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Studio sull'Efficacia e Sicurezza di Crovalimab in Pazienti Adulti e Adolescenti con Sindrome Emolitico Uremica Atipica (aHUS)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS), una malattia rara che colpisce i reni e il sistema sanguigno. Questa condizione può causare danni ai piccoli vasi sanguigni, portando a problemi renali e anemia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato crovalimab, somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Crovalimab è progettato per aiutare a controllare i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di crovalimab in pazienti adulti e adolescenti che non hanno mai ricevuto trattamenti inibitori del complemento. Il complemento è una parte del sistema immunitario che, se non regolato correttamente, può contribuire ai sintomi della aHUS. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno crovalimab e saranno monitorati per osservare come il farmaco influisce sulla loro salute e sui sintomi della malattia.

Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo di tempo per raccogliere dati su vari aspetti della loro salute, come la necessità di dialisi, i cambiamenti nella funzione renale e i parametri ematologici. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali e la risposta del corpo al farmaco. L'obiettivo è determinare se crovalimab può offrire un trattamento efficace e sicuro per le persone affette da aHUS.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco crovalimab, che è una soluzione per iniezione o infusione.

    Il farmaco viene somministrato sia per via sottocutanea che endovenosa, a seconda delle necessità cliniche.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    La somministrazione del crovalimab avviene secondo un programma stabilito dal team medico.

    La frequenza e la durata del trattamento sono determinate in base alla risposta individuale e alle condizioni cliniche.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della risposta

    Durante il trattamento, viene monitorata la risposta al farmaco attraverso vari parametri clinici.

    Questi includono la valutazione della funzione renale, dei parametri ematologici e la presenza di eventuali reazioni avverse.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Viene effettuata una valutazione continua per identificare eventuali effetti collaterali, come reazioni nel sito di iniezione o infusione, ipertensione maligna e infezioni.

    La gravità e l'incidenza di questi effetti sono monitorate attentamente.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento con crovalimab continua fino al raggiungimento degli obiettivi clinici o fino alla decisione del team medico di interrompere il trattamento.

    La durata complessiva del trattamento è determinata dalla risposta individuale e dalle condizioni cliniche.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere vaccinati contro il Neisseria meningitidis (un tipo di batterio) meno di 3 anni prima dell'inizio del trattamento dello studio, seguendo le linee guida locali o lo standard di cura per i pazienti con carenza di complemento.
  • Avere una funzione epatica adeguata, con livelli di AST e ALT (enzimi del fegato) non superiori a 3 volte il limite normale al momento dello screening; non avere segni clinici o prove di laboratorio/radiografiche di cirrosi (una malattia del fegato).
  • Per le donne in età fertile, accordarsi per rimanere astinenti (evitare rapporti eterosessuali) o usare contraccettivi.
  • Per i pazienti che non hanno mai ricevuto un trattamento con inibitori del complemento, l'inizio della presentazione iniziale della TMA (una condizione medica) deve essere avvenuto entro 28 giorni prima della prima dose di crovalimab.
  • Per i pazienti che passano da un altro trattamento, devono esserci prove cliniche di risposta a eculizumab o ravulizumab, documentate da un conteggio delle piastrine pari o superiore al limite normale, livelli di LDH (un enzima) pari o inferiori al limite normale, e creatinina stabile (con una variazione non superiore al 20%) o in miglioramento in due misurazioni consecutive a distanza di almeno 4 settimane prima della settimana 1 giorno 1 del trattamento con crovalimab.
  • Per i pazienti con un noto polimorfismo C5 (una variazione genetica), come Arg885.
  • Essere di età compresa tra 2 e 4 anni.
  • Essere di sesso femminile o maschile.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto trattamenti con inibitori del complemento. Gli inibitori del complemento sono farmaci che aiutano a controllare una parte del sistema immunitario.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l'autorizzazione a partecipare allo studio dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la loro salute.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico.
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Farmaci in studio

Crovalimab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) in pazienti adulti e adolescenti. Questo farmaco agisce come inibitore del complemento, un sistema del corpo che può contribuire a danni ai vasi sanguigni nei pazienti con aHUS. L'obiettivo del trial è valutare l'efficacia e la sicurezza di crovalimab nei pazienti che non hanno ricevuto precedentemente trattamenti con inibitori del complemento.

Che cosa si sa già del trattamento

Crovalimab – Crovalimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase III per il trattamento della Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS). Questo farmaco è studiato per la sua efficacia e sicurezza nei pazienti adulti e adolescenti che non hanno ricevuto precedenti trattamenti con inibitori del complemento. Crovalimab agisce bloccando una parte del sistema immunitario chiamata complemento, che è coinvolta nella distruzione delle cellule del sangue nei pazienti con aHUS. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Sindrome Emolitico Uremico Atipico (aHUS) – È una malattia rara che colpisce i piccoli vasi sanguigni, causando la formazione di coaguli che possono danneggiare organi vitali come i reni. La condizione è caratterizzata da anemia emolitica, bassa conta piastrinica e insufficienza renale acuta. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, lividi facili e ridotta produzione di urina. La progressione della malattia può portare a danni renali permanenti se non gestita adeguatamente. La sindrome è spesso scatenata da un'infezione o da altri fattori ambientali. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione della formazione di nuovi coaguli e sul supporto delle funzioni renali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505089-27-00Codice del protocolloBO42353Partecipanti previsti81 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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