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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Fipaxalparant in Pazienti con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa è una malattia rara che colpisce la pelle e altri organi, causando un indurimento e ispessimento dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato fipaxalparant (conosciuto anche come HZN-825), che viene somministrato in forma di compresse. Il farmaco agisce come un antagonista selettivo del recettore LPAR1, il che significa che blocca specifici segnali nel corpo che possono contribuire alla progressione della malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del fipaxalparant nei pazienti con Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire che il farmaco sia sicuro e ben tollerato. Lo studio è una continuazione di un precedente trial clinico, e i partecipanti che hanno completato la fase precedente possono continuare a ricevere il trattamento in questa fase di estensione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia dopo aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco di 52 settimane nel trial HZNP-HZN-825-301.

    Il farmaco fipaxalparant viene somministrato sotto forma di compresse per via orale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco HZN-825 viene somministrato due volte al giorno (BID).

    La durata del trattamento è di 52 settimane.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Durante il trial, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Le valutazioni includono il cambiamento rispetto ai valori iniziali della capacità vitale forzata (FVC) % prevista alla settimana 52.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Altre valutazioni includono il cambiamento rispetto ai valori iniziali nell'indice di disabilità HAQ-DI, nella valutazione globale del medico (MDGA), nella valutazione globale del paziente (PTGA) e nella sottoscala degli effetti fisici del SSPRO-18 alla settimana 52.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial si conclude dopo 52 settimane di trattamento.

    La data stimata di fine del trial è il 31 luglio 2026.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio.
  • Devi aver completato il periodo di trattamento di 52 settimane nel precedente studio clinico chiamato HZNP-HZN-825-301.
  • Se hai interrotto il trattamento nel precedente studio per motivi diversi dalla sicurezza o dalla tossicità, potresti comunque partecipare, a discrezione del medico, dopo aver completato le visite programmate, comprese le valutazioni della settimana 52.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire il protocollo di trattamento e le valutazioni previste per tutta la durata dello studio.
  • Lo studio è aperto a partecipanti di entrambi i sessi.
  • Lo studio include persone di età adulta.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno completato lo studio clinico precedente di 52 settimane.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto reazioni allergiche gravi a farmaci simili in passato.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone con condizioni mediche gravi che potrebbero influenzare la sicurezza o l'efficacia del trattamento.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

HZN-825 è un farmaco sperimentale utilizzato per trattare la sclerosi sistemica cutanea diffusa. Questo farmaco agisce bloccando un recettore specifico nel corpo, noto come LPAR1, che può essere coinvolto nei processi infiammatori e fibrotici. L'obiettivo del trattamento con HZN-825 è ridurre i sintomi della malattia, migliorare la qualità della vita dei pazienti e valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

HZN-825 – HZN-825 è un farmaco somministrato per via orale due volte al giorno (BID) e attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa. Questo farmaco è un antagonista selettivo del recettore LPAR1, il che significa che blocca l'azione di un recettore specifico coinvolto nei processi infiammatori e fibrotici. La sua classificazione farmacologica è quella di antagonista del recettore LPAR1. L'obiettivo principale della sperimentazione è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di HZN-825 in pazienti con questa condizione.

Malattie studiate

Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa – È una malattia autoimmune caratterizzata dall'ispessimento e dall'indurimento della pelle, che può estendersi anche agli organi interni. La condizione inizia spesso con il fenomeno di Raynaud, che provoca un cambiamento di colore delle dita in risposta al freddo o allo stress. Con il tempo, la pelle diventa più rigida e meno elastica, e possono comparire ulcere o cicatrici. Gli organi interni, come i polmoni, il cuore e i reni, possono essere coinvolti, portando a complicazioni respiratorie o cardiovascolari. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano un decorso più rapido e altri che vedono un'evoluzione più lenta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-509783-23-00Codice del protocolloHZNP-HZN-825-302Partecipanti previsti248 personePromotoreHorizon Therapeutics Ireland Designated Activity Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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