Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e sicurezza di eplontersen in pazienti con Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM)

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una malattia chiamata Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM), una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato ION-682884, noto anche come eplontersen, rispetto a un placebo. L'Eplontersen è una soluzione per iniezione che agisce come un oligonucleotide antisenso, un tipo di trattamento che può aiutare a ridurre la produzione della proteina transtiretina.

Lo scopo principale dello studio è capire se il trattamento con ION-682884 può ridurre il rischio di morte cardiovascolare e altri eventi clinici cardiovascolari nei pazienti con ATTR-CM. I partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo tramite iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere le cure standard disponibili per la loro condizione.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile imparziali. Alla fine dello studio, i ricercatori confronteranno i risultati tra i due gruppi per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con ION-682884.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi di studio: uno riceverà il farmaco ION-682884 e l'altro un placebo.

    Il farmaco ION-682884 è somministrato tramite iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve iniezioni sottocutanee di ION-682884 o placebo. La frequenza e la durata delle somministrazioni sono stabilite dal protocollo dello studio.

    Il placebo è una soluzione sterile senza conservanti, composta da cloruro di sodio e riboflavina in acqua per iniezione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente è sottoposto a controlli regolari per monitorare la salute cardiovascolare e valutare eventuali eventi clinici.

    Gli eventi clinici cardiovascolari includono ospedalizzazioni per infarto miocardico, insufficienza cardiaca, aritmie, ictus o attacchi ischemici transitori.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo

    Il paziente partecipa a visite di controllo periodiche per valutare la distanza percorsa nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) e i punteggi del questionario KCCQ.

    Queste valutazioni avvengono fino alla settimana 121 dello studio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, i risultati vengono analizzati per confrontare l'efficacia e la sicurezza del ION-682884 rispetto al placebo.

    L'obiettivo principale è valutare l'effetto del trattamento sulla mortalità cardiovascolare e sugli eventi clinici ricorrenti.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Le donne devono essere non in gravidanza e non in allattamento, e devono essere chirurgicamente sterili, in menopausa o astenersi da rapporti sessuali. Se hanno rapporti sessuali e possono avere figli, devono usare un metodo contraccettivo molto efficace.
  • Se si è in trattamento medico per l'insufficienza cardiaca, la dose deve essere stabile per 2 settimane prima di partecipare allo studio.
  • Disponibilità a seguire un'integrazione di vitamina A come indicato nel protocollo dello studio.
  • Gli uomini devono essere chirurgicamente sterili, astenersi da rapporti sessuali o, se hanno rapporti sessuali con una donna che può avere figli, devono usare un metodo contraccettivo molto efficace.
  • Disponibilità a sottoporsi a test genetici per verificare mutazioni nel gene della transtiretina (TTR) durante la fase di selezione, se non è stato fatto in precedenza.
  • Depositi di amiloide nel tessuto cardiaco o non cardiaco confermati da una colorazione specifica (Congo Red o equivalente) o da una scintigrafia con tecnicio, con un assorbimento cardiaco di grado 2 o 3, senza anomalie nel rapporto delle catene leggere, confermato centralmente.
  • Spessore del setto interventricolare diastolico finale superiore a 12 mm nell'ecocardiogramma di screening.
  • Storia medica di insufficienza cardiaca (HF) dovuta a ATTR-CM ereditaria o di tipo selvaggio, con almeno: A) precedente ospedalizzazione per HF, che può includere ospedalizzazione per aritmia o impianto di pacemaker/defibrillatore cardiaco impiantabile (ICD), OPPURE B) sintomi e segni di sovraccarico di volume o pressione intracardiaca elevata che richiedono trattamento con diuretici diversi dagli antagonisti del recettore dei mineralcorticoidi (MRA) per la stabilizzazione clinica.
  • Valori di NT-proBNP (un indicatore di stress cardiaco) di almeno 600 pg/mL (o 70 pmol/L) nel laboratorio centrale. Per i pazienti con fibrillazione atriale durante lo screening, i valori di NT-proBNP devono essere di almeno 1200 pg/mL (o 140 pmol/L).
  • Classificazione della New York Heart Association (NYHA) di classe I-III, che indica il livello di limitazione dell'attività fisica dovuto a problemi cardiaci.
  • Capacità di camminare almeno 100 metri nel test del cammino di 6 minuti (6MWT).

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte dei gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non ricevono le cure standard disponibili per la loro condizione.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come definito dallo studio.
Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

ION-682884 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTR-CM). Questo farmaco è progettato per valutare la sua efficacia e sicurezza nel ridurre la morte cardiovascolare e gli eventi clinici cardiovascolari ricorrenti nei pazienti affetti da questa condizione. I pazienti che partecipano allo studio ricevono anche le cure standard disponibili per la loro condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

ION-682884 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato principalmente per il trattamento della cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM). Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza. Il farmaco agisce a livello molecolare inibendo la produzione di transtiretina, una proteina che, se mal ripiegata, può accumularsi nei tessuti cardiaci causando danni. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della sintesi proteica.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in forma anomala nel cuore, causando danni al tessuto cardiaco. Questo accumulo porta a un ispessimento delle pareti del cuore, che può compromettere la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia può portare a insufficienza cardiaca e altri problemi cardiovascolari. La diagnosi spesso avviene in età avanzata, poiché i sintomi possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache. La gestione della malattia si concentra sul controllo dei sintomi e sul rallentamento della progressione del danno cardiaco.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514434-20-00Codice del protocolloION-682884-CS2Partecipanti previsti1 323 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Non vuoi cercare da solo o cerchi studi clinici per una malattia rara?

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.