Lo studio clinico si concentra sulla Colangite Biliare Primitiva, una malattia del fegato che causa infiammazione e danni ai dotti biliari. Questo può portare a cicatrici nel fegato e, nel tempo, a insufficienza epatica. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato elafibranor, somministrato in compresse rivestite da 80 mg. Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare l’efficacia del trattamento.

L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di elafibranor nei pazienti con Colangite Biliare Primitiva che non rispondono adeguatamente o non tollerano l’acido ursodesossicolico, un trattamento comune per questa condizione. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e nella funzione epatica.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve elafibranor e chi riceve il placebo. Dopo questo periodo, ci sarà un’estensione a lungo termine in cui tutti i partecipanti potranno ricevere elafibranor. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi e affidabili. L’efficacia del trattamento sarà valutata principalmente attraverso la misurazione di specifici marcatori nel sangue che indicano la salute del fegato.