa Creu I Sant Pau Barcellona Spagna
Parc Tauli Hospital Universitari Sabadell Spagna
Universitaetsklinikum Duesseldorf AöR Düsseldorf Germania
Technische Universitaet Dresden Dresda Germania
Hospital Vall d’Hebron Barcellona Spagna
Hospital Universitario da A Coruna La Coruña Spagna
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lisbona Portogallo

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Unidade Local De Saude De Almada-Seixal E.P.E. Almada Portogallo
Saint Maria Hospital Bucarest Romania
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Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spagna
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Unidade Local De Saude Do Alto Minho E.P.E. Ponte de Lima Portogallo
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Ospedale San Raffaele S.r.l. Milano Italia
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Germania
Medical Center – University Of Freiburg Friburgo in Brisgovia Germania
Hospital Universitario Reina Sofía Cordova Spagna
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polonia
Pratia S.A. Skorzewo Polonia
Hopital Beaujon Clichy Francia
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlino Germania
Hippokration Hospital Atene Grecia
Hospital Quirón Salud Infanta Luisa Siviglia Spagna
Hopital Huriez Lilla Francia
Eyessnnkdu Klwqfql Sbelxxx Salonicco Grecia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Non reclutando
02.02.2023
Francia Francia
Non reclutando
02.02.2023
Germania Germania
Non reclutando
02.02.2023
Grecia Grecia
Non reclutando
02.02.2023
Italia Italia
Non reclutando
02.02.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
02.02.2023
Portogallo Portogallo
Non reclutando
02.02.2023
Romania Romania
Non reclutando
02.02.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
02.02.2023

Sedi della sperimentazione

HZN-825 è un farmaco sperimentale utilizzato per trattare la sclerosi sistemica cutanea diffusa. Questo farmaco agisce bloccando un recettore specifico nel corpo, noto come LPAR1, che può essere coinvolto nei processi infiammatori e fibrotici. L’obiettivo del trattamento con HZN-825 è ridurre i sintomi della malattia, migliorare la qualità della vita dei pazienti e valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel tempo.

Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa – È una malattia autoimmune caratterizzata dall’ispessimento e dall’indurimento della pelle, che può estendersi anche agli organi interni. La condizione inizia spesso con il fenomeno di Raynaud, che provoca un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress. Con il tempo, la pelle diventa più rigida e meno elastica, e possono comparire ulcere o cicatrici. Gli organi interni, come i polmoni, il cuore e i reni, possono essere coinvolti, portando a complicazioni respiratorie o cardiovascolari. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un decorso più rapido e altri che vedono un’evoluzione più lenta.

ID della sperimentazione:
2023-509783-23-00
Codice del protocollo:
HZNP-HZN-825-302
NCT ID:
NCT04781543
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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