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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Elafibranor in Pazienti con Colangite Biliare Primitiva e Risposta Inadeguata o Intolleranza all'Acido Ursodesossicolico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Colangite Biliare Primitiva, una malattia del fegato che causa infiammazione e danni ai dotti biliari. Questo può portare a cicatrici nel fegato e, nel tempo, a insufficienza epatica. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato elafibranor, somministrato in compresse rivestite da 80 mg. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare l'efficacia del trattamento.

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di elafibranor nei pazienti con Colangite Biliare Primitiva che non rispondono adeguatamente o non tollerano l'acido ursodesossicolico, un trattamento comune per questa condizione. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 52 settimane, durante il quale verranno monitorati per osservare eventuali miglioramenti nei sintomi e nella funzione epatica.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve elafibranor e chi riceve il placebo. Dopo questo periodo, ci sarà un'estensione a lungo termine in cui tutti i partecipanti potranno ricevere elafibranor. Questo approccio aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi e affidabili. L'efficacia del trattamento sarà valutata principalmente attraverso la misurazione di specifici marcatori nel sangue che indicano la salute del fegato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato scritto.

    Il paziente deve soddisfare i criteri di inclusione, come avere una diagnosi di colangite biliare primitiva e un'età compresa tra 18 e 75 anni.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente riceve il trattamento con elafibranor o un placebo sotto forma di compresse rivestite con film.

    La dose di elafibranor è di 80 mg al giorno, somministrata per via orale.

    Il trattamento dura 52 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza.

    Le valutazioni includono esami del sangue per misurare i livelli di ALP (fosfatasi alcalina) e bilirubina totale.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche del prurito e della funzione epatica.

  4. Passaggio 4

    Fine del trattamento

    Alla fine delle 52 settimane, il paziente completa il trattamento.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare la risposta al trattamento e la sicurezza.

  5. Passaggio 5

    Estensione a lungo termine

    Dopo la fase iniziale, il paziente può partecipare a un'estensione a lungo termine in aperto per continuare a valutare l'efficacia e la sicurezza di elafibranor.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Devi aver fornito il consenso informato scritto e accettare di seguire il protocollo dello studio.
  • Se stai assumendo statine o ezetimibe, devi essere su una dose stabile da almeno 2 mesi prima dello screening.
  • Le donne che partecipano allo studio devono essere non in età fertile o utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per tutta la durata dello studio e per 1 mese dopo l'ultima assunzione del farmaco. Metodi contraccettivi altamente efficaci includono: contraccezione ormonale combinata, dispositivi intrauterini (IUD), partner vasectomizzato, o astinenza sessuale.
  • Se acconsenti a sottoporsi a biopsie epatiche, devi poter eseguire una biopsia epatica in sicurezza e accettare di fare: una biopsia durante il periodo di screening (se non è disponibile una biopsia storica entro 6 mesi prima dello screening) e una dopo 52 settimane di trattamento.
  • Devi avere un'età compresa tra 18 e 75 anni al momento della prima visita di screening.
  • Devi avere una diagnosi di Colangite Biliare Primitiva (PBC) dimostrata dalla presenza di almeno 2 dei seguenti 3 criteri diagnostici: storia di livelli elevati di ALP per almeno 6 mesi prima della randomizzazione, anticorpi anti-mitocondriali positivi, o biopsia epatica coerente con PBC.
  • Devi avere livelli di ALP pari o superiori a 1,67 volte il limite superiore della norma.
  • Devi avere livelli di bilirubina totale (TB) pari o inferiori a 2 volte il limite superiore della norma.
  • Devi avere almeno 4 valori disponibili per la scala numerica del prurito peggiore della PBC durante ciascuno dei 7 giorni negli ultimi 14 giorni prima della randomizzazione, per un totale di almeno 8 valori negli ultimi 14 giorni prima della randomizzazione.
  • Devi aver assunto UDCA per almeno 12 mesi (dose stabile da almeno 3 mesi) prima dello screening, o non essere in grado di tollerare il trattamento con UDCA (nessun UDCA per almeno 3 mesi) prima dello screening.
  • Se stai assumendo colchicina, devi essere su una dose stabile da almeno 3 mesi prima dello screening.
  • I farmaci per la gestione del prurito (ad esempio, colestiramina, rifampina, naltrexone o sertralina) devono essere su una dose stabile da almeno 3 mesi prima dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Colangite Biliare Primitiva. Questa è una malattia che colpisce il fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Elafibranor: Questo farmaco è studiato per il trattamento della colangite biliare primitiva, una malattia del fegato. Viene somministrato ai pazienti che non rispondono adeguatamente o non tollerano l'acido ursodesossicolico, un trattamento comune per questa condizione. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di elafibranor nel migliorare i sintomi della malattia e la salute del fegato nel tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

Elafibranor – Elafibranor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della colangite biliare primitiva, specialmente nei pazienti che non rispondono adeguatamente o sono intolleranti all'acido ursodesossicolico. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia e sicurezza, con studi che ne analizzano l'effetto sulla colestasi. Elafibranor agisce attivando i recettori PPAR-alfa e PPAR-delta, che sono coinvolti nella regolazione del metabolismo lipidico e dell'infiammazione. Appartiene alla classe dei modulatori dei recettori PPAR.

Malattie studiate

Colangite Biliare Primitiva – È una malattia autoimmune che colpisce il fegato, caratterizzata da un'infiammazione cronica dei piccoli dotti biliari. Questa infiammazione porta alla distruzione progressiva dei dotti, causando un accumulo di bile nel fegato e danni al tessuto epatico. I sintomi iniziali possono includere affaticamento e prurito, mentre con il progredire della malattia possono manifestarsi ittero e complicazioni epatiche. La progressione è lenta e può durare molti anni, con un impatto significativo sulla qualità della vita. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue che rilevano specifici anticorpi e livelli elevati di enzimi epatici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2024-512232-30-00Codice del protocolloGFT505B-319-1Partecipanti previsti161 personePromotoreIpsen Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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