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Studio sull'efficacia e sicurezza di CYP-001 con corticosteroidi in adulti con malattia acuta da trapianto contro l'ospite ad alto rischio

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata Malattia Acuta da Rigetto dell'Ospite ad Alto Rischio (HR-aGvHD), che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali. Questa condizione si manifesta quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente, causando sintomi che possono essere gravi. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale chiamato CYP-001, che consiste in cellule staminali derivate da mesenchimoangioblasti, in combinazione con corticosteroidi, rispetto all'uso dei soli corticosteroidi.

Il trattamento CYP-001 viene somministrato tramite infusione endovenosa. I partecipanti allo studio riceveranno o il trattamento sperimentale insieme ai corticosteroidi o un placebo con corticosteroidi. L'obiettivo principale è valutare la risposta complessiva al trattamento entro 28 giorni. La risposta complessiva include il miglioramento o la risoluzione dei sintomi della malattia senza la necessità di ulteriori terapie sistemiche.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà adulti che hanno subito un trapianto di cellule staminali e che presentano sintomi di HR-aGvHD. I partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e la sicurezza del farmaco sperimentale. I risultati aiuteranno a determinare se CYP-001 in combinazione con corticosteroidi è più efficace rispetto ai soli corticosteroidi nel trattamento di questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione, inizia la partecipazione allo studio clinico. È necessario aver fornito il consenso informato scritto e accettato di seguire le procedure dello studio.

    La partecipazione è riservata a soggetti di età pari o superiore a 18 anni che hanno subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche e sono stati diagnosticati con malattia acuta da trapianto contro l'ospite ad alto rischio.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento: uno riceve il farmaco sperimentale CYP-001 in combinazione con corticosteroidi, l'altro riceve un placebo con corticosteroidi.

    La randomizzazione avviene entro 72 ore dalla diagnosi clinica di malattia acuta da trapianto contro l'ospite ad alto rischio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. La durata e la frequenza delle infusioni sono determinate dal protocollo dello studio.

    I corticosteroidi vengono somministrati come parte del trattamento standard per la malattia acuta da trapianto contro l'ospite.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata al giorno 28. La risposta complessiva è definita come la proporzione di partecipanti che mostrano una risposta completa o parziale senza necessità di terapie sistemiche aggiuntive.

    Ulteriori valutazioni della risposta vengono effettuate ai giorni 60 e 100.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Il monitoraggio continuo della salute del partecipante include la valutazione della sopravvivenza complessiva, la sopravvivenza libera da eventi e la mortalità non correlata alla recidiva.

    Vengono registrati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei risultati riportati dai pazienti.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento sperimentale.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni.
  • Fornire un consenso informato scritto e accettare di seguire le procedure dello studio.
  • Aver subito un primo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per trattare una malattia del sangue, sia maligna che non maligna, da qualsiasi donatore (compatibile o non compatibile) utilizzando midollo osseo, cellule staminali del sangue periferico o sangue del cordone ombelicale e qualsiasi intensità di condizionamento.
  • Essere stati clinicamente diagnosticati con una malattia acuta da rigetto (GvHD) che richiede una terapia sistemica con steroidi. I pazienti possono essere arruolati con solo una diagnosi clinica stabilita. La biopsia degli organi coinvolti con GvHD acuta è incoraggiata ma non è richiesta e non dovrebbe ritardare l'ingresso nello studio. L'arruolamento/randomizzazione include l'impegno a continuare gli steroidi.
  • La malattia ad alto rischio (HR-aGvHD) deve soddisfare una delle seguenti caratteristiche cliniche entro 72 ore prima della randomizzazione:
    • Alto rischio secondo i Criteri del Minnesota Raffinati:
      • Coinvolgimento di un solo organo:
        • Stadio 4 della pelle
        • Stadio 3-4 del tratto gastrointestinale inferiore
        • Stadio 1-4 del fegato
        • Coinvolgimento di più organi:
          • Stadio 1-2 del tratto gastrointestinale inferiore più qualsiasi fegato
          • Stadio 2 del tratto gastrointestinale inferiore più qualsiasi pelle
          • Stadio 3-4 del tratto gastrointestinale inferiore più qualsiasi fegato o pelle
          • Coinvolgimento di tre organi
          • Una delle seguenti:
            • Coinvolgimento isolato di stadio 2 del tratto gastrointestinale inferiore
            • Malattia di stadio 1 del tratto gastrointestinale inferiore con coinvolgimento della pelle
            • Prova di attecchimento mieloide dopo HSCT allogenico definito come tre giorni consecutivi di raggiungimento di un numero assoluto di neutrofili (ANC) sostenuto superiore a 500 x 10^6/L. L'uso di G-CSF e trasfusioni di sangue è consentito.
            • Avere un'aspettativa di vita di almeno un mese, secondo l'opinione del ricercatore.
            • Il ricercatore ritiene che il soggetto (o il rappresentante legalmente accettabile del soggetto) comprenda la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non sono adulti. Questo significa che i bambini e gli adolescenti non sono inclusi nello studio.
  • Le persone che non hanno la malattia specifica studiata, cioè la Malattia del Trapianto contro l'Ospite Acuta ad Alto Rischio, non possono partecipare.
  • Le persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi, non sono incluse nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • CYP-001

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia acuta da trapianto contro l'ospite ad alto rischio. Viene somministrato in combinazione con corticosteroidi per valutare se migliora la risposta complessiva dei pazienti entro 28 giorni.

  • Corticosteroidi

    sono farmaci comunemente utilizzati per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. In questo studio, vengono utilizzati da soli o in combinazione con CYP-001 per trattare la malattia acuta da trapianto contro l'ospite ad alto rischio.

Che cosa si sa già del trattamento

CYP-001 – Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa e viene utilizzato in combinazione con corticosteroidi. Attualmente è in fase di studio clinico di fase II per il trattamento della malattia acuta da trapianto contro l'ospite ad alto rischio. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento della risposta complessiva nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione del sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno tissutale. Appartiene alla classificazione farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Malattia del trapianto contro l'ospite acuta ad alto rischio – Questa è una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo, quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Si manifesta rapidamente e può coinvolgere diversi organi, tra cui la pelle, il fegato e l'apparato gastrointestinale. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, diarrea, nausea e danni al fegato. La malattia è considerata ad alto rischio quando i sintomi sono gravi o non rispondono bene ai trattamenti iniziali. La progressione può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un miglioramento spontaneo, mentre altri possono vedere un peggioramento dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502673-41-01Codice del protocolloCYP-GVHD-P2-01Partecipanti previsti60 personePromotoreCynata Therapeutics Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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