Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Fipaxalparant in Pazienti con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa

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  • Horizon Therapeutics Ireland Designated Activity Company

Di cosa tratta questo studio

La Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa รจ una malattia rara che colpisce la pelle e altri organi, causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato Fipaxalparant (conosciuto anche come HZN-825), che viene somministrato in forma di compresse. Il farmaco agisce come un antagonista selettivo del recettore LPAR1, il che significa che blocca specifici segnali nel corpo che possono contribuire alla progressione della malattia.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilitร  del Fipaxalparant nei pazienti con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire che il farmaco sia sicuro e ben tollerato. Lo studio รจ una continuazione di un precedente trial clinico, e i partecipanti che hanno completato la fase precedente possono continuare a ricevere il trattamento in questa fase di estensione.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia dopo aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco di 52 settimane nel trial HZNP-HZN-825-301.

Il farmaco Fipaxalparant viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

2somministrazione del farmaco

Il farmaco HZN-825 viene somministrato due volte al giorno (BID).

La durata del trattamento รจ di 52 settimane.

3valutazioni periodiche

Durante il trial, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento.

Le valutazioni includono il cambiamento rispetto ai valori iniziali della capacitร  vitale forzata (FVC) % prevista alla settimana 52.

4valutazioni secondarie

Altre valutazioni includono il cambiamento rispetto ai valori iniziali nell’indice di disabilitร  HAQ-DI, nella valutazione globale del medico (MDGA), nella valutazione globale del paziente (PTGA) e nella sottoscala degli effetti fisici del SSPRO-18 alla settimana 52.

5conclusione del trial

Il trial si conclude dopo 52 settimane di trattamento.

La data stimata di fine del trial รจ il 31 luglio 2026.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Devi aver completato il periodo di trattamento di 52 settimane nel precedente studio clinico chiamato HZNP-HZN-825-301.
  • Se hai interrotto il trattamento nel precedente studio per motivi diversi dalla sicurezza o dalla tossicitร , potresti comunque partecipare, a discrezione del medico, dopo aver completato le visite programmate, comprese le valutazioni della settimana 52.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire il protocollo di trattamento e le valutazioni previste per tutta la durata dello studio.
  • Lo studio รจ aperto a partecipanti di entrambi i sessi.
  • Lo studio include persone di etร  adulta.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno completato lo studio clinico precedente di 52 settimane.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone con condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la sicurezza o l’efficacia del trattamento.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznaล„ Polonia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Tpmfn Pvbijuobsrt Nwhqzdaxddk Ctjvtlc Mhimsnlx Szh z oset Nova Sรฒl Polonia
Pothhv Mch Ktgper Cracovia Polonia
Flfjmexnpa Stp z obcx Varsavia Polonia
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Mfrocmevmof Cviskaq Kwmrlzmnw Cracovia Polonia
Mxlp Clvxqfy Mplsjwzy Wtmvxecb Polonia
Hxqxdpp Hvyrsw Lilla Francia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Non reclutando
05.03.2024
Francia Francia
Non reclutando
24.02.2023
Germania Germania
Non reclutando
27.02.2024
Grecia Grecia
Non reclutando
03.03.2023
Italia Italia
Non reclutando
03.09.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
15.01.2024
Portogallo Portogallo
Non reclutando
10.09.2024
Romania Romania
Non reclutando
23.04.2024
Spagna Spagna
Non reclutando
15.01.2024

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

HZN-825 รจ un farmaco sperimentale utilizzato per trattare la sclerosi sistemica cutanea diffusa. Questo farmaco agisce bloccando un recettore specifico nel corpo, noto come LPAR1, che puรฒ essere coinvolto nei processi infiammatori e fibrotici. L’obiettivo del trattamento con HZN-825 รจ ridurre i sintomi della malattia, migliorare la qualitร  della vita dei pazienti e valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco nel tempo.

Malattie investigate:

Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa โ€“ รˆ una malattia autoimmune caratterizzata dall’ispessimento e dall’indurimento della pelle, che puรฒ estendersi anche agli organi interni. La condizione inizia spesso con il fenomeno di Raynaud, che provoca un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress. Con il tempo, la pelle diventa piรน rigida e meno elastica, e possono comparire ulcere o cicatrici. Gli organi interni, come i polmoni, il cuore e i reni, possono essere coinvolti, portando a complicazioni respiratorie o cardiovascolari. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un decorso piรน rapido e altri che vedono un’evoluzione piรน lenta.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 05:22

Trial ID:
2023-509783-23-00
Numero di protocollo
HZNP-HZN-825-302
NCT ID:
NCT04781543
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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